BMS、诺华、强生等大药企，在JPM周第一日上这么说……

10:30AM

BMS 透露该公司超越关键专利的计划将在本十年期晚些时候到期。

在上午的演讲中，Bristol’s地区的执行副总裁兼首席商务官Chris Boerner表示，BMS预计，从2020年到2025年，年销售额将增长低至中个位数。

与辉瑞合作的血液稀释剂Eliquis等在线品牌应该在这五年内贡献80亿至100亿美元的销售增长。

与此同时，新产品的推出应该在同一时间段内带来100亿至130亿美元的额外销售额。

展望未来，Boerner表示，该公司的后期管道有可能在本十年期的下半年实现超过100亿美元的风险调整后销售额。

他还强调，促使该公司十年后半期的主要增长动力，源于以下六种后期候选产品是：（milvexian，iberdomide，mezigdomide，BMS-986278，repotrectinib和cendakimab）。

11:15AM

诺华重仓基因治疗，2023年加注美国市场

上午，诺华的首席执行官Vas Narasimhan，概括了该公司的 2023 年战略方向，将侧重于五个治疗领域：心血管、免疫学、神经科学、实体瘤和血液学。 Narasimhan说，该公司计划通过基因治疗产品组合的方式，来取得这些领域的进展。其中，Narasimhan披露，诺华“内部有超过15个项目正在继续推进”。 在免疫学方面，Narasimhan表示，诺华将合理利用T-Charge平台，大力发展细胞和基因治疗。 具体来说，诺华正在尝试晚期系统性红斑狼疮（SLE）患者以及其他严重的免疫疾病的CAR-T疗法。Narasimhan在整个演讲中多次强调了诺华4%的中期增长目标，称尽管该公司是欧洲的“头号玩家”，但其今年的主要目标之一是通过实施“美国优先”的方法，来提高其在美国市场的地位。mab）。

12:30PM

fazirsiran的答疑解惑，投资人能否放心？

Arrowhead Pharma首席执行官和Christopher Anzalone首席执行官讨论了 fazirsiran（一种研究性RNA疗法）治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD-LD）相关的肝病前几个小时发布的II期数据。

与武田联合开发的疗法显示，接受fazirsiran治疗的患者中，纤维化的改善与安慰剂组差异不大，这导致了一些人对fazirsiran疗效的怀疑。

在演讲中，Anzalone解释了Arrowhead将治疗药物带入III期的动机，尽管投资者对此表示怀疑。

Arrowhead的股票在1月9日的早上公布数据后，暴跌超过20%。该公司预计将在本月晚些时候进入第三阶段。

12:45PM

强生否认了对Horizon Pharma的兴趣

强生首席执行官Joaquin Duato概述了本公司的运营战略，即从一家三部门公司缩小规模，成为一家更专业的双部门业务，专注于医疗技术和制药。

Duato指出，强生仍有望在2025年之前产生600亿美元的药品销售额。这一增长的大部分将来自该公司现有的低风险资产组合，例如多发性骨髓瘤药物Darzalex和斑块状牛皮癣治疗Tremfya。

Duato还指出，华尔街似乎低估了该公司几种较新的制药产品的商业潜力，例如新型抑郁症治疗药物Spravato，其肺动脉高压资产及其蓬勃发展的多发性骨髓瘤特许经营权。

在业务发展方面，Duato表示，该公司有能力识别和加入外部开发渠道机会。不过，他没有透露有关公司并购优先事项的具体细节。

值得注意的是，他否认了强生对Horizon Pharma的兴趣，这家罕见病巨头将会被安进购买。

12:45PM

有史以来第一个针对CNS疾病（阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病）的RNAi疗法

Alnylam Pharmaceuticals首席执行官Yvonne Greenstreet通过回顾她一年工作的亮点来开始她的演讲，其中Greenstreet特别提出以下三点。

1.公司商业业绩的“优秀进步”。

2.根据公司III期APOLLO-B研究的顶线结果，分析patisiran对甲状腺素转运蛋白介导（ATTR）淀粉样变性伴心肌病患者的影响。

目前，Alnylam已向FDA补充提交Patisiran的新药申请（sNDA），用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病。

3. Amvuttra（vutrisiran）的获批，用于治疗由成人遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性疾病引起的多发性神经病。

Greenstreet表示，Alnylam将在2023年继续延续这种上升的势头。另外她还披露了ALN-APP的临床数据，这是有史以来第一个针对CNS疾病（阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病）的RNAi疗法。

12:51PM

BioMarin有着140亿美元的潜在市场份额增长

BioMarin董事长兼首席执行官J.J. Bienaimé推出该公司迄今为止“最强劲的发布”­——Roctavian的商业发布，Roctavian是一种治疗严重A型血友病的疗法。

还有一款用于增加软骨发育不全儿童（5岁及以上）线性生长的疗法：Voxzogo。

Bienaimé预测到十年中期BioMarin的增长将达到40亿至50亿美元。

值得一提的是，在预测使用Roctavian治疗全球A型血友病时，该公司引用了140亿美元的潜在市场份额增长。

Bienaimé还预计，在Roctavian上市后一年内，将有超过75%的美国处方者采用Roctavian来治疗严重的成人A型血友病患者。

1:30PM

第一个DMD的基因疗法有望获批

2022年11月，Sarepta Therapeutics宣布，FDA已接受SRP-9001生物制剂许可证申请的备案，并授予优先审查权。如果获批，SRP-9001将成为第一个针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram 便在第一天的会议上概述了该药BLA提交背后的数据以及通往BLA的路径。Ingram认为，这是Sarepta在2023年的第一站，对Sarepta有着重要的意义，也是对患有DMD的家庭而言，有着特殊的意义。接着他描述了关于SRP-9001基因盒的设计，并讨论了一组证据，其中包括临床前动物模型，功能数据和“丰富的”患者生物标志物。另外，FDA已将监管行动日期定为2023年5月29日。

封面图/摘要图来源：123rf

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