欢迎参加2020中国NASH大会！
药时代上海报道
今天是2020年1月13日，摩根大通医疗健康年会正式拉开帷幕。药时代将连续报道大会有价值的信息。J.P. Morgan US Biotechnology Research撰写的2020 J.P. Morgan Conference Playbook提供了非常丰富的内容，很多干货。其中本届大会期间值得关注的生物技术演讲吸引了药时代的目光，我们进行了简单的编译，供朋友们谨慎参考。水平、时间有限，错误疏漏难免，欢迎批评指正！同时，热烈欢迎参会的朋友们分享第一手信息（文字、图片、视频，等等）和您的心得体会！谢谢！十个“不要错过的”生物技术公司演讲
（1）吉利德 GILD (星期一, 9:30am PST)今年将是Dan O’Day首次以吉利德首席执行官的身份出席JPM。希望他能突出公司在过去一年中取得的进展，更清楚地阐明公司未来的战略方向。希望能帮助大家对吉利德在并购/BD优先事项方面有更好的了解。（2）福泰制药 VRTX (星期一, 11:30am PST)新任CEO的上任与工作交接、Trikafta的上市筹备（2019年10月22日，FDA批准了福泰制药的Trikafta（elexacaftor, tezacaftor，ivacaftor三药组合），用于治疗12岁以上、CFTR至少有一种F508del型变异的囊肿性肺纤维化（CF）患者）以及预计在2020年内更多项目数据的更新都是朋友们关注的热点。大家可以获得一些关于公司近期到中期的发展方向有意义的见解。（3）百健 BIIB (星期一, 3:30pm PST)尽管百健倾向于JPM大会期间提供高度概括的公司概述，历史上没有发布过重大公告，但阿尔兹海默病新药aducanumab有望成为2020年医疗保健领域选举之外的最大的故事，因此，有关临床、法规和商业化方面的任何新的细节 ，可能值得注意。（4）Sarepta Therapeutics SRPT (星期一, 9:30am PST)该公司JPM演讲的重点将是SRP-9001微量肌营养不良蛋白项目和Vyondys 53的商业动态。实际上，基于2020 Outlook买方调查结果，Sarepta有望今年年底获得SRP-9001的2期安慰剂对照临床试验的数据。值得注意的是，对于SRP-9001，围绕批准途径的监管策略仍在制定中。（5）Nektar Therapeutics NKTR (星期一, 2:30pm PT)公司将分享关于bempeg+nivo（O药）联合开发项目的最新信息。（6）MyoKardia MYOK (星期一, 8:30am PST)该演讲值得关注，因为该公司的mavacamten针对阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）的3期关键临床研究EXPLORERHCM预期于2020年第二季度获得数据。这些数据可能对该公司具有变革性的意义。（7）PTC Therapeutics PTCT (星期三, 8:30 am PST)公司有望公布Translarna治疗无虹膜症的临床研究数据（之前的指导日期为2020年初）。可能的美国抗肌萎缩蛋白生物标志物数据将帮助公司在2020年重新提交Translarna的美国NDA（指导时间为2020年1季度，可能性比较低）。该公司通常会预先公布年度预期。（8）Ironwood Pharmaceuticals IRWD (星期一, 4:00 pm PST)预计将预先发布Linzess（linaclotide，利那洛肽）的2019财年销售情况，并预测2020财年/年度销售预期。预计将发布最近与Sandoz达成的ANDA和解协议，还有可能分享与Teva就Linzess ANDA商谈的进展。（9）Zymeworks ZYME (星期一, 3:30pm PT)请关注ZW49的状态更新以及ZL25在二线治疗HER2阳性乳腺癌的关键试验的试验设计。（10）Denali Therapeutics DNLI (星期二, 8:30am PT)值得关注的是注DNLI LRRK2抑制剂的数据，包括DNL201 Ib期和DNLI151 I期的更新。除此之外，可关注：BioMarin (BMRN), Amarin (AMRN), Ascendis Pharma A/S (ASND), Sage Therapeutics (SAGE), Acceleron (XLRN), Intra-Cellular Therapies (ITCI), Precision BioSciences (DTIL), Karyopharm Therapeutics (KPTI)。
哪些生物技术公司在JPM大会期间预先发布业绩预告？Regeneron (REGN); Alnylam Pharmaceuticals (ALNY); Neurocrine Biosciences (NBIX); Sarepta Therapeutics (SRPT); Ionis Pharmaceuticals (IONS); Jazz Pharmaceuticals (JAZZ); Amarin (AMRN); Novocure (NVCR); Agios Pharmaceuticals (AGIO); PTC Therapeutics (PTCT); Emergent BioSolutions (EBS); Halozyme Therapeutics (HALO); Amicus Therapeutics (FOLD); Ironwood Pharmaceuticals (IRWD); Radius Health (RDUS); Clovis Oncology (CLVS); AMAG Pharmaceuticals (AMAG); Acorda Therapeutics (ACOR)
*VRTX在历史上一直是预先公布业绩预告，但鉴于Trikafta不久前获批，本次大会它们未必公布。
Ionis Pharmaceuticals（IONS）预计2020年初公布AKCEA-ANGPTL3-LRx和AKCEA-APOCIII-LRx的2期顶线数据。Translarna治疗无虹膜症的2期临床试验数据。公司有可能在JPM会议之前或会议期间提供DTX301治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的临床研究数据；考虑到公司对基因疗法的聚焦日益增加，如果结果积极的话，这可以作为对该平台的验证。Apellis Pharmaceuticals（APLS）作为2020年初的催化剂，APL-2在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的3期PEGASUS研究中得出的结果可能会成为2020年JPM大会之前一周的焦点。PEGASUS在基线贫血患者中很有可能显示出相对于Soliris而言在临床上有意义的血红蛋白增加。Denali Therapeutics（DNLI）期望DNLI的LRRK2抑制剂的数据更新，包括DNL201的Ib期结果和DNL151的I期结果。该公司将在2020年1季度提供3期SPIRIT1研究的数据，该临床试验研究relugolix治疗子宫内膜异位症。Enanta Pharmaceuticals（ENTA）该公司有可能提供EDP-514治疗HBV的临床试验的健康志愿者数据（之前预计于2020年第一季度发布）。该公司可能提供UGN-102治疗非肌层浸润性膀胱癌（LG NMIBC）的6个月数据。在2019年10月初的CEO秋季电话会议系列中，管理层指出“几个月”内将提供下一次更新。预计CRN01941 1期临床试验结果将于2020年初获得，以及CRN00808新配方的相关更新。Oyster Point Pharma（OYST）预计2020年1季度将获得2期临床研究MYSTIC的顶线数据。该研究旨在评估长期给药的安全性/有效性（超过84天，而ONSET-1为28天）。由于ObsEva先前曾预期2019年第四季度公布数据，因此OBE-022预防早产的2a期数据可能会在JPM期间公布。有望公布研究四株流感疫苗NanoFlu的关键性3期临床数据。2019年JPM期间，该公司公布了2期数据。药时代预祝盛会圆满成功！将继续密切关注，及时补充报道。
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- J.P. Morgan US Biotechnology Research: 2020 J.P. Morgan Conference Playbook
原创 | 罕见疾病、罕见速度：FDA批准Trikaft
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