基因编辑技术在经历的多年的研发后，正在逐步从实验室走向临床。周六，全球首个体内CRISPR基因编辑技术的临床数据公布，初步显示了该技术的安全性和有效性。这项研究的结果发表在《新英格兰医学杂志》上，标志着遗传疾病治疗的里程碑时刻来临。
这项研究是由美国生物科技公司Intellia Therapeutics公司和再生元（Regeneron）公司共同研发的，CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2001在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）疾病的一期临床研究中展现出积极疗效，通过一次性注射能够有效降低血清中的转甲状腺素蛋白（TTR）水平，TTR平均下降水平达87%。研究者认为，血清TTR水平的降低是ATTR淀粉样变性的已知生物标志物，表明患者受益。TTR蛋白在组织中逐渐积累可能引起神经系统疾病和心脏疾病。这项最新的临床数据也展现了对于基因编辑技术治疗其他遗传性疾病的潜在疗效。Intellia公司首席医疗官大卫· 莱布沃（David Lebwohl）博士表示：“这是基因编辑第一次被证明对人类有效，对于淀粉样变性患者来说，这种基因编辑疗法可能是一个很好的选择，但未来的应用远不止于此，它为患者开辟了一个全新的治疗领域。”Intellia由2020年诺贝尔化学奖获得者詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）教授联合创立。美国其他基因编辑技术初创公司还有Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等。莱布沃曾是诺华公司开发的CAR-T细胞免疫疗法Kymriah的团队成员。他认为，体内CRISPR/cas9基因编辑技术会将精准治疗再向前推进一步，通过在患者体内精准编辑靶向细胞，为使用该平台治疗其他遗传疾病打开大门。他表示，Intellia公司选择从多发性神经性疾病作为切入，未来还希望进入包括心肌病在内的更多疾病领域，全球患有严重心肌病的人数多达上千万。生物基金公司Loncar Investments创始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）对第一财经记者表示：“首个体内基因编辑疗法临床数据公布是一项里程碑事件，为未来的遗传疾病治疗打开了无限的想象空间。”隆卡告诉第一财经记者，目前市场上已经有一些基因疗法，比如针对ATTR淀粉样变性患者的多发性神经疾病疗法Onpattro，但是这些疗法必须每三周进行一次注射。“如果有一种一次性的治疗方法诞生，市场前景会很大。”他说道。RNA疗法Onpattro由生物技术公司Alnylam开发，2020年的销售收入超过3亿美元。其他治疗多发性神经疾病的RNA疗法还包括辉瑞已经获得批准的心肌病疗法Vyndaqel，以及生物技术公司Lonis的RNA疗法Tegsedi。隆卡认为，如果Intellia与再生元公司的新疗法能够最终被证明有效，那么对于市场将会具有颠覆性意义。“Intellia希望针对所有形式的遗传性疾病提供治疗方法，我们将在不久的将来与监管机构进行对话，以了解如何推动药物的研发。”莱布沃说道，“基因编辑技术正在被越来越多人接受。”
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