传奇生物CAR-T，明年销售或将突破10亿美元！

在创新药领域，年销售额“10亿美元”是评估一款新药能否成为“大药/畅销药”的一个重要标准。这些药物往往具有较高的疗效和安全性，能够满足大量患者的治疗需求。

目前尚未有中国创新药“成功抵岸”；第一款或将来自百济神州。

2023年上半年，百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼全球（包括中国、美国、加拿大等）销售额达36亿元（约4.9亿美元），中国占比19%；其预计2023全年销售额将超过10亿美元。

那么第二款会是谁呢？

传奇生物的BCMA CAR-T疗法Carvykti或是答案。2023年前9个月，Carvykti合计销售额3.41亿美元（约25亿元人民币），同比增长332%；其预计今年销售额将突破5亿美元，明年有望突破10亿美元（目前仅美国、欧盟、日本上市）。

一款创新药的销售额达到10亿美元，既是对其疗效和市场接受度的肯定，药企本身研发实力和商业运营能力缺一不可。

而CAR-T因其特殊性市场规模目前相对较小，因此要突破10亿美元销售额比普通创新药更难。传奇生物的成功商业化或许主要依靠的是“出海”能力。

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供不应求，扩产第三个CAR-T工厂

传奇生物是中国创新药企，从其组织配备来看研发实力很强但是商业化团队相对不是重点。然而其通过“与TOP大药企（强生）合作推进研发&商业化”模式的成功，给中国创新药的出海指出了一条相对可行的商业化路径。

2017年12月，传奇生物与强生制药就Carvykti以3.5亿美元首付款签订合作协议，共同负责全球范围的药物开发、临床试验、生产及商业化，

• 中国分成：传奇生物70%、强生30%；

• 其他地区分成：各按50%。

2022年2月底，潜在Best in class，BCMA CAR-T疗法Carvykti被美国FDA批准用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者。这也是继百时美施贵宝/蓝鸟生物Abecma(ide-cel)后全球第二款获批针对多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。

Carvykti上市后一路高歌猛进，获批首年便定下50亿美元销售峰值的目标。而事实似乎也卖的很好。

对比目前全球CAR-T销量王Yescarta来看，2022年吉利德的Yescarta成为首个年销售突破10亿美元的CAR-T疗法，历时五年。而Carvykti仅用不到两年就将达标，可谓创下新纪录。

然而与许多其他细胞疗法一样，生产一直是制约Carvykti放量的一大难题。

为了提高产量，去年10月强生和传奇生物将其在新泽西州拉里坦生产基地的投资翻了一番，使该基地的总投资达到5亿美元。

当时，传奇生物CEO黄颖表示，自体CAR-T处于一个“供应受限的环境”中，这是由两个因素造成的：第一，整个行业慢病毒载体的短缺；第二，设计和培养治疗性T细胞的能力有限。

因此，目前产能无法满足Carvykti预计50多亿美元的销售峰值。而自获批以来，强生和传奇生物也一直在努力对其CAR-T产能进行全面加码。

在近日的投资者会议上，强生制药研发部执行副总裁John Reed博士表示，除了目前在新泽西州的生产基地外，强生即将在比利时“启动”第二个Carvykti生产基地。

Reed称，Carvykti的慢病毒部分是该疗法的“限制性”组成部分。慢病毒载体是一种昂贵的传递元件，用于将嵌合抗原受体（CAR）构建体导入患者的T细胞。在这方面公司已在内部取得了突出进展，掌握了这项技术，并扩大了生产规模。

展望未来，Reed分享，强生正在荷兰建设第三个工厂，以支持Carvykti的慢病毒部分，预计该工厂将于2024年投产。

此外，强生和传奇生物邀请了另一CAR-T巨头诺华参与生产他们炙手可热的Carvykti；利用诺华的过剩产能来提高产量。早在今年4月，诺华就已签署了一份为期三年的合同，在其位于新泽西州莫里斯平原的细胞治疗基地生产Carvykti。

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目标：销售额50亿美元/年

强生预计2023全年Carvykti的销售额为5亿美元，而这一业绩距离50亿美元年销售额目标还有相当大的差距；因此，除了扩大生产规模，不断扩大适应症和获批市场也必须同步进行。

今年ASCO会议上，传奇生物宣布CARTUDE-4试验获得成功，治疗范围前移到更前线的2-4线治疗，意味着可以大幅扩展适用范围。

强生表示，明年Carvykti可能会获得美国FDA的标签扩展，以治疗更多的多发性骨髓瘤患者。

• 美国FDA将于明年4月对Carvykti作为二线至四线骨髓瘤治疗药物的申请做出决定；该药目前在美国被批准用于五线治疗。

然而区别于其他创新药，目前上市的自体CAR-T甚至不能称之为药品，因为每一款都需要一对一专属定制生产，整个生产过程包括几十个步骤。

自体CAR-T作为一种个体化精准治疗技术，需要患者自身T细胞在体外转导-扩增-回输，因此也产生了一定的局限：

• 患者在抽取T细胞后需要等待数周时间，此后部分患者或因不能产生合格的T细胞导致治疗无法进行；

• 婴幼儿及重症患者，或因无法获得足够的有效T细胞，而不能进行有效治疗；

• “私人定制”一个患者一个批次，也直接导致了巨额的治疗成本。

鉴于合作伙伴在生产方面的限制，据英国骨髓瘤慈善组织称，强生和传奇生物今年早些时候决定不在英国推出Carvykti。

中国是全球第二大药物市场，拿下是必选项，2022年底中国NMPA已受理了Carvykti的上市申请，目前正在等待获批。但是，如上所诉，解决产能问题或许是其能否在中国市场商业化成功的重点。

CAR-T是目前唯一能完全治愈血液肿瘤的创新疗法。随着科技的进步和市场发展，相信CAR-T市场规模会逐步扩大。据Frost&Sullivan预测，全球CAR-T市场规模预计将从2020年的11亿美元，增长至2030年的218亿美元，2021-2030年的年复合增长率高达34.8%。

来源：  MedTrend医趋势

E.N.D

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