两会：二十余位代表委员带来与罕见病相关的提案 | 2022全国两会

3月11日，第十三届全国人民代表大会第五次会议在北京人民大会堂举行闭幕会。新华社记者 姚大伟 摄

第十三届全国人民代表大会第五次会议在圆满完成各项议程后，11日上午在北京人民大会堂闭幕。大会批准政府工作报告、全国人大常委会工作报告等。继2019年写入政府工作报告后，“加强罕见病用药保障”在2022年政府工作报告中被再次提到，并成为此次全国两会热议的话题。（政府工作报告指出：加强罕见病用药保障）

杨林花就罕见病问题提出了自己的建议：1、推进省级多层次医疗保障体系建设，探索建立省级罕见病用药保障机制。2、将罕见病高值药品纳入地方的普惠型商业健康保险。3、建立普惠型商业健康保险相适应的长效工作机制，包括科学合理的宣传机制、协商谈判机制、目录和药品管理机制和赔付的一站式支付机制。（人民网）

提案围绕我国当前罕见病服务管理的现状，建议从顶层和机构上推动罕见病人关爱工作。

在2021年无意间关注到这一领域。关注后发现我国罕见病管理、服务体系不够健全，因病致贫的事件时有发生。”魏琴了解到，目前国家卫生健康委成立有罕见病诊疗与保障专家委员会，但服务职能远不能满足患者的需求。除了管理服务职能有限外，罕见病的医疗报销药品种类及国家准入的进口药品种类也有一定的限制。

对此，魏琴建议，在国家卫生健康委员会或者其他更合适的部委下成立罕见病服务管理局（中心），从顶层和机构上推动罕见病人关爱工作。该服务管理局（中心）应履行五大职能：一是对罕见病范围进行动态认定，加快罕见病及其药品的评估，尽快修订罕见病目录，合理增加罕见病种类。二是制定罕见病药物保障政策。在国家的医疗报销药品目录和国家准入的进口药目录的年度调整中将新认定的罕见病治疗药物纳入其中。三是加速对《第一批罕见病目录》的修改。在充分调研基础上，根据罕见病新的定义，将更多符合定义范围的病种纳入《第二批罕见病目录》。四是完善罕见病诊疗与保障专家委员会的功能职责，对目录内的所有罕见病病种逐一制定诊疗指南。五是管理罕见病服务的其他事宜。（封面新闻）（同心四川）

完善罕见病协作网络 增加罕见病药物生产。就"协作平台对疾病管理进一步精细化，对病人诊疗过程进行全方位、全周期跟进追踪"等内容提出建议，推进协作平台运行更高效，惠及更多患者。乞国艳认为在疾病管理上还需进一步细化，这样才能做到一个全方位全周期的管理。她认为独家生产的药品实不可取的，应该通过国家平台对这些药物进行管制，至少要两家以上生产这个药物才能保障患者用药全。（河北广播电视台）

在履职期间，每次带来的建议几乎都和罕用医疗器械有关。“目前，在罕用医疗器械审评方面没有出台专门的审评办法。这类器械因为使用少，所治疗的疾病的患者少，不具备按照一般器械审评标准提供各类数据的条件，不可能按照一般审评标准报请审批。”史伟云表示，“所以我建议国家要出台一个快捷的审批制度，来对这些罕见的医疗器械有一个快速的绿色通道，切实推动器械审评的宽进严管重罚，尽管患者数量很少，但是他们还是非常需要的。”（人民日报）

当下，罕见病用药短缺已经成为全球性重大公共卫生问题。这背后主要存在两个方面的障碍：一是药物研发成本高，而单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，企业研发意愿不强；二是由于患者人数少，临床受试者招募困难。孤儿药的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决。

全国人大代表、贝达药业董事长丁列明建议，首先要在国家层面加强对罕见病诊治的统筹。其次，建议在国家科研项目申请上，对孤儿药研发项目给予政策倾斜，并加大对孤儿药研发项目的科研经费支持，以孤儿药研发费用的50%，给予企业税收减免。

此外，他还建议，对罕见病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。数据保护期内，不批准其他申请人同品种上市申请。（观察者网）

张子林表示，将更多的好药纳入基本医保，逐步提高心脑血管/癌症等疾病的防治保障水平，加强罕见病用药的保障，进一步提高群众的医保待遇水平。(东北网)

