A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验获得积极数据

昨日，Sangamo Therapeutics宣布，A型血友病的基因疗法SB-525在1/2期临床试验获得积极数据。

A型血友病又叫先天性第VIII凝血因子缺乏症、经典血友病、抗血友病球蛋白缺乏症。是由于编码凝血因子VIII蛋白的F8基因的突变导致，而凝血因子XIII可以促进血液的凝固或停止血管损伤后的出血症状。根据疾控中心数据，在每5000名出生男性中就会有一位是血友病患者，美国共约有20000名遭受此病的患有此病的男性患者，而在全球范围内，A型血友病患者总数超过15万例。

SB-525是一种基因疗法，这种疗法通过腺相关病毒载体AAV6（AAV2/6）将人凝血因子VIII（FVIII）编码基因递送到患者的肝脏内，通过肝脏细胞表达分泌正常FVIII，达到治疗目的。这种疗法经一次输注可长期有效，甚至终生有效，无需二次输注。

在开放标签1/2期临床试验中，8名患者接受了4个剂量组SB-525治疗。结果表明接受治疗后，患者FVIII水平的增加具有药物剂量依赖性，药剂量的越高，患者FVIII水平增加越高。给药最高剂量（3e13 vg/kg）患者的FVIII水平达到正常水平，在治疗6周后，两名接受最高给药剂量患者的FVIII水平分别达到正常水平的140%和94%（用one-stage clotting assay检测），或正常水平的93%和65%（用chromogenic assay检测）。同时患者FVIII替代疗法的需求表现出剂量依赖性减少，最高给药剂量组患者在SB-525治疗后不再输注凝血因子，迄今为止尚未出现出血事件。

在药物安全性方面，此临床试验显示患者对此基因疗法具有良好的耐受性，虽然最高给药剂量组一位患者在给药后经历了严重的低血压和发热副作用，但在24 小时内通过治疗成功解决。

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