昨日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已经批准其针对输血依赖型 β 地中海贫血的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请，这是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。此前，博雅辑因曾于 2020 年 10 月 27 日宣布药监局正式受理其针对 ET-01 的临床试验申请。ET-01 的通用名为 CRISPR/Cas9 基因修饰 BCL11A 红系增强子的自体 CD34 + 造血干祖细胞注射液，是处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑细胞疗法产品，用于治疗输血依赖型 β 地中海贫血。ET-01 原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集 CD34 + 细胞群后用 CRISPR/Cas9 系统编辑 BCL11A 基因的红系增强子制成。地中海贫血症即珠蛋白生成障碍性贫血，是一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据 2015 年《中国地中海贫血蓝皮书》的数据报道，中国地中海贫血基因携带者超过 3000 万人，其中重型和中间型的地贫患者超过 30 万人，广东和广西等地区最严重，地贫基因携带者超过总人口数的 10%。针对输血依赖型 β 地中海贫血患者，目前标准疗法是每 2-5 周输血 1 次，且定期使用祛铁剂减轻铁负荷，但患者生活质量依旧受到影响，无论从经济上还是临床实践上绝大部分病人都难做到终身坚持治疗，依从性差。同时，长期输血导致的铁过载，损害心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。针对地中海贫血，国际上 CRISPR Therapeutics 和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）的 CTX001 现处于 I/II 期临床试验阶段；Sangamo Therapeutics 和赛诺菲子公司 Bioverativ 合作开发的基因编辑技术 ZFN 已经进入 I/II 期临床试验阶段。2019 年 12 月，博雅辑因曾在第 61 届美国血液学年会（ASH）上发布了 ET-01 的部分数据，重点介绍了其临床级规模化生产，以及支持其后临床试验的体外和体内的临床前研究的安全性和有效性数据。这些数据可以显示在 ET-01 中，供者自体的 CD34 + 造血干细胞的特定 DNA 靶点被高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高，以及在临床前研究中的安全性。博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“我们非常高兴 ET-01 临床试验申请获得了国家药监局的许可，I 期临床试验会尽快开展，这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”
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