卢主任带来了关于尽快启动我国“罕见病国家战略及行动计划”的建议。

一是全面加强罕见病诊疗水平、促进研究和数据利用、加强公众认知和教育，明确我国罕见病治理的优先行动计划。支持各类型罕见病研究，明确优先研究领域，系统性弥补研发“空白”。积极推进罕见病研究成果的临床转化，改善临床中心的基础设施和研发能力，利用临床数据加强研发和创新。

二是成立跨部门的“国家罕见病诊疗与保障委员会”，可包括卫健委、国家医保局、科技部、工信部、国家药监局、中医药管理局等，为罕见病诊疗提供顶层设计。

三是建立国家和区域罕见病诊治中心，推动覆盖到地市级医院的罕见病诊疗网络，加强临床医师的培训，更好实现罕见病患者早诊断、早治疗，在双向转诊、远程会诊中，推动罕见病多学科规范诊疗。（齐鲁晚报）

孙伟根据多年临床实践经验和工作实际提出建议，将儿童罕见病筛查、危重症产妇救治逐步纳入医保。预防是最好的治疗，与其等发现患上罕见病后再救治，在婴幼儿期甚至胎儿时期进行罕见病筛查才是防患于未然的“治本之举”。“今年，我建议将罕见病筛查逐步纳入医保，实现早期筛查、早期干预、早期治疗，使出生缺陷率逐步下降，让儿童更健康地成长。”孙伟的话语里充满期待。(济南日报)

基于中国目前罕见病方面的现状，沈志强提出以下建议：

一是建议国家卫建委组织成立国家罕见病专家委员会，安排专项经费，全面编辑增补中国罕见病目录与临床诊疗指南，指导临床医生开展诊疗工作。罕见病高发的省市，可参照国家卫建委的模式，成立省级罕见病专家委员会，安排专项经费，编辑增补本省罕见病目录与临床指南，指导临床医生开展诊疗工作。

二是建议国家科技部设立常见罕见病国家重点研发计划专项，开展常见罕见病的诊断试剂、防治药物、特医食品等关键核心技术攻关。

三是加强遗传罕见病诊断的培训与推广，增强临床医生的遗传性罕见病鉴别意识与能力。

四是加强常见罕见病的科普宣传，开展常见罕见病进基层、进社区活动。（NEW资讯）

杨先农参加2022年全国两会，带来了关于儿童罕见病关爱和防治的议案。通过深入调研和讨论，针对相关问题和发展现状，杨先农提出四点建议。

第一、杨先农建议，将每年6月2日设立为“中国儿童罕见病关爱日”（以下简称“关爱日”）；

第二、开展儿童罕见病科普宣传活动；

第三、增加罕见病孕前检查和产前筛查项目；

第四、召开《中国儿童罕见病专题研究年会》。（中国社会科学网）

蔡卫平建议，可以考虑医保设定单一罕见病人群用药支出总额，制定风险分摊机制。鼓励、支持和引导普惠型补充商业医疗保险发挥补位作用，完善罕见病家庭社会救济机制。

同时建议， 医保局和国家卫健委协调好公立医院考核指标。合理分配国家基本药品与集采、国谈药物配备比例，只考核药物品种不考核药物金额。留下一定的空间给疗效确切、危重病人急需使用的原研药。既要通过基药制度改善目前的药品供应保障体系，降低人民群众经济负担；也要考虑到基药覆盖面不足的局限性，避免医疗部门为了完成各种考核指标而限制了部分患者的合理用药。（广州日报）

普惠险作为一种创新方式，可以说是用中国办法来解决中国问题，”毛宗福表示，“尽管传统的捐赠、慈善在一定程度上可以帮助缓解罕见病救治痛点，但因缺乏长效运营机制导致透明度不高，可持续性较弱。而普惠险打破了传统商业保险的模式，一定程度上弥补基本医疗保险保障的不足。”

不过由于普惠险还处于初级探索阶段，毛宗福强调，虽然普惠险是在基本医疗保险之外，让罕见病患者看到解决部分的用药和财务困难问题的希望，但是这部分也是非常有限的，罕见病问题的解决不能完全依赖于普惠险。

