再次提速！亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国FDA快速通道资格，治疗复发/难治性不可切除/转移性黑色素瘤

中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市，2021年9月23日—致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂alrizomadlin（APG-115）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（FTD），用于经肿瘤免疫治疗后的复发/难治性不可切除/转移性黑色素瘤患者。此前，APG-115已获得FDA授予的五项孤儿药资格认证（ODD），其中一项适应症为IIB-IV期黑色素瘤。

黑色素瘤是一种可能致命的恶性肿瘤，其发病率在全世界持续上升。在美国，目前患黑色素瘤的终生风险为1/631。数据显示2019年美国新增黑色素瘤患者约96,480名，因黑色素瘤死亡的患者约7,230名2。晚期黑色素瘤具有很高的临床挑战，因为它容易转移，且化疗无法改善生存。免疫检查点抑制剂（ICI）现被推荐作为大多数转移性黑色素瘤患者的一线治疗方案3。尽管35-60%的患者经ICI治疗能达到实体瘤疗效评价标准（RECIST），但仍有40-65%的患者在治疗初期表现出最小或无RECIST反应，其中的43%在3年后会出现获得性耐药4。因此，ICI治疗无效或获得性耐药的患者迫切需要一种新的治疗方法。

该FTD的授予是基于APG-115的临床前研究结果及正在进行的一项II期临床试验（APG-115-US-002, NCT03611868）的初步临床数据。此项初步临床数据在2021年ASCO年会上以口头报告形式公布，数据显示APG-115具有良好的抗肿瘤活性和安全性，在联合帕博利珠单抗治疗PD-1 / PD-L1抑制剂耐药的黑色素瘤队列中，有一例患者获得完全缓解（CR），该队列的客观缓解率（ORR）达24.1%，疾病控制率（DCR）达 55.2%。

FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的临床医疗需求。APG-115此次获得FTD，意味着其有机会以各种形式的加快审评进程，包括在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤与沟通；在满足相关标准的情况下，实行滚动式审评机制，即可分阶段递交NDA申报资料，而不需要待所有资料全部完成后再提交审评；快速通道资格的授予也有望进一步获得优先审评和加速批准资格。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“APG-115是亚盛医药细胞凋亡产品管线的重要在研品种，美国FDA接连授予APG-115治疗黑色素瘤相关疾病的ODD与FTD两项认定，充分证明该药物在这一领域的巨大临床潜力。此次获得FTD将有利于加强我们在进一步临床开发中与美国FDA的沟通和合作，加快推进APG-115在美国乃至全球的临床试验以及上市注册的进度。我们将继续加速推进临床开发，为黑色素瘤患者提供更多治疗选择。”

参考文献：

1. Stephanie C, Christy S, Jessica W. Epidemiology and Risk Factors of Melanoma. Surg Clin North Am. 2020 Feb;100(1):1-12.

2. Cancer Facts & Figures 2019. American Cancer Society. Link: https://www.cancer.org/research/cancer-facts-statistics/all-cancer-facts-figures/cancer-facts-figures-2019.html

3. National Comprehensive Cancer Network (NCCN®) Guidelines for the Treatment of Cancers, Version 2.2021

4. Tuba G, James W, Richard S, et al. Primary and Acquired Resistance to Immune Checkpoint Inhibitors in Metastatic Melanoma. Clin Cancer Res. 2018 Mar 15;24(6):1260-1270.

关于APG-115

APG-115是亚盛医药自主的一种口服、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。APG-115是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国、美国和澳大利亚展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究。APG-115共获得美国FDA授予的五项孤儿药认证资格，其适应症分别为胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤和IIB-IV期黑色素瘤。

关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项I/II期临床试验。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中“重大新药创制”专项5项，包括1项“企业创新药物孵化基地”及4项“创新药物研发”，另外承担“重大传染病防治”专项1项。用于治疗耐药性慢性髓性白血病的核心品种HQP1351已在中国递交新药上市申请，并获纳入优先审评和突破性治疗品种。该品种还获得了美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格。截至目前，公司共有4个在研新药获得12项FDA孤儿药认证资格。

凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

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