10年磨砺，一个危重病人的自救之路

药明康德/报道

还没成为医生，自己却患上重病

25岁的医学院三年级学生大卫，刚出考场，就跌跌撞撞地走进了医院的急诊室。

本文来源：e药环球

医生检查发现，大卫的多个器官出现衰竭，并且视网膜出血导致了暂时性失明。他随即被送进了重症监护室（ICU）。

在这之前，大卫在妇产科实习，身体健壮的他，开始出现盗汗、疲劳和体重下降的症状。他不知道自己得了什么病，但感觉问题不小。为了顺利通过实习考核，他只好咬紧牙关坚持，直到考完试。

在重症监护室一待就是将近7个星期。在这7个星期的时间里，医生并没有检查出病因，只能针对表现出来的问题进行治疗。尽管如此，大卫还是康复了。出院时，医生对他说：“我们不知道这是什么病，但愿不要复发。”

作为病人的大卫（David Fajgenbaum）| 图片来源：参考文献[1]

 “我将用余生跟它死磕到底”

一出院，大卫就拿出医学生的看家本领，开始翻各种各样的文献，查各种各样的资料，以及上千页的医疗记录，有些记录的时间甚至能追溯到大卫小时候。大卫试图从中寻找到一些蛛丝马迹。

功夫不负有心人，他发现自己得的病可能是一种罕见的免疫系统疾病——卡斯尔曼病（Castleman disease）。这种病很严重，每年约有5000名美国人得这个病，但关于这个病的资料却少之又少。

1954年，一位名叫卡斯尔曼的医生首次描述了这种病，所以这种病就以这位医生的名字命名。医学界最开始认为它是一种癌症，但后来又认为它是一种自身免疫病，可能与一种名叫白介素-6（IL-6）的炎症因子相关。

卡斯尔曼病患者可以有轻重不同的症状：有的只是单个淋巴结异常，伴有轻度流感一样的症状；严重的有全身许多淋巴结异常、血细胞数量异常、多个器官功能异常并危及生命。

在卡斯尔曼病的不同类型中，大卫所患的正是最危险的那种。第一次治疗康复后不久，大卫的病又复发了。这次的症状更为严重，他的家人甚至请牧师来做了最后的仪式。

谁知，两天后大卫的身体自己莫名地开始好转。他随即决定去找研究这种疾病的世界级专家之一弗里茨•范•瑞（Frits van Rhee）。

在这次去外地就医期间，大卫的病又发作了。医生用了7种化疗药物，保住了他的命。可是，15个月以后，病魔又回来了。这次，一直心态乐观的大卫，也有些崩了，他追着问弗里茨医生：为什么治疗不起作用？到底是哪些免疫细胞、哪条信号通路出了问题？下一步治疗计划是什么？然而，弗里茨只是无奈地对他说：“亲爱的，我们已经尽力了，但是任何治疗对你都没有反应。你认为我们应该怎么做呢？”

医生的这番话如晴天霹雳一般击中了大卫，这一次他感觉自己真的要死了。大卫的未婚妻和两个姐姐都在医院附近住下来照顾他。但最终他没有死，同样的7种化疗药物再一次延续了他的命。这一次次与死神擦肩之后，大卫暗暗发誓：“无论我的余生如何，我都要将它攻克！”但他深知，自己剩下的时日似乎不多，需要加速冲刺了！

不能单打独斗，需要联系更多人

冲刺归冲刺，方向也很重要，不然跑错了方向就要欲哭无泪了。好在这个时候，大卫遇到了另一位罕见病患者，时年28岁的杜克大学辍学生——乔希•索默（Josh Sommer）。刚上大一，乔希就被确诊为一种极为罕见的骨癌，他随后辍学组建了一个基金会。

作为同龄人，也同样是罕见病的患者，第一次见面的两人聊了数个小时。这次会面对大卫最大的影响就是，让大卫确定了冲刺的方向——他不能单打独斗了，他需要联系更多的人。

大卫对自己的病有一个非常困惑的地方——既然普遍认为IL-6导致卡斯尔曼病，为啥用药物抑制IL-6以后，病症还会多次复发呢？是不是经典的疾病模型本身就错了呢？

他不知道这个问题的答案，而且他可能也没时间自己去寻找了。于是他采取了另外一个策略——从医学数据库中搜寻到发表过相关论文的每一位研究人员，亲自给他们写信，邀请他们参加即将举行的一次医学会议。大卫一共写了400多封信，最终有27位专家亲临会场，5人参加了电话会议。通信过程中，令大卫感到惊讶的是，虽然都是卡斯尔曼病的研究人员，但许多人并不认识彼此，也不知道彼此的研究内容。

