蓝鸟生物公司将缩减欧洲业务，计划从欧洲撤回2款基因疗法
近日，基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.，NASDAQ:BLUE）宣布，作为其在欧洲业务逐步缩减的一部分，将从欧盟撤回对基因疗法Skysona的监管营销授权，并从英国药品和保健品管理局（MHRA）撤回Skysona的营销申请。此外，该公司预计，到2022年初，还将从欧盟和英国撤回另一款基因疗法Zynteglo的营销授权。目前，全球约20余种基因疗法在世界范围内获批上市，蓝鸟生物持有其中两个，一直是基因治疗领域领先的开发商之一。
蓝鸟生物严重遗传病负责人Andrew Obenshain在8月份的一份声明中表示：“蓝鸟生物决定后续将重点放在美国市场，是因为在欧洲实现Zynteglo的适当定价和市场准入面临着巨大挑战。”
欧洲批准的治疗方案支付方式与美国存在差异，报销决定由欧盟各成员国政府决定。与美国相比，欧洲成员国国家更积极地要求更低的价格，而且由于许多国家都有单一支付医疗体系，它们更有能力争取更大的折扣。营销方面，蓝鸟生物为Zynteglo基因疗法设定了180万美元的价格（详见往期文章：Bluebird Bio的罕见血液病基因疗法Zynteglo定价180万美元），该公司提议让各国在5年内报销治疗费用，支付费用与持续疗效挂钩。然而，据报道，德国政府将每位患者的预付费用压低到79万美元，如果治疗几年后，疗效仍能持续，价格将上升至95万美元左右，蓝鸟生物对此很是不满。
另外，临床测试表明这两种基因疗法都是有效的，鉴于 Zynteglo 或 Skysona 获准治疗的患者人数较少，预计它们都不会被广泛使用。
据悉，Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D™）于今年7月在欧盟获批（详见往期文章：蓝鸟生物公司肾上腺脑白质营养不良(CALD)基因疗法Skysona获批上市），是第一个也是唯一一个获批用于治疗CALD的一次性基因疗法。SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）是一种造血干细胞慢病毒体外基因疗法Lenti-D。疗法大致流程为：从患者体内取出自体造血干细胞，体外经搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰后，回输给患者。用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
另外，Zynteglo于2019年6月份获欧盟批准上市，属于慢病毒体外基因疗法，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（详见往期文章：蓝鸟生物β地中海贫血基因疗法Zynteglo获批上市）。通过慢病毒载体，把正常的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能性拷贝导入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些基因修饰的自体造血干细胞回输到患者体内，一旦患者拥有正常的βA-T87Q-珠蛋白基因，他们就有可能产生正常的HbAT87Q蛋白，即可有效降低或消除输血需求。这是一种一次性疗法，旨在取代终身输血和终生药物，适用于12岁及以上的患者。
参考资料来源：
https://www.biopharmadive.com/news
www.adrenoleukodystrophynews.com
www.nasdaq.com
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