遗憾，一款潜在重磅药物遭拒批，FDA：需要更多「安全性和疗效」的数据...

2022年2月25日，Reata Pharmaceuticals在其官网宣布FDA拒绝批准公司新药Bardoxolone Methyl（bardoxolone）用于Alport综合征（AS）所致的慢性肾病（CKD）的上市申请。

Alport综合征，是一种常见的遗传性肾炎，由编码 IV 型胶原蛋白的基因突变引起，IV 型胶原蛋白是肾脏肾小球基底膜的主要结构成分。对于Alport 综合征患者，肾脏会逐渐失去过滤血液中废物的能力。在疾病后期，患者不得不需要进行慢性透析治疗或肾移植。

Bardoxolone是一款每日一次的口服Nrf2激活剂。Nrf2作为一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号等多个分子通路，促进炎症的消退。在3个适应症，Bardoxolone被FDA授予孤儿药资格：

• Alport综合征
• 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）

• 肺动脉高压（PAH）

根据公司官网，FDA在2021年4月受理了bardoxolone用于Alport综合症相关CKD的新药申请（NDA），PDUFA日期为2022年2月25日。

该申请是基于一项名为CARDINAL的研究，研究结果显示：与安慰剂相比，接受bardoxolone治疗的患者，在第100周和第104周肾功能有统计学上的显着改善。而且，该药耐受性良好，安全性也与先前试验相似。

外界对bardoxolone的上市也充满期待。Fierce Pharma和Evaluate曾将bardoxolone评为2021年最受期待的10款药物之一。Evaluate甚至预测bardoxolone销售额在2024年将达到11.2亿美元，2026年将进一步增至25亿美元，是一款潜在的重磅药物。

参考阅读：《2021年最受期待的10种药物，渤健、诺华、吉利德…》

但遗憾的是，FDA专家顾问小组在2021年12月8日投出了13:0的结果，不支持bardoxolone上市。委员会认为Reata提交的数据，不足以证实bardoxolone可以有效减缓Alport综合征患者慢性肾病的进展。受此影响，公司的收盘价从12月8日的54.42美元狂跌到12月9日的29.11美元，跌幅高达46.51%。

公司股价变化情况（图片来源：东方财富）

根据公司2022年2月25日的公告，FDA做出此次不批准决定的原因与专家委员会的观点一致，不相信已有数据可以证明bardoxolone在Alport综合症相关CKD领域的安全性和有效性，并要求Reata Pharmaceuticals提供更多数据来证明。

公司CEO Warren Huff表示，这一结果让公司、研究人员以及患者感到失望。不过公司会与FDA保持合作，以推动Alport综合征的有关项目。根据Alport Syndrome基金会的数据，美国大约有30000～60000 Alport综合征患者，但目前还没有任何疗法被批准。FDA的此次不批准决定对于这些患者来说，意味着还需要再等一段时间才能用上有效药物。

参考文献：

【1】FDA

【2】Reata Pharma官网

【5】其他公开资料

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