美中欧药品加速审批政策红利释放，审批制度全球趋同

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近年来，从2017年国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，到2019年新版《中华人民共和国药品管理法》和《中华人民共和国药品管理法实施条例》的颁布，以及2020年《药品注册管理办法》的修订及实施，国家出台了诸多政策，持续深化药品审评审批制度改革。

随着法规制度的不断完善，我国新药上市速度明显加快，药品审评程序和审评时限发生了较大变化，特别是新冠肺炎疫情期间，审评审批加速程序成为药品、疫苗及医疗器械快速上市的助推器，在全力保障疫情防控的同时，亦推进了我国医药产业创新升级。

当前是“十四五”开局之年，亦是我国“两个一百年”奋斗目标承前启后的历史交汇期，在新发展格局下，医药产业及监管工作将面临一系列新形势、新机遇和新挑战。

如何鼓励药物研发创新，加快创新药在国内上市，提高创新药可及性，不仅需要总结国内的监管经验，同时还需借鉴国外科学的监管经验，以进一步提升我国药品监管体系和监管能力现代化，更好地满足新时代人民群众对药品安全和质量的需求。本文旨在对比美中欧药品审评审批加速政策，为我国药品监管改革的持续深入及药品审批进入快车道提供借鉴。

01

美国药品审评审批加速政策

美国食品药品监督管理局（FDA）为加速创新药上市，从临床前到批准上市全过程均设计了与各环节相匹配的加速通道，包括突破性疗法认定、加速审批、快速通道认定和优先审评。

1.突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)

突破性疗法认定于2012年颁布，旨在加速开发和审评治疗严重、威胁生命的疾病的创新药。

认定资格：旨在治疗严重、致命疾病或病症，且初步临床证据显示单独使用或者与其他药物联合使用时，可在一个或多个临床重大终点上对现行疗法有实质改善的药物。

审评“待遇”：

（1）早期与FDA会晤、及时沟通以促进高效的临床试验设计；（2）FDA高级官员参与的跨学科审评；（3）获得滚动式审评和优先审批权。

审评时限：申办者在提交新药临床试验申请的同时或之后任何时间提出申请，FDA必须在收到申请后60日内决定是否认定；审评时间可缩短约3个月，上市前的开发时间可减少2~3年。

图1：2013-2020年FDA突破性疗法药品批准数量

来源：根据公开资料整理

2.加速审批（Accelerated Approval）

加速审批于1992年建立，旨在加速批准能满足临床需求（但目前未能满足）的基于替代终点的药物，是最具价值的药物审批加速机制。截至2020年12月31日，FDA共批准253个基于替代终点的药物。

认定资格：（1）用于治疗严重疾病；（2）相对于现有疗法具有显著优势；（3）具有改善替代终点或临床终点的功效。

审评“待遇”：（1）基于II期临床试验结果即可申请上市；（2）与FDA及时沟通以确保替代终点指标可行性及验证性临床试验开展等问题；（3）申请资料必须经过FDA事先审评。

3.快速通道认定（Fast Track Designation）

快速通道认定于1997年设立，旨在加快或促进新药审批，通过加快药物审评过程，促进药物的开发，提高药物可及性。

认定资格：拟用于治疗大病、致命疾病或尚无有效疗法的病症，且具备能够解决该疾病或病症尚未被满足医疗需求潜力的药物。

审评“待遇”：（1）与FDA进行更频繁的接触、沟通，在临床试验的设计和生物标记物等方面获得更多指导；（2）符合相关标准要求可获得优先审批权和加速批准权；（3）滚动式审评，即分阶段递交生物制品许可申请（BLA）或新药申请（NDA）申报材料，无须待所有资料全部完成后再提交审评。

审评时限：申办者在提交BLA或NDA的同时或之后任何时间均可提出申请，FDA必须在收到申请后60日内决定是否认定；审评可在NDA或BLA完成前启动，审批时限从提交最后批次的NDA或BLA之后才会开始计算。

