基因治疗药物Luxturna，有望3个月内上市

来源：药明康德

今日，Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的眼病基因疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。

在一项3期临床试验中，Luxturna取得了良好的结果。在接受治疗的29名患者中，有27名（93%）患者的视力得到了显著改善，并能在暗光下自主走过一条充满障碍的道路。接受治疗的1年后，依旧有21名患者可以顺畅地通过测试。

与其他基因药作用机理相似，Luxturna是将具有正常功能的DNA片段送到细胞内，置换和覆盖致病突变基因，该基因药是被注射到患者眼部。患有这种先天遗传性视网膜病变的患者通常发生在儿童或青少年，已验证致病基因是RPE65。患儿出生时携带该突变基因，导致患者出现全盲或严重夜盲症。这种先天性遗传基因病随着患儿成长而症状越发严重，患者最后完全失明，目前除Luxturna外，没有任何有效医疗方案或药物。在美国，该罕见病患者不多于一千名直接获益于特效基因药Luxturna。因此该药物的价格大概率会很高，市场预测不会低于100万美元。

由于这款新疗法的创新设计和杰出疗效，它曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格与突破性疗法认定。今年7月，美国FDA接受了Luxturna生物制剂申请许可，并授予其优先审评资格。

▲这款新疗法只是一个开端，Spark还有多款在研的基因疗法有待问世（图片来源：Spark官方网站）

Spark Therapeutics的首席执行官Jeff Marrazzo先生认为，如果Luxturna顺利获批上市，将标志着基因疗法时代的来临。今年8月，美国FDA将诺华的CAR-T疗法定为首款在美国获批的基因疗法，但它是离体修改基因，不涉及修正患者自身的基因突变。Luxturna则有望成为美国首款直接针对患者基因突变，真正做出“矫正”的基因疗法。

“这是药物在20、30年后的模样，” Marrazzo先生说道：“我认为这是一个新时代的开端，将会从根本上改变医药。”

▲这是世界视力日所迎来的最好消息（图片来源：Spark推特帐号）

有趣的是，今天是美国当地的“世界视力日”（World Vision Day）。Spark Therapeutics重磅基因疗法得到的认可，也是眼疾患者能迎来的最好消息。我们祝愿Luxturna的上市之路能一切顺利，早日问世，造福患者。

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