大卫，这个半年前还默默无闻的医学生，在这次医学会议上组织专家们进行了卡斯尔曼病的专题讨论。虽然这次讨论并没有达成共识，但给了大卫一个启发：解决卡斯尔曼病，最根本的可能不是科学问题，而是组织问题。为此，他决定攻读MBA，并成功申请到了世界上最好的商学院之一——沃顿商学院。

大卫选择攻读MBA目的是想建立一个全球性的网络——网罗全球的医生、研究人员和制药公司，帮助他攻克卡斯尔曼病。大卫的履历以及他的病史，都让他成为卡斯尔曼病的最佳代言人。不久之后，大卫就在他的小办公室里协调起卡斯尔曼病的多个研究项目。

大卫建立的全球协作网络| 图片来源：参考文献[1]

他还与他的医生合作发表了一篇卡斯尔曼病病例的研究论文，提出了新的疾病模型，而病例就是他自己。2013年，他赤裸着胸膛、身上沾满血迹出现在医学专业杂志的封面上。虽然那些症状预示着他的病又要发作了，但他仍觉得非常自豪！

那个1号病人，有望为众多患者带来新的生机

就在大卫的一篇论文即将发表时，他的病又发作了——这次他第五次直面死亡。

这一次发病，让大卫决定放弃旧的疗法。在与他的医生商量后，他决定尝试采用一种新的疗法。这种疗法的原理完全不同于以前的治疗，没有人尝试过这种疗法，因此他自然而然地成为接受新疗法研究的1号病人。果然，新疗法带来了新的转机，四周之后他出院了。他说，每次发病都带来了顿悟，这一次发病让他明白，他需要卡斯尔曼病专家，也需要自己来尝试新的疗法。要攻克卡斯尔曼病，他需要更多聪明的头脑，更多能够参与新疗法的志愿者。

作为研究员的大卫 | 图片来源：宾夕法尼亚大学

在2019年8月13日发表的一篇论文中，大卫领导的这项研究已经有了3位患者——除了他自己以外，还有2位新患者。目前经美国药监局（FDA）批准用于卡斯尔曼病的药物只有1种，而这种药对这3位患者都已经没有效果了。所以在这项研究中，他们接受了以前只有大卫尝试过的新疗法，结果症状和检测指标都获得了好转。

现在，大卫和他的团队正准备招募更多患者，进行临床试验。

大卫曾说：“我知道我可能在没搞清楚卡斯尔曼病之前就有可能痛苦地死去，我很难过我不能活下来，与我的家人和朋友在一起。不过没关系，我在尽一切可能来拯救自己和更多的人。我喜欢这场战斗，我喜欢追逐未知！”

现在，这个勇敢的1号病人，终于在这场战斗中取得了阶段性的胜利，也让更多患者看到了新的希望。甚至，大卫这种身体力行的行动对于其他疾病的攻克，也有深远的意义。

小知识

什么是临床试验？

临床试验是涉及人体的医学研究。通过临床试验，医生可以找到预防、诊断、疾病的新方法。通过临床试验，研究人员可以确定新的疗法是否安全、有效，并可以将新疗法与现在的标准疗法进行比较。新的疗法要通过监管部门批准，就必需通过临床试验证明它是安全、有效的。

临床试验不是盲目乱试，而是应该在试验开始前就必须有充分的科学依据。在进行人体试验前，必须对开展试验的目的、准备解决的问题有着周密的考虑，预期的受益应超过可能出现的损害。

患者参加临床试验，能帮助医学界更多地了解疾病，这可以帮助改善世界各地患者的治疗。患者还可以获得尚未广泛使用的治疗，或目前治疗的新用法。如果某种疾病现在还任何标准治疗，或者标准治疗失败了，那么加入临床试验尤其有用。尽管不能保证新的治疗方法一定能够奏效，但参与临床试验毕竟提供了希望。

临床试验的宗旨是对患者尽可能安全。研究人员必须遵循严格的准则。

参考资料

[1] A young doctor fights to cure his own rare, deadly disease. Retrieved August 16, 2019, from https://www.sciencemag.org/news/2016/07/young-doctor-fights-cure-his-own-rare-deadly-disease

[2] Treatment doctor tested on himself can put others into remission. Retrieved August 16, 2019, from https://medicalxpress.com/news/2019-08-treatment-doctor-remission.html

[3] 药物临床试验质量管理规范. Retrieved August 16, 2019, from http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2077/300595.html

[4] ASCO. Retrieved August 16, 2019, from https://www.cancer.net/blog/2018-07/deciding-cancer-clinical-trial-4-things-ask

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