图2：2012-2020年FDA快速通道药品批准数量

来源：根据公开资料整理

4.优先审评（Priority Review）

优先审评计划创建于1992年，旨在鼓励企业开发针对疾病的新疗法。

认定资格：对严重病症的治疗、诊断、预防方面及提高新亚种群患者治疗的安全性、有效性有显著提高，且能改善严重预后的药物。

审评“待遇”：（1）认定标准高于快速通道或突破性疗法；（2）给予特定治疗领域或罕见热带病或罕见儿科疾病药物认定；（3）奖励优先审评资格，缩短新药进入市场的时间。

审评时限：申办者在提交BLA或NDA的同时提出申请，FDA必须在收到申请后60日内决定是否认定，申请受理后6个月内完成审评。

图3：2015-2020年FDA优先审评药品批准数量

来源：根据公开资料整理

总体来看，FDA的4种新药加速审评程序并非相互孤立，各种程序之间既存在差异又相互关联。若一个新药在开发及申请上市阶段能够同时获得多种加速审评程序的认定，则可显著加速药物研发及上市进程。

02

欧盟药品审评审批加速政策

欧洲药品管理局（EMA）为提高药物可及性，建立了多种药物加速审评程序，主要包括优先药物审批、附条件上市许可、加速审评和适应性审评，为一些公众急需或具有特殊医疗优势的药品上市提供了“绿色通道”。

1.优先药物审批（Priority Medicines，PRIME）

优先药物审批于2016年启动，旨在加强对针对未满足医疗需求的药物开发的支持。该项自愿计划的基础是加强与预期药物的开发人员进行互动及早期对话，以优化开发计划并加快审评速度，进而加快药物的可及性，帮助患者尽早从可能显著改善其生活质量的疗法中受益。

认定资格：可能比现有疗法具有主要治疗优势的药物，或使没有治疗选择的患者受益的药物。

审评“待遇”：（1）在药物开发初期，审评人员就与进入该程序的申请人进行及时和频繁的沟通，帮助申请人拟定恰当的临床试验方案，招募合适的受试者，最终提高临床试验的成功率；（2）EMA指定专业人员与申请人沟通一切技术问题，并组建多学科专家小组为产品的总体研发方案和注册策略提供指导；（3）符合要求的来自学术界或中小微型企业（SMME）的申请人亦可提交初步临床试验申请。

2.附条件上市许可（Conditional Marketing Authorization）

附条件上市许可程序于2006年建立，其目的是在应对公共卫生紧急状况时，可尽早让公众获取未被完全证明药效的药物。

认定资格：（1）用于治疗、预防或诊断严重损害或危及生命的疾病的药品；（2）预期用于紧急情况的药品；（3）罕见病用药。

审评“待遇”：（1）根据药品风险和获益平衡，在数据不完整的情况下仍批准上市许可；（2）需要在上市后完成确证性临床试验，有效期为1年，可根据更新的临床数据进行延续。

3.加速审评（Accelerated Assessment）

加速审评程序于2004年建立，显著减少了欧盟药品审评时间。

认定资格：预计具有重大公共卫生利益或对治疗创新有重大意义的药物。

审评“待遇”：与欧盟人用药品委员会（CHMP）、药物警戒风险评估委员会（PRAC）或高级治疗产品委员会（CAT）及时沟通，讨论加速审评提案，并可获得包含在应用程序中的数据包和风险管理计划。

审评时限：申办者在提交上市许可申请之前2~3个月提出申请，欧盟收到申请后于150天内作出审评决定。

4.适应性审评（Adaptive Pathways）

适应性审评是一种关于药物研发和数据生成的科学概念，可让患者尽早而逐步地获得药物。

认定资格：医疗需求较大，且较难通过传统方式收集数据的疾病治疗手段。

审评原则：基于迭代开发、真实世界数据和患者及卫生技术评估机构提前介入3个原则，从受限患者群体开始分阶段审批，逐步扩大到更广泛的患者群体，从而基于早期临床试验数据（使用替代终点）来确认产品的风险-利益平衡。

