​治疗常见皮肤癌，一款口服SMO制剂获批上市

▎药明康德内容团队编辑

基底细胞癌是一种开始于皮肤下层或基底层的恶性肿瘤，也是最常见的皮肤恶性肿瘤之一。

近日，一款名为磷酸索立德吉胶囊（sonidegib phosphate；曾用名：磷酸索尼德吉胶囊；商品名：Odomzo）的药物，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌（BCC）的成年患者，或不宜手术或放疗的患者。

该药物的获批上市，为基底细胞癌患者提供了新的治疗选择。

截图来源：NMPA官网

常见的皮肤恶性肿瘤

皮肤恶性肿瘤主要有3种类型——基底细胞癌、鳞状细胞癌和黑色素瘤，其中基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，约占所有非黑色素瘤病例的80%。

基底细胞癌通常发生在暴露于阳光下的皮肤区域，尤其是面部、头部和颈部，可导致患者皮肤出现珍珠色或蜡状凸起；扁平、肉色或褐色疤痕样病变；以及流血的疮等。此外，基底细胞癌往往生长缓慢，扩散到身体其他部位的情况也非常罕见。

虽然绝大多数基底细胞癌被及早发现，并且很容易通过手术和放疗治愈，但是有一小部分肿瘤可以进展到更深的周围组织（局部进展），或者扩散到身体的其他部位（转移），变得更为难治。晚期基底细胞癌是一种持续的、痛苦的和高度毁容的癌症，它能严重损毁外形并危及生命。

图片来源：123RF

非侵入性治疗

磷酸索尼德吉是一种口服选择性Smoothened（SMO）抑制剂。SMO是一种7次跨膜蛋白，调控Hedgehog（Hh）信号通路，该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。

此前，磷酸索尼德吉已于2015年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗那些在手术后或放射治疗后出现病情复发，或是不适合采用手术或放射治疗的局部晚期基底细胞癌患者。公开资料显示，该药的批准上市，为晚期基底细胞癌这种潜在破坏性疾病提供了一种新的非侵入性治疗方案。

有效性得到验证

磷酸索尼德吉对于基底细胞癌的治疗效果，已在临床研究中得到验证。

根据一项名为BOLT的国际多中心、随机、双盲2期研究，该研究在不适合局部治疗的局部晚期基底细胞癌或转移性基底细胞癌成人患者中开展，评估了磷酸索尼德吉200mg和800mg剂量的疗效和安全性。

研究结果显示，磷酸索尼德吉200mg剂量组客观缓解率（ORR）为58%，其中完全缓解率（CR）为5%，部分缓解率（PR）为53%。在实现客观缓解的患者中，有81%在随访至少1.9个月至18.6个月期间，仍然持续缓解。

在安全性方面，最常见的不良反应是疲劳、体重减轻和肌肉痉挛。

图片来源：123RF

希望磷酸索尼德吉胶囊在中国的获批，能让更多晚期基底细胞癌患者获益。

推荐阅读

参考资料

[1] 2021年07月23日药品批准证明文件待领取信息发布. Retrieved Jul 29 ,2021,from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20210723080352147.html

[2] Sun Pharma to acquire Novartis’s Odomzo for global markets. Retrieved Jul 29 ,2021,from https://www.biovoicenews.com/sun-pharma-to-acquire-novartiss-odomzo-for-global-markets/ 

[3] What Are Basal and Squamous Cell Skin Cancers?. Retrieved Jul 29 ,2021,from https://www.cancer.org/cancer/basal-and-squamous-cell-skin-cancer/about/what-is-basal-and-squamous-cell.html

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「e药环球」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。如有其他合作需求，请联系[e-mail]

欢迎扫码关注“e药环球”微信公众号，我们为您带来靠谱和前沿的好医新药全球资讯。

 About us 

e药环球 | 药明康德团队打造

点“在看”，分享健康新知