破局当下新药研发的困境——大数据与人工智能的多维度利用

生物医药产业是上海战略性新兴产业的重要支柱，多年来，国家大力推进生物医药创新发展，一场以生物医药、人工智能等创新技术为代表的硬科技时代正在加速来临。为全力响应国家号召，打造世界级生物医药产业集群，上海国际生物医药产业周——“张江生命科学国际创新峰会”于2021年10月11日-14日在沪举行。本届峰会以“创新策源·共享开放”为主题，向世界展示张江生物医药产业的科创成果、科创生态、创新举措及未来发展。

在开幕式上，陈凯先院士对生物医药发展的态势，大数据与人工智能在生物医药领域的应用做了介绍。正如陈凯先院士所说，医药研发具有研发周期长、投入高、风险大的特点。如果通过合成化合物进行筛选，需要很多人力、物力。基于提高研发效率，降低研发成本的迫切需求，出现了越来越多新的技术与医药产业进行融合的现象。大数据和人工智能就是其中代表。

10月13日下午，由领星生物与宇道生物主办的“数据+智能在新药研发中的应用”分论坛在东郊宾馆隆重召开。首先领星生物高级副总裁兼COO徐晓曼博士代表论坛主办企业致辞，对与会嘉宾的到来表示热烈欢迎，徐博士的发言中提到，“AI+制药”模式成为缩短药物研发进程的重要突破口，AI智能和大数据技术的加入有可能改变新药研发模式、提高研发效率并降低研发成本，为新药研发打开新的局面，甚至是迎来生物医疗行业的爆发。会议嘉宾从不同视角分享了大数据和人工智能在医药研发的积极作用，旨在为当下新药研发面临的困境起到抛砖引玉的作用。

徐晓曼博士

此次论坛分成“主题演讲”和“圆桌讨论”2个环节。

毋冰女士

正如领星生物数据智能商业执行总监毋冰女士所说，肿瘤是一个机遇与挑战并存的领域，在中国存在着大量未被满足的临床需求，也存在着以患者为中心的数据获取困难的现状。领星生物以此为契机，通过大型真实世界的全面分子数据+深度临床数据+长期生存数据集，提供结构化的RWD的数据采集、转换和核查，包括病史记录、影像学检查以及病理报告等， 结合中国肿瘤患者真实世界精准医学数据和人工智能的方式，针对未被满足临床需求，进行原创性的创新药物靶点发现。其方法论可整合DNA水平，转录水平和蛋白质水平三种不同维度的验证，从而有效支持靶向药物开发。基于真实世界的数据，领星生物开发了独有的系统，用于真实世界数据的管理，以及临床智能化的应用。随着时间的推移，数据的积累，这套系统将会变得更加智能。比如，基于大数据和机器学习，系统可以发现科学家从未发现过的规律，用以指导发现新的适应症，新的靶点。

通过了解，我们发现领星生物是一家致力于帮助国内外制药及生物技术公司的研发团队获得基于多维度真实世界数据洞察的新药研发一站式解决方案并协助医学数字部门获得基于多维度真实世界数据洞察的药物临床策略支持及药物商业化拓展服务的创新公司。其自主开发了一系列专利算法及肿瘤领域的智能系统，可以帮助客户探索新的适应症、新的靶点。帮助制药及生物技术公司更高效、更低风险地开展药物研发和商业化拓展。领星生物通过独特的“反向研发路径”模式，能够更加快速且高效地研发出针对中国患者特点的肿瘤个体化治疗原创新药。

李冲博士

在小核酸领域，金中锘美创始人兼CEO李冲女士从她的角度解读了智能计算在生物医药领域的应用。由于传统siRNA可能产生脱靶效应和副作用，利用生物信息学和计算生物化学对siRNA进行初筛显得尤为重要。具体来说，可以利用人工智能进行机器学习，让机器在大数据的基础上总结规律，筛选出令人满意的siRNA序列。除此以外，李冲女士还谈到机器学习与智能计算可以用于化学修饰预测、新靶点开发和验证以及RNA剪接药物开发。

郁征天博士

宇道生物是将人工智能和大数据应用于药物研发的平台型企业，他们长期专注于变构机制的小分子药物的研发，拥有独特的基于人工智能&计算生物学技术以及第一原理的变构药物研发平台ALLOSTARTM。郁征天博士是宇道生物的联合创始人兼CTO，他认为针对难成药靶点进行药物开发是小分子领域的重要机会，而能够克服难成药靶点的变构技术就好像是药物研发领域的一片蓝海。过去数目不多的变构药物基本都是随机发现的，所以宇道打造的ALLOSTARTM平台是希望能够做到系统地性发现及开发变构药物，以这种新机制来解决难成药靶点这个挑战性的问题。此外当然也可以在成熟的靶点上开发这种新机制的变构分子，以此来解决之前药物的耐药及毒性，开发新一代更好的药物。

