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2022年2月28日，是2月最后一天，也是中国创新药出海具有里程碑意义的一天。因为传奇生物的CAR-T产品CARVYKTI®（西达基奥仑赛）在这一天获得了美国FDA正式批准,用于多发性骨髓瘤的治疗。
与此同时，还有另外3家企业也在这一天获得了FDA的审评结果。不过，遗憾的是并非所有的企业都像传奇生物一样拿到了“批准”的结果。在这之中，拿到“批准”结果的企业只有1家（CTI BioPharma）；Gilead Sciences（吉利德科学）和Amryt Pharma则遗憾地收到了FDA的完整回应函（CRL）。
对于这样的结果，是不是在您的预料之中？FDA在审评过程中给出了什么理由呢？让我们一起来回顾4个药品的研发、审评过程吧……
药品1：Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)
公司名称：传奇生物（NASDAQ:LEGN）
提交申请日期：2020年12月
申报适应症：用于成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤
审评结果：批准
Ciltacabtagene Autoleucel（西达基奥仑赛）是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，适应症为成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤的治疗。传奇生物首先在2017年12月与杨森签订了全球合作与许可协议。根据协议内容，双方共同完成西达基奥仑赛的研发、生产和商业化。紧接着，西达基奥仑赛在2019年12月获得了突破性疗法认定，并于2020年12月向美国FDA滚动提交生物制剂许可申请（BLA）。在经过分析方法和数据更新后，PDUFA时间被延迟到2022年2月28日。正如大家所愿，传奇生物在这一天通过公司官网宣布CARVYKTI™（西达基奥仑赛）获得了FDA的批准，用于成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤的治疗。由于传奇生物之前还没有商业化的产品，CARVYKTI™的获批对于传奇生物来说是一件里程碑事件。受此利好消息的影响，公司股价在从38.4元一度冲高到40.4元。
公司简介
传奇生物成立于2014年11月，是金斯瑞生物科技（01584.HK）的子公司，也是一家集研发、临床、生产及商业化开发于一体的肿瘤细胞免疫疗法公司。公司被称为“中国CAR-T领域第一股”，于2020年6月5日正式登陆纳斯达克，目前有1000多名员工。
公司官网显示，公司在研的产品有嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）、T细胞受体 (TCR-T)和自然杀伤(NK)细胞等免疫疗法。在公司产品管线中，主要涵盖的适应症有血液肿瘤、实体肿瘤和感染性疾病等。
药品2：Lenacapavir
公司名称：Gilead Sciences（NASDAQ:GILD）
提交申请日期：2021年6月28日
申报适应症：治疗和预防HIV-1
审评结果：未通过
吉利德公司公告（来源：吉利德公司官网）
Lenacapavir是一种长效的HIV-1衣壳抑制剂，用于有大量过往治疗经历（HTE）的多药耐药(MDR)的HIV-1感染者。公司基于CAPELLA试验2/3期数据在2021年6月向FDA提交了NDA申请。就当大家认为Lenacapavir上市过程会一帆风顺时，FDA在2021年12月对相容性问题提出了质疑（Lenacapavir与玻璃瓶）。受此影响，多项有关Lenacapavir的临床研究被迫暂停。Lenacapavir结构式（图片来源：biochempartner）
2022年3月1日，吉利德在公司官网宣布收到了FDA对Lenacapavir的完整回应函（CRL）。在CRL中，FDA重提了Lenacapavir与玻璃瓶的相容性问题。也许在这个问题得到完全解决之前，Lenacapavi的上市日程将会继续被推迟。Merdad Parsey 博士（图片来源：公司官网）对此，吉利德首席医学官Merdad Parsey博士表示：“公司计划将在下一步考虑使用其它容器，并向FDA提供一个全面的计划和相应的数据。”受此事件影响，公司股价在2月28日和3月1日两日遭遇连续跳水。吉利德股价（图片来源：富途牛牛）
公司简介
吉利德科学是一家致力于攻克危及生命疾病的公司，在艾滋病、病毒性肝炎和癌症领域都有丰富的研究成果。目前公司已有30多年历史，在超过35个国家中开展业务。在HIV领域，吉利德一直是重要推动者。30多年来，吉利德已经开发出11种HIV药物，包括首个治疗HIV的单片方案和首个用于暴露前预防的抗逆转录病毒片剂。这些成果极大地推动了抗HIV药物的发展，并将该疾病转变为一种可预防的慢性病。
虽然Lenacapavir的上市之路暂时遇阻，但在公司研发管线中还有多款抗HIV药物。因此，吉利德在抗HIV领域的实力和潜力丝毫不受影响。相信吉利德将会很快克服眼前的困难，推动抗HIV药物更快地发展。药品3：VNOJO(Pacritinib)
公司名称：CTI BioPharma（NASDAQ:CTIC）
提交申请日期：2021年3月31日
申报适应症：骨髓纤维化
审评结果：批准
CTI BioPharma公司公告（来源：CTI BioPharma公司官网）
VNOJO(Pacritinib)是一种新型口服JAK2/FLT3多靶点激酶抑制剂，适应症为伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的治疗。Pacritinib也成为第一个专门针对伴有血小板减少症的骨髓纤维化患者的获批疗法。
