全球样本量最大的基因治疗Leber’s遗传性视神经病变 临床试验启动

2017年12月27日晚8点，十堰市太和医院眼科中心，两例Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者顺利接受基因治疗，推出眼科手术室，标志着李斌教授团队基因治疗LHON临床试验再次成功启动。

LHON是导致青少年双眼失明的线粒体遗传性疾病，严重威胁青少年的视力，目前临床上没有有效的治疗方法。

从2008年开始，李斌教授团队进行了大量基础研究，于2011年启动首次临床试验，完成全球首例LHON患者的基因治疗临床研究，一共有9例LHON患者接受了基因治疗，至今已经观察6年，其疗效和安全性得到了充分验证，其中一例患者视力从0.06提高到0.8。该研究获得2016年“全球十大基因技术突破”、“中国眼科十大新闻”。

2012年完成首次基因治疗临床试验后，李斌教授团队与四川大学生物治疗国家重点实验室相关团队，以及武汉纽福斯生物科技有限公司紧密合作，进一步改进基因治疗药物，优化临床治疗方案，于2017年3月，与十堰市太和医院等多家医院合作，准备开始新的临床试验，几年来，几个团队通力合作，一起确定了基因治疗药物的生产工艺流程；确定了基因治疗药物的质控标准；多家医院伦理委员会批准了本次临床实验方案；完成病人招募和前期临床观察；并在Clinical trial网站注册，编号为：NCT 03153293。

经过9个月严谨而有序的准备，2017年12月27日“全球样本量最大的基因治疗leber’s遗传性视神经病变临床研究”在湖北省十堰市太和医院眼科中心顺利启动，其中将有来自国内、中国台湾、美国、阿根廷和意大利等国家的几十例患者接受基因治疗。

首批接受基因治疗的两名患者，整个手术过程顺利，患者注射眼前后节照相证实患者未发生任何异常；有一名患者在接受基因治疗后第二天反馈比治疗前眼睛感光要亮一些，进一步证实了本基因疗法的安全性，再次证明了本基因疗法的有效性。

武汉纽福斯生物科技有限公司积极支持本次基因治疗LHON的临床研究，与李斌教授团队，四川大学生物治疗国家重点实验室等相关团队紧密合作，推动基因治疗LHON不断成熟，完善，为广大LHON患者带来光明和希望。

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