ALLOSTARTM，这个平台的基础是变构数据库ALLOMATRIX的发展，这次郁征天博士比较细致地讲解了ALLOMATRIX。这个数据库分为4个层次，最低层次为数据湖（文献、专利、公开资料），依次往上还有数据工程、策展数据、特征/模型/假设。通过对这些数据的提炼与运用，特别是通过云计算的优化结构的实现，可以为变构药物的预测和评估带来准确度与效率。把计算和实验论证结合，为公司的自研管线和对外合作管线提供了一个变构药物开发的出发点和加速器，有效解决变构药物开发中的困难问题比如靶点的变构位点位置，变构属性（抑制或激活），以及具有变构功能的小分子苗头化合物发现等。郁征天博士相信，随着数据的积累和算法的提升，结合对变构规则的不断理解以及与实验平台的深度结合，宇道科学家会在变构药物的开发上更上一层楼。

刘磊峰博士

在提高药物研发效率方面，青云瑞晶生物也扮演着非常重要的角色。公司创始人兼CEO刘磊峰博士在谈到药物研发的过程时，把研发过程比作一个环形飞轮，里面包括分子发现、活性测试、晶体解析、结构优化4个环节。如果研发环节衔接顺利，飞轮快速运转，将有利于新药的快速发现。但是晶体解析的速度往往影响着药物开发的速度。因为在晶体解析时常常出现晶体不够大，不能解析的情况发生。耗资14亿建造的“上海光源”正是用于晶体的解析，它将可解析的晶体尺寸从500微米降低至50微米，仅仅是10倍的差距也大大加快了药物研发与优化的速度。

青云瑞晶生物的MicroED技术，在这一基础上将可解析的晶体尺寸直接降低500倍，至0.1微米。而且设备造价远低于“上海光源”，仅几百万元。这样的技术不仅让科学家获取目前无法得到的数据，而且还可以大幅降低数据获取的周期，进而加快药物研发的速度。如果这项技术普及开来，每个创新药研发企业都将有能力解析蛋白与药物的作用方式，这也将大大加快创新药的研发速度。

在圆桌讨论环节，主持人和嘉宾围绕数据与智能化在新药研发领域的落地进行热烈讨论，主要从目前FIC类或源头创新类新药研发的痛点；数据与智能在新药研发各阶段构成的支持以及在新药研发领域中数据与智能化应用的实际落地等方面展开。

圆桌讨论环节

在人工智能和大数据对新药研发的支持这一问题上，嘉宾们展开了热烈的探讨。郁征天博士认为人工智能和大数据的探索还处于不断尝试阶段，需要科学家、企业和资本拥有更多的耐心。AI可能是突破现阶段药物研发瓶颈的新技术，而AI发挥突破的作用需要两个必要条件，一是有足够大的高质量数据库，二是从数据库探究出“经络”，从而制定出好的规则。其他三位嘉宾也一致认为，AI在任何场景的应用，都离不开相应的数据，AI技术能够达到的效果也直接和已有数据的质和量有着直接的关系。人工智能和大数据在提高研发效率和成功转化率方面起着非常重要的作用。

谈到落地和需要改进的地方时，4位嘉宾一致认为数据的质量和可信度是需要提高的地方，因为低质量数据不仅会影响模型本身，还会影响结果预测的准确性。但更重要的是，数据要贴合最终的应用场景与需求，正如寿建勇博士谈到的，人工智能和大数据的应用应该以需求和项目目的为导向，解决实际问题才是关键。这点也得到了其他讨论嘉宾的认可，这个过程其实需要研发和数据智能化应用的专业人士共同努力，多方探讨，通过一个个项目磨合，才能真正实现落地。

与会的现场观众也反响热烈，针对数据与技术应用的合规性、区块链等新技术的应用潜力等多角度同论坛嘉宾交换了意见。

此次论坛让我们了解到医药研发中面临着研发效率降低，研发成本升高的困境，也让我们看到了人工智能和大数据在医药领域的前沿应用，它们为提高研发效率，降低研发成本发挥着重要的作用。

虽然在我国，人工智能与大数据在医药领域的应用尚属起步阶段，还没有大量的研发成果出现。但我们有理由相信随着时间的积累，中国会出现越来越多像领星生物和宇道生物这样的企业。他们的勇敢尝试一定会助力中国医药研发走上更高的台阶，走向更广阔的世界。

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