驯鹿生物嵌合抗原受体自体T细胞注射液伊基仑赛新增自身免疫性疾病适应症IND申请获受理

2022年5月28日，驯鹿生物宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基仑赛注射液，福可苏®，研发代号CT103A）新增扩展适应症抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND），这是全球第一个CAR-T在NMOSD疾病领域的IND申请。

此次新适应症申请是基于伊基仑赛注射液研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上，但症状控制欠佳的难治性视神经脊髓炎谱系疾病患者。本研究的主要目的是观察伊基仑赛注射液治疗NMOSD受试者的安全性、耐受性，以及初步的疗效、药代动力学（Pharmacokinetics，PK）、药物动力学（Pharmacodynamics，PD）相关指标。截至2022年3月20日，12例受试者接受了伊基仑赛注射液回输，其中0.5×10⁶ CAR-T细胞/kg剂量组3例受试者、爬坡阶段与扩展阶段1.0×10⁶ CAR-T细胞/kg剂量组分别3例和6例受试者接受了伊基仑赛注射液CAR-T细胞回输。

研究数据初步显示了0.5×10⁶ CAR-T细胞/kg与1.0×10⁶ CAR-T细胞/kg剂量组伊基仑赛注射液在治疗传统疗法控制不佳的NMOSD受试者时展示了较为可靠的安全性，所有的CRS（Cytokine Release Syndrome，细胞因子释放综合征）均为1-2级，未观察到任何ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome, 免疫效应细胞相关神经系统综合征）。有效性方面，50%受试者视力改善，67%受试者行走能力改善，75%受试者直肠膀胱功能改善。

驯鹿生物首席执行官兼首席医学官汪文博士表示：

“CAR-T细胞疗法在恶性肿瘤领域的应用已经被广为接受，但在自体免疫性疾病这一仅次于肿瘤领域的第二大药物市场中的应用却鲜有报道。驯鹿生物是国际上最早把CAR-T细胞疗法应用于自免领域的企业之一，本次在中国递交了第一个CAR-T细胞疗法治疗自免疾病的IND，标志着CAR-T疗法从恶性肿瘤领域向自免领域拓展的开始，对于细胞治疗行业具有重要意义，同时通过BCMA-CART细胞疗法把浆细胞清除为浆细胞产生的自身抗体导致的一大类自免疾病提供了新的治疗策略。NMOSD具有高复发、高致残性等特点，发展到后期会有失明、瘫痪、大小便障碍等严重生理障碍。驯鹿生物的伊基仑赛注射液为这一高致残性疾病提供了新的治疗策略，有望为现有药物控制不佳的NMOSD患者提供一个新的治疗手段。我们期望该候选产品尽早上市，从而为中国乃至全球NMOSD患者带来新的希望。”

关于视神经脊髓炎（ NMO）

视神经脊髓炎（neuromyelitis optica, NMO）是中枢神经系统急性或亚急性炎性脱髓鞘性疾病，是一种抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病。NMO谱系疾病（NMO spectrum disorder, NMOSD）是以血清中存在NMO-IgG抗体为标志，涵盖了NMO及NMO相关疾病，NMOSD首次发病见于各年龄阶段，以青壮年居多，中位数年龄为39岁，亚裔人口聚居区是NMOSD的高发地区，中年女性为该疾病高发人群，根据Frost&Sullivan报告，2020年中国NMOSD患病人数4.92万人，世界范围内患病人数约17.1万人。AQP4-Ab是NMOSD最重要的致病性抗体，大量的基础研究和临床研究均证实该抗体可以导致动物和人类中枢神经系统出现病理损伤，其诊断特异性可高达90%以上，NMOSD患病人群 AQP4-Ab阳性率在40%~90%之间。NMOSD为高复发、高致残性疾病，90%以上患者为多时相病程，约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发，多数患者遗留有严重的视力障碍和或肢体功能障碍、尿便障碍。

关于驯鹿生物

驯鹿生物是一家专注于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。现有10余个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的产品伊基仑赛注射液（福可苏®）已处于临床开发后期阶段，于2021年2月被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗药物”品种，2022年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予“孤儿药”认定；公司自主研发的创新产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予“孤儿药称号(ODD) ”。

凭借强执行力的管理团队、丰富的产品管线、独特的创新研发与商业模式，驯鹿生物有志于成为业界有影响力的创新药企，将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为受试者开辟新的治疗道路，带来新的希望。

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