据了解，CTI BioPharma在2013年11月与百特国际（Baxter International）达成全球授权，共同开发和商业化Pacritinib。其中，美国市场由双方联合开发；美国以外市场，百特国际拥有所有适应症的独家商业化权利。2014年8月，Pacritinib获得了FDA授予的快速通道资格（FTD），用于治疗中危至高危骨髓纤维化患者。2021年3月31日，CTI BioPharma完成了Pacritinib用于骨髓纤维化的NDA滚动提交。同年6月1日，CTI BioPharma宣布FDA已接受Pacritinib的NDA申请，并授予优先审评资格。在经历了数据补充和PDUFA延期之后，FDA最终在2022年2月28日对Pacritinib做出了批准的决定。
Adam R. Craig博士（来源：CTI BioPharma公司官网）产品批准后，公司CEO Adam R. Craig博士表示，Pacritinib是一款针对血小板减少症的骨髓纤维化患者的best-in-class疗法。公司目前有足够的资金去启动Pacritinib的商业化，并且有望在10天内为患者提供Pacritinib。
受此利好消息的影响，公司股价从前一日的1.9元（收盘价）冲高到2.83元（开盘价），涨幅高达48.9%
CTI BioPharma股价（图片来源：富途牛牛）公司简介
CTI BioPharma是一家总部位于华盛顿西雅图的生物技术公司，通过自研与外部合作的方式，专注于血液肿瘤疗法的开发和商业化。公司在疾病机理的研究方面有深入的理解，并以此推动药物的开发。公司的目标是成为血液肿瘤领域新疗法的推动者和领导者。
根据公司2021年发布的年报，有多项关于Pacritinib的临床研究正在开展。在新冠大流行期间，公司还开展了将Pacritinib用于COVID-19重症住院患者的研究。不过，由于临床结果显示Pacritinib在治疗最严重的COVID-19患者方面并没有显示出临床益处，因此该项研究已经于2021年10月停止。药品4：FILSUVEZ (Oleogel-S10)
公司名称：Amryt Pharma（NASDAQ:AMYT）
提交申请日期：2021年6月
申报适应症：大疱性表皮松解症（EB）
审评结果：未通过
Amryt Pharma公司公告（来源：Amryt Pharma公司官网）Filsuve（Oleogel-S10/AP101）是从桦树树皮（桦木皮层）提取的物质，内含桦木脑和相关三萜化合物。通过与葵花籽油一起制成油凝胶，可以用于局部给药，属于典型的植物药。据了解，该药在美国的组合物专利将于2025年到期，其适应症专利将于2030年到期。目前，有且仅有两款植物药获得了FDA的批准，第一款是Medigene AG公司的外用绿茶提取物Veregen（茶多酚），另一款是Salix公司从秘鲁巴豆红色乳胶粗品中提取的口服止泻药Fulyzaq（crofelemer）。2022年2月28日，Amryt Pharma通过官网宣布收到了FDA针对Oleogel-S10的完整回应函。FDA在完成对该产品的审查后，认为不能基于目前数据对其做出批准的决定，并要求Amryt Pharma提交额外的数据证明Oleogel-S10在EB适应症中的有效性。Joe Wiley博士（来源：Amryt Pharma公司官网）公司CEO Joe Wiley博士表示：“虽然公司对这一结果感到失望，但依然会继续推进Oleogel-S10。因为目前还没有针对EB的药物获批，存在未满足的临床需求。EASE研究是目前针对EB人群最大的随机临床试验，并且是第一个达到主要临床终点的3期研究。公司接下来会与FDA保持合作，尽最大努力将这一重磅药物推向市场。”受此影响，公司股价遭遇大幅跳水，甚至创下了上市以来的最低价5.65美元。仅仅在1个月之前，公司股价还在保持在10美元以上。公司简介
Amryt Pharma成立于2015年，是一家致力于罕见病开发的英国公司。到目前为止已经收购了3家企业。在公司管线中，已有3款产品完成商业化。其中有两款孤儿药（JUXTAPID和MYALEPT）已在全球上市销售超过6年。根据公司年报，JUXTAPID在2020年贡献了7475万美元，MYALEPT在2020年贡献了1.07亿美元。不过，公司2020年年报显示，Amryt Pharma在2018-2020年分别亏损3060万美元、6220万美元和1.067亿美元。作为一家上市公司，Amryt Pharma面临的业绩压力是不言自明的，寻找新增长点的需求也是显而易见的。除了已经上市的产品，推进研发中的产品也能为企业带来新的增长点。作为公司第四快的产品，Oleogel-S10可以说承载了公司许多的期望。虽然Oleogel-S10暂时遭遇挫折，但相信Amryt Pharma会继续推进该项目。Amryt Pharma 研发管线（来源：公司官网）
结语
今年2月初，在信达生物的PD-1产品被拒之后，我们一度怀疑FDA的公正性以及中国创新药的国际竞争力。2月底，传奇生物以自己的成功经历告诉我们，中国创新药可以走出国门，扬帆出海！吉利德与Amryt Pharma也从另一方面告诉我们，FDA对药品的“安全性”、“有效性”标准是一致的，我们不必过度解读。相信过不了多久，会有更多的中国创新药企业能够扬帆出海，为人类健康做出贡献，解决未满足的临床需求。参考资料：
【1】传奇生物公司官网
【2】Gilead官网
【3】CTI BioPharma官网
【4】Amryt Pharma官网
【5】SEC官网
【6】其他公开资料
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