CFO递交辞呈，资金即将耗尽，蓝鸟生物处境堪忧...
The following article is from 药研网 Author Immunity的夏天
2022年3月7日，蓝鸟生物首席财务官吉娜·康西尔曼递交辞呈，蓝鸟财务状况不容乐观。
2022年3月4日，蓝鸟生物敬告投资者，对其在未来12个月内的偿付能力表示“重大担忧”。蓝鸟拥有约3.97亿美元的可用现金和相关流动资产，但预计在2022年会耗尽其中大部分。该公司计划通过出售两种所谓的优先审查凭证来扩大其业务范围，但问题是这两种被寄予厚望的基因疗法目前正在等待FDA批准。
蓝鸟生物是过去十年内，基因治疗领域崛起的一颗新星，然而在过去四年中，由于一系列延误、临床挫折和商业斗争，蓝鸟失去了90%以上的商业价值。2018年3月，该公司股价一度超过150美元，但现在每股价格不到5美元，在公司发布财务警告后，周一又下跌了13%。
2019年6月，蓝鸟重金投入的希望之星Zynteglo用于治疗β地中海贫血症获EMA批准上市。鉴于β地中海贫血和镰状细胞病的市场潜力，Evaluate Pharma在2019年初将Zynteglo列为本年度最有价值的药物之一，预计2024年的销售额为18.7亿美元。
然而，EMA随即要求蓝鸟收紧该药物商业版的规格。EMA在2019年10月批准了该公司修订的生产规范，蓝鸟表示将在年底前准备好治疗其第一名商业患者。但是不久之后，该公司将时间表再次推迟到2020年上半年。彼时新冠大流行袭来，蓝鸟不得不再次改变其推出预期。2月，蓝鸟终于在德国给第一名患者服用了Zynteglo。然而就在同一个月，在该药物的镰状细胞病临床试验中出现了血癌病例，迫使该公司暂停在欧洲销售Zynteglo。随后，欧盟药物警戒风险评估委员会确定蓝鸟疗法的益处大于风险，一项内部审查为蓝鸟疗法开脱了罪责，并于7月重新开始推广。
但是，蓝鸟面临的更严重问题来自价格倒退，Zynteglo无法说服保险公司为其一次性基因治疗的高额费用提供保险服务，这会挑战现有的药物报销模式。
多重挫折和临床搁置使得蓝鸟没能抓住先机，被CRISPR Therapeutics的一个竞争项目超越。
2021年蓝鸟一分为二，分拆其肿瘤业务，专注于即将推出的两款药物。该公司的财务跑道越来越窄，旗下beti-cel和eli-cel两款基因疗法是否获得批准可能直接决定蓝鸟的未来。
如果他们能如期获得批准，beti-cel和eli-cel将成为继罗氏Luxturna和诺华Zolgensma之后第三个和第四个进入美国市场的遗传病基因疗法。对于患有两种遗传疾病的患者来说，这两种疾病都是新的选择，一种是血液疾病β地中海贫血，另一种是致命的脑部疾病脑肾上腺脑白质营养不良。他们还将得到FDA颁发的两张优先审查凭证，这将加快药物审查的速度，并可以出售给其他公司。蓝鸟公司明确表示，出售凭证对其未来的财务状况至关重要。
值得担忧的是，beti-cel在美国的市场并不大，大约只有1500名β地中海贫血患者和50名肾上腺脑白质营养不良患者有需求接受其基因治疗。欧洲对β地中海贫血治疗的需求更高，但那里的付款人对其180万美元的价格望而却步。
据悉，FDA计划在6月9日和10日就这两种治疗方法召开为期两天的咨询小组会议。该机构将在8月19日前对beti-cel做出决定，9月16日前对eli-cel做出决定。
蓝鸟生物在研管线
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