首款！FDA批准辉凌制药治疗膀胱癌全新基因疗法

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美国当地时间2022年12月16日，距离一年一度的圣诞节还有9天，FDA批准了辉凌制药（Ferring Pharmaceuticals A/S.）研发的一款腺病毒载体基因疗法Adstiladrin（nadofaragene firadenovec-vncg），治疗患有对高危卡介苗素（BCG）无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴或不伴乳头状肿瘤的原位癌（CIS）的成人患者。该申请曾被授予优先审查、突破疗法和快速通道称号。

FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks医学博士/博士表示：“这一批准为医疗保健专业人员提供了一种创新的治疗选择，用于对卡介苗治疗无效的高风险非肌肉浸润性膀胱癌患者。今天的批准解决了一个迫切需要的领域。FDA仍然致力于促进安全有效的癌症治疗的开发和批准。”

膀胱癌是最常见的癌症之一，是一种恶性癌细胞在膀胱组织中形成肿瘤的疾病。这些异常细胞可以侵入并破坏正常的身体组织。随着时间的推移，异常细胞也会在体内转移（扩散）。大多数新诊断的膀胱癌（75%至80%）被归类为NMIBC——一种已经通过膀胱衬里生长但尚未侵入肌肉层的癌症。这种类型的癌症与高复发率（30-80%）以及进展为侵袭性和转移性癌症的风险相关。

继2021年5月因CMC问题导致公司收到FDA发送的完整回复函（CRL）后，FDA终于批准了Adstiladrin。

该批准是基于对157名高级别非肌肉浸润性膀胱癌患者的单臂试验，研究人员将主要终点集中在一个亚组，103名原位癌患者，即局限于浅层的膀胱癌，伴有或不伴有高级别Ta或T1乳头状病变。

该药为每三个月通过导尿管向膀胱内注射一次。FDA表示，在接受了一次膀胱内注射后，51%的患者获得了完全的反应，反应的中位持续时间为9.7个月。此外，46%的应答患者至少一年内保持完全应答。

该公司此前报告称，所有不良事件均未超过4级，但1.9%的患者确实因药物相关不良事件而停止治疗。最常见的副作用是疲劳、膀胱痉挛和导管周围的分泌物、尿急、血尿、寒战、发烧、头痛、尿痛、尿路感染和腹泻。

FDA补充到，75%至80%的新诊断膀胱癌被归类为NMIBC，这是一种通过膀胱内衬生长但尚未侵入肌肉层的癌症。由于复发率高（30%-80%），并且有发展为侵袭性和转移性癌症的风险，Adstilardin可能在未来发挥关键作用。

辉凌公司在一份声明中表示，预计Adstilladrin将于2023年下半年在美国上市，随后制造能力将扩大，该公司将逐步达到商业规模的载体生产。

在定价问题上，一位公司发言人通过电子邮件表示，“我们现在透露还为时过早，但我们的目标是让Adstilladrin广泛普及给需要它的患者和医疗提供者。”

不到一个月前，2022年11月22日，美国FDA宣布批准CSL Behring公司研发的基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。

这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，具有里程碑意义。

基因疗法是一个方兴未艾的火热赛道，将迎来大发展。

药时代将持续跟踪报道。欢迎广大同药们关注！

参考资料：

• FDA Approves First Gene Therapy for the Treatment of High-Risk, Non-Muscle-Invasive Bladder Cancer

• FDA approves Ferring's new gene therapy for bladder cancer

• FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia B

• 其它公开资料

封面图片来源：网络

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