总体来看，EMA从药物研发的早期阶段就为制药企业提供了诸多政策支持，并创新监管手段，加大针对医疗需求尚未满足的患者的药物研发支持，进一步促进了患者更早的获得医疗需求大或具有治疗优势的创新药。

03

中国药品审评审批加速政策

对标美国和欧盟，国家药监局（NMPA）基于中国国情建立了4条特殊审评通道，包括突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批程序，在不同阶段提高创新药审评审批效能，加速创新药研发。

1.突破性治疗药物

突破性治疗药物审评政策的建立旨在鼓励研究和创新开发具有明显临床优势的药物。

适用范围：（1）用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病的药物；（2）对于尚无有效防治手段的，该药物可以提供有效防治手段；（3）与现有治疗手段相比，该药物具有明显临床优势，即单用或者与一种或者多种其他药物联用，在一个或者多个具有临床意义的终点上有显著改善。申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。

图4：突破性治疗药物审批流程

来源：根据公开资料整理

2.附条件批准

附条件批准上市申请审评审批政策的建立旨在鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市。

适用范围：（1）治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值；（2）公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值；（3）应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险。

图5：附条件批准上市申请审评审批工作流程

来源：根据公开资料整理

3.优先审评审批

优先审评审批政策的设立旨在解决有临床价值的创新药和临床急需的高水平仿制药在“量”上的问题，配合解决药品注册申请积压的问题。当前，审评积压问题基本解决，国内临床需求得到基本满足，该程序更倾向于对具有明显临床价值的创新药的审批。

适用范围：（1）未在中国境内外上市销售的创新药注册申请；（2）转移到中国境内生产的创新药注册申请；（3）使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的药品注册申请；（4）专利到期前3年的药品临床试验申请和专利到期前1年的药品生产申请；（5）申请人在美国、欧盟同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请；（6）在中国境内用同一生产线生产并在美国、欧盟药品审批机构同步申请上市且通过了其现场检查的药品注册申请；（7）在重大疾病防治中具有清晰的临床定位的中药（含民族药）注册申请；（8）列入国家科技重大专项或国家重点研发计划的新药注册申请。

图6：优先审评审批工作流程

来源：根据公开资料整理

4.特别审批

特别审批政策的建立旨在有效预防、及时控制和消除突发公共卫生事件的危害，保障公众身体健康与生命安全。

适用范围：存在发生突发公共卫生事件的威胁时以及突发公共卫生事件发生后，为使突发公共卫生事件应急所需防治药品尽快获得批准，NMPA按照统一指挥、早期介入、快速高效、科学审批的原则，对突发公共卫生事件应急处理所需药品进行特别审批的程序和要求。对纳入特别审批程序的药品，可以根据疾病防控的特定需要，限定其在一定期限和范围内使用。

图7：特别审批工作流程

来源: 根据公开资料整理

总体来看，以往的药品上市申请存在诸多限速环节，药品注册申请积压严重，致使国内企业创新研发动力不足。药品审评审批加速政策的出台，打破了以往的限速瓶颈，加速了药物研发上市的进程，切实提升我国医药企业创新水平。

04

总结

图8：美中欧药品审评审批加速政策申请阶段

来源：火石创造整理

药物研发、生产和流通的全球化进程逐步加快，全球药品审评审批体系正以资源共享且不断趋同的态势发展，我国的创新药审评审批“绿色通道”既借鉴了“他山之石”，又基于既往经验和中国国情，相信通过药品监管体系及药品审评审批制度的不断完善，中国的药品审批标准将更接近国际标准，各类加速审批程序将有力助推中国医药创新能力的提高，加速推动中国从制药大国向制药强国迈进。

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    作者 | 火石创造 李晨硕

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