成功Pre-A轮融资，金唯科加速推进AAV基因治疗在研管线

成都金唯科生物科技有限公司（以下简称金唯科，Genevector）, 一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司，于近日顺利完成了数千万元人民币的Pre-A轮融资。

此轮融资由睿景投资、盈科资本、东湖高新、小明投资（Ming Capital）、四川绘素等共同投资，将用于推进公司在研管线的IND申报。投资机构表示：基因治疗是生物医药领域最为前沿方向之一，已成为资本布局的重要赛道。金唯科拥有AAV基因治疗完整的研发平台及丰富的AAV基因治疗药物产品管线，基因治疗药物的科研能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。创始人魏于全院士从事基因治疗研究20余年，具有丰富的基础研发和转化应用经验；创始人杨阳研究员曾在宾夕法尼亚大学James M. Wilson教授团队从事AAV基因治疗研究工作，深耕领域近10年。期待金唯科尽快推进管线的IND，进入临床，让更多的患者用上国产的基因治疗药物。

研发平台落成，助推多条管线

以患者需求为出发点，始终是金唯科生物坚持的初心。金唯科于2020年4月开始运营3000平米的AAV新药研发平台，包括GMP级AAV制备车间、质粒制备车间、质量研究平台和成药研发平台，实现了从AAV药物设计、成药性研究、中试生产到质量研究的完善AAV基因治疗技术链。金唯科自主研发了可放大的、成本可控的AAV规模化制备及层析纯化工艺，在研的多条关于眼科和全身给药的产品管线均得到了良好的推进。

位于温江区三医创新中心1期-AAV基因治疗新药研发平台

让治疗更简单，让基因药更可及

为了实现让治疗更简单，让生活更美好的愿景，金唯科始终坚持做出让人们治得好、治得起的基因药。目前，公司拥有多项在研产品，重点布局眼科疾病、神经肌肉疾病和遗传代谢疾病等领域。其中，治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)的JWK001和治疗X连锁青少年视网膜劈裂症(XLRS)的JWK002作为龙头管线，进展最快，将先后进入临床前安全性评价试验阶段，进而申报IND。

金唯科生物科技有限公司在研管线

Ø 关于JWK001

湿性黄斑变性(wAMD)的一线疗法是眼内抗VEGF药物的靶向治疗，但该疗法存在频繁玻璃腔体内注射及长期预后欠佳等问题。基因治疗药物JWK001利用AAV递送全新设计的VEGF中和蛋白表达序列至视网膜细胞，通过持续高水平表达VEGF中和蛋白，高效结合血管生长因子，从而抑制新生血管，实现单次治疗，且终生有效。同时，与REGENXBIO公司处于临床Ⅰ/Ⅱa期的在研管线RGX-314相比，JWK001还能在更少的注射剂量（1e11）下，达到更高的体内表达量。该项目今年年底进入临床申报，预计2023年开始临床实验。

Ø 关于JWK002

JWK002是一款针对X连锁青少年视网膜劈裂症(XLRS)的基因治疗药物，利用AAV递送Retinoschisin(RS1)基因至视网膜细胞中，通过在光感受器细胞中特异表达RS1基因，恢复XLRS疾病患者的视网膜结构和功能。JWK002可以实现视网膜下单次注射后长期表达，有望为这部分患者带来有效的治疗方案。该项目预计2023年进入临床申报。

多领域人才构建核心团队，为自主创新保驾护航

金唯科创始人、董事长魏于全教授，中科院院士，曾任四川大学副校长，现任华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任。长期从事肿瘤生物治疗的基础研究、应用开发和临床医疗，对肿瘤生物治疗做出了重要贡献。对肿瘤微环境中的间质细胞，包括免疫细胞、纤维母细胞以及血管内皮细胞等对肿瘤生长的影响，以及肿瘤细胞的代谢产物对免疫细胞的调节作用等进行了深入研究。在基因药物与疫苗等生物药以及小分子靶向药物等的基础研发与转化应用等方面取得了一系列创新性的研究成果，并在产学研合作与成果转让方面成绩突出，带领团队研发的生物药以及小分子靶向药物等已转让给国内多家药厂，正在联合开发中。

金唯科创始人、首席执行官杨阳研究员，博士生导师，曾在宾夕法尼亚大学基因治疗专家James M. Wilson教授团队从事AAV基因治疗研究工作，在Nature Biotechnology, Science Advances和Blood等发表多篇AAV研究论文，申报多项国内外发明专利，深耕领域近10年。

金唯科生物的核心管理层均来自国内知名药企、科研机构、高校，既有深耕于研究领域的科学家，又有产业界与商业界的精英。核心技术团队技术背景涉及产品开发上游技术、中试工艺研究、质量研究和GMP生产，赋予金唯科从产品设计和开发、工艺和制剂开发以及质量标准研究等一体化的研发水平。

AAV赛道前景广阔，期待金唯科大放异彩

截至目前，全球获批的16款基因治疗产品中，有3项是AAV基因治疗产品。2012年，欧盟批准了全球首款AAV基因治疗产品Glybera®，用于治疗人脂蛋白脂肪酶(LPL)缺乏。2017年12月，FDA批准了眼科基因疗法Luxturna®，用于治疗莱伯氏先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis)及其他由RPE65基因突变引起的眼疾，成为美国市场第一款真正意义上的基因疗法，标志着基因治疗时代的正式来临。一年半之后，诺华的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma®也获得了批准。

AAV基因疗法已展现出广阔的发展前景，金唯科的顺利融资，也让我们相信通过技术及资金的不断积累，公司的优异管线必将更快进入临床。基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，持续完善生产研发链条，实现药物可及性，进而惠及广大患者，金唯科将是临床需求和资本市场可以共同期待的潜力股。

睿景投资：

专注于创新医疗器械和创新生物技术早期股权投资，睿景投资目前管理多支人民币基金，投资人包括产业资本、家族办公室、资产管理公司等。

睿景投资投资总监袁海龙表示：“基因治疗是制药行业未来的发展方向，AAV基因治疗是一种经过临床验证的病毒载体基因治疗技术，国外已经多款AAV药物上市，AAV基因治疗相对其他病毒载体基因治疗技术开发成功率较高。成都金唯科创始团队掌握AAV生产核心工艺，产品能够有效解决眼科、神经肌肉、遗传代谢疾病等领域未满足的临床需求，产品进度处于国内外领先地位。我们非常期待金唯科的产品能够尽早惠及广大患者。”

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