 毛宗福认为，作为一项民生项目，普惠险应在明确“基本、主体和兜底”政府责任的同时，充分发挥市场在资源配置中的作用。部分地区经验表明，政府引导可提高参保人对普惠险的信心，通过公共资源、信息平台、政策工具共享可降低普惠险商业运作成本，将资源更有效率地投入在大病、重病的共济方面。

尽管患者数量不多，罕见病药物与其他治疗领域药物的评估标准应当一致。基于药物安全性、有效性、创新性、经济性、社会性等综合因素考量，科学评估罕见病用药对医保基金的影响。此外，通过高效利用扶贫基金、财政税收制度改革、企业工会基金、慈善援助等方式加强对普惠险运营的支撑，能够进一步帮助普惠险可持续发展，在医保外为罕见病患者提供保障补充。(新华网)

曲凤宏提出建立我国罕见病高值药物保障机制的建议。

他建议成立“国家罕见病用药保障专项基金”，由国家统筹、专款专项、统一待遇水平来实现对罕见病高值药物的保障。通过筹集专款，设立专项账户，专款专用，独立核算，解决我国罕见病患者用药保障负担问题。借鉴农工民主党多年管理中国初级卫生保健基金会的经验和成果，以及农工民主党在医疗卫生方面的人才资源，建议由农工党主导成立国家罕见病专项基金，并在国家卫健委、民政部、财政部、国家税务总局、国家医保局等单位的协助、支持下，确保专项基金建立、维护和良好运营。

同时，他提出应组建罕见病专家委员会。在国家医保局等部门共同协助下制定《高值罕见病用药保障目录》，制定相关政策，引导目录内药品进入多层次保障体系，有效实施分段报销的政策。定期开展罕见病患者生存状况和疾病负担的调查，指导保障和支持政策的制定和调整。对高值药的准入进行论证和价格谈判，并进行动态调整。

方来英表示，罕见病虽然就患者总量来说人数不多，但是，大部分罕见病只要坚持治疗，患者的生活质量可以大幅提高，许多罕见病用药是实实在在的救命药。

方来英认为，加强罕见病用药保障，需要政府和社会两只手同时发力。就政府工作来说，建议有关部门制定具体政策支持罕见病用药的科研开发和市场供给，对患者用药从供给和费用上提供保障。同时，也有一些罕见病用药成本费用较高，这一部分用药的保障，应该有一个政策平台。（新京报）

今年，丁洁就罕见病带来了4份提案，从商业健康保险、慈善救助等方面对罕见病医疗保障提出了建议。她希望，促进多层次医疗保障有序衔接、共同发展，形成政府、市场、社会协同保障的格局。

1、将罕见病药品纳入商业健康保险；

2、建立罕见病慈善专项医疗救助基金；

3、中央和地方共同探索罕见病药品医疗保障机制；

4、医生培养应分层次按需求重实践。

这次两会，杜丽群带了一个治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的“特效药”药盒到北京，此药2021年年底被纳入国家医保，价格从70万元一支降到了现在的3.3万元。她对罕见病关注已久，面对罕见病存在着高误诊、高漏诊、用药难的问题，她在调研中一一记录下医生和患者对于罕见病诊疗的困难和呼声。今年她准备了《关于进一步加强罕见病医疗保障力度的提案》，通过建设完善针对罕见病的多层次医疗保障体系等措施，提高罕见病医疗保障水平。（新华网）

两会

 冯丹龙—全国政协委员

冯丹龙认为，我国基本医疗保险目录之外的高额医疗费用，仍是重特大疾病、罕见病患者因病致贫、因病返贫的重要原因，惠民保则是国家基本医保药品目录外高额医药费用保障缺口的重要补充，惠民保突破了基本医疗保险“保基本”的限制，提供补充保障。与普通商业健康险相比，普惠险能够涵盖带病体、老年人等群体，更具普适性和保障性的优势。

她建议，推进多层次医疗保障体系建设，探索罕见病用药保障机制，建立省级及以下的高值罕见病药品用药保障机制。还希望将罕见病高值药品纳入地方的普惠型商业健康保险，积极探索目录外的高值罕见病药品进入各地方的普惠型商业健康保险。建立普惠型商业健康保险相适应的长效工作机制，包括科学合理的宣传机制，协商谈判机制，目录和药品管理机制，赔付的一站式支付机制。探索定医院、定医生、定药店、定流程等工作机制，避免患者垫付药品费用，减轻患者负担。（新民晚报）

