大型药企再度布局基因疗法，辉瑞收购法国基因治疗公司Vivet的股份

辉瑞(Pfizer)宣布与Vivet公司合作开发治疗威尔逊病的基因疗法。辉瑞将收购Vivet公司15%的股权，并拥有收购所有已发行股票的独家选择权。根据协议条款，辉瑞在签约时支付约4500万欧元(3900万英镑)，未来可能需支付5.6亿欧元(4.856亿英镑)，其中包括选择权行使费、某些临床、监管和商业里程碑付款。作为交易的一部分，辉瑞公司高级执行官Monika Vnuk将加入Vivet公司的董事会。

辉瑞首席科学官兼全球研究、开发和医疗公司总裁Mikael Dolsten说：“辉瑞致力于为罕见疾病患者的治疗提供有效的治疗方法。我们与Vivet公司的合作一方面彰显了辉瑞致力于与科学界合作，一方面加速了我们领先的AAV基因治疗的进一步发展。“

两家公司合作开发的Vivet公司的VTX-801V，是一种针对威尔逊病（Wilson Disease）的基因疗法，它已被FDA和欧盟委员会授予了孤儿药物资格。在VTX-801的1/2期临床试验达到预期后，辉瑞公司可选择整体收购Vivet。

威尔逊病是一种慢性的，可危及生命的罕见肝脏疾病，由于体内铜的运输障碍，导致严重的铜中毒。如果不加以治疗，这种疾病会导致肝纤维化、肝硬化、神经损伤及精神症状等，严重的可危及生命，只有通过肝移植才能治愈。

对许多威尔逊病患者来说，现有的治疗方法疗效不佳或有明显的副作用，这意味着有必要寻找有效的治疗药物。

VTX-801使用新型改造的AAV载体将治疗基因转运到基因缺陷的肝细胞中，表达治疗性蛋白，有望恢复铜代谢、减少肝脏损伤和改善肝功能。

Vivet公司联合创始人兼首席执行官Jean-Phillippe Combal表示：“Vivet欢迎辉瑞作为股东和合作伙伴的加入，可以帮助我们为遗传性肝病患者开发更优的疗法，本次投资体现了Vivet的基因治疗药物的价值。”

参考资料：

http://www.pharmatimes.com/news/pfizer_buys_stake_in_french_gene_therapy_company_vivet_1282240

https://www.businesswire.com/news/home/20190320005198/en/Pfizer-Secures-Exclusive-Option-Acquire-Gene-Therapy

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