加州大学伯克利分校基因疗法治疗失明获得突破

加州大学伯克利分校(UC Berkeley)研究人员近日在一份新闻稿中宣布，他们最近发现一种相对简单的基因疗法，能够在治疗后一个月内恢复失明小鼠的视力。

“这两只接受治疗的老鼠像没有视力问题的老鼠一样轻松绕过障碍物”相关人员说。

加州大学伯克利分校的科学家表示，这种方法在治疗因视网膜退化而失明的疾病上很有潜力，患者有希望恢复足够的视力。

分子和细胞生物学教授Ehud Isacoff在一份声明中说：“对于视网膜神经退行性疾病，人们通常只想停止或减缓进一步的退化。但在几个月内可恢复患者视力，这是一件了不起的事情。”

视网膜退化是一个复杂的问题，可能有数百种不同的突变。然而，有些视网膜细胞，包括视网膜下神经节细胞，尽管这些细胞对光不敏感，但在失明后很长一段时间仍能保持健康。近年来的其他单位或机构的研究，包括牛津大学，已经证明，通过视网膜下注射治疗基因来恢复视力是可行的。

在试验中，加州大学伯克利分校的研究小组通过眼部注射假病毒将绿光受体基因植入失明小鼠的眼睛，发现通过这种治疗，90%的神经节细胞获得了光敏感性。

由Isacoff教授、Flannery教授和他们的同事共同完成的这项研究于近日发表在Nature Communications上，他们已经对这个课题已进行了十几年的研究。Isacoff和Flannery正在筹集资金，希望在未来三年内在美国进行此项基因治疗人体试验。

参考资料：

https://www.sacbee.com/news/local/health-and-medicine/article227947169.html

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