治疗血友病A，首个中国国产重组人凝血因子Ⅷ获批上市
▎药明康德内容团队编辑
有这样一群人，他们会因为吃奶、睡觉、翻身、伸腿或者轻微受伤，就引发止不住的出血、甚至因此危及生命，他们像玻璃一样脆弱，经不起碰撞，他们被称为“玻璃人”，他们是血友病患者。
近日，一款用于血友病替代治疗的药物——注射用重组人凝血因子Ⅷ（SCT800），获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适应症为：适用于青少年及成人血友病A患者出血的控制和预防。
公开资料显示，这是首个中国国产重组凝血因子Ⅷ制剂，为血友病A患者提供了新的治疗选择。
罕见的出血性疾病
血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种类型。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
目前，中国约有3.8万血友病患者，主要为男性，女性患者极其罕见。血友病A在男性人群中发病率约1/5000，血友病B约为1/25000。在所有血友病患者中，血友病A占80%-85%，血友病B占15%-20%。
由于凝血因子缺乏，血友病患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险。在临床表现上，血友病A和血友病B的临床表现相似，主要为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。
对于血友病的治疗，替代疗法，提供缺失的凝血因子，一直是预防和治疗血友病出血的主要治疗方法。《罕见病诊疗指南2019》指出，血友病A的替代治疗首选人基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂。一旦出血，应尽早、有效地处理血友病患者的出血，避免并发症的发生和发展。
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安全有效地预防出血事件
根据2021年6月发表在血友病领域知名期刊Haemophilia的关键性3期临床研究数据，SCT800在预防治疗青少年及成人重度血友病A患者方面，其疗效和安全性已得到验证。
结果显示，SCT800用药后，患者年化出血率（ABR）的估算均值为2.82次，年化关节出血率（AJBR）的估算均值为2.07次。治疗访视期间，43.8%的患者没有出血事件；大多数（89.4%）的出血事件通过1-2次SCT800注射得到控制；受试者突破性出血事件后给予SCT800按需治疗，可达到92.6%的总止血成功率。此外，研究观察到SCT800在改善患者关节功能和提高生活质量方面具有一定效果。
在安全性方面，发生1次及以上不良事件（TEAEs）的受试者占53.4%，均为轻中度。常见的不良事件依次有呼吸道感染、高尿酸血症、咳嗽、鼻咽炎等。
图片来源：123RF
需要注意的是，对于大部分血友病患者来说，即使接受预防性凝血因子输注，也应在日常生活中保持谨慎，防备不期而至的出血事件的发生。此外，还应避免肌内注射和外伤；禁服阿司匹林或其他非甾体类解热镇痛药物等干扰血小板聚集的药物；应尽量避免各种手术和有创操作。如必须手术时，应进行充分的因子替代治疗。
我们希望，随着更多治疗药物的获批上市，为血友病A患者带来新的治疗选择。也期待医学的进步，能为人类彻底战胜、治愈血友病提供有力武器。
参考资料
[1] 2021年07月23日药品批准证明文件待领取信息发布 . Retrieved Jul 23，2021, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20210723080352147.html
[2] 北京神州细胞生物技术集团股份公司招股说明书. Retrieved Jul 23，2021, from http://static.sse.com.cn/stock/information/c/202004/eb9e8270c3f54387b2f43c4ac260b9c7.pdf
[3] Feng Xue, et al.,(2021). Pharmacokinetic, efficacy and safety evaluation of B-domain-deleted recombinant FVIII (SCT800) for prophylactic treatment in adolescent and adult patients with severe haemophilia A. Haemophilia, DOI: https://doi.org/10.1111/hae.14350.
[4] 罕见病诊疗指南（2019年版）
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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