吴焕淦认为，当前，罕见病科研及产业发展顶层设计不足，罕见病研究促进相关工作参与方面较少，罕见病新兴研究扶持力度较低，社会科学研究支持力度不足等。

对此，吴焕淦提出以下建议：

1、完善顶层设计，推进罕见病科研与产业发展；

2、多方联合，促进罕见病研究发展；

3、加大对罕见病领域新兴研究的支持力度；

4、重视开展罕见病社会科学研究。（人民网）

吴明坦言，罕见病药物医保准入除了药品本身的临床价值和价格外，最主要的还是取决于医保基金的空间。

在药物经济学评价证据已成为医保部门决策重要参考的大背景下，吴明也强调，如果针对罕见病的孤儿药对维护患者的生命起到较大作用或对生活质量有着较大改善，价格合理或者性价比高，加上医保资金能够承受，是可以考虑纳入医保的。

尽管罕见病药物的临床价值不容置疑，但仍有不少担心高值罕见病药物进医保后会挤占过多医保资金的声音。在吴明看来，纳入罕见病，药物医保资金支出会大幅增加，甚至超支，其实是一种认识误区。我们在这次提案中也提出，评判罕见病药物能否进医保，要看总量而不是看单价。”

值得注意的是，相比普通药物，罕见病药物不仅研发难度大、成本高，同时还面临着受众群体狭小、药物专利保护不足及相关法律制度处于真空状态等困境。由于药物研发机构缺乏研发动力，使得罕用药物成为被“遗弃的孤儿”，因此罕见病药物又被称为“孤儿药”。吴明建议，在医保谈判时要尽可能考虑价和量的关系及对利润的影响。“如果孤儿药疗效非常好，那么在进行药物经济学评价时要留有一定空间，让企业得到一定的研发回报。而不只是考虑价格、甚至追求低价，否则未来可能会影响到药企创新积极性。”(中国医药报)

除国家层面加快将罕见病孤儿药通过谈判纳入医保目录以及多地加快地方层面的探索外，由药企牵头打造的创新支付样板同样也是罕见病多元保障机制建立中的重要力量。

王磊曾表示：“仅靠一方实难满足中国2000多万罕见病患者的诊断、用药、支付需求。作为药品供给方，企业应当加强自身研发能力和对外合作，创新具有高临床价值的罕见病药物，支持建设多层次支付保障体系，助力搭建罕见病诊疗生态圈，让创新的罕见病药物及诊疗方案满足患者未尽之需。”（中国医药报）

两会

 蔡威—全国政协常委、农工党中央副主席

据蔡威介绍，儿童肿瘤患者在用药方面存在三大问题：首先，儿童用药尤其是肿瘤用药缺乏。其次, 创新药给患者带来更多希望，更好疗效，但研发投入大，上市时间短，药价较高，亟需多层次保障下，多方共付的创新支付模式。最后，高值药品保障不足，进一步对新药研发积极性产生消极影响。

蔡威基于国际经验，并结合我国医保现状，给出以下建议：一是，呼吁国家层面出台相关政策，增强对儿童罕见病、肿瘤疾病、重大疾病的公益性保障力度，如推动地方惠民保纳入相应药品且给予带病体报销；二是，响应国家前期政策号召，推动国家医保目录及地方惠民保目录优先纳入儿童肿瘤药品，国家医保报销按基金承受能力报销部分费用（如30万元以内的部分），惠民保和企业共同探索创新支付（如按疗效付费、量价挂钩等），提高每一位儿童肿瘤疾病患者用药的可及性。（21世纪经济报道）

两会

 巩汉林—全国政协委员、国家一级演员

巩汉林提交《关于完善进口罕见病类药品审批机制，解决病患需求的提案》，建议建立罕见病诊疗科室，做好罕见病药品审评审批，解决罕见病患者的用药难题。

巩汉林建议，以我国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”——“博鳌乐城国际医疗旅游先行区”现有的相关罕见病医疗院所为基础，建立罕见病诊疗科室，做好罕见病审评审批。

同时，用好、用活国家赋予乐城先行区“先行先试”政策，会同国家药监局建立罕见病药品、特别是国家药监局严控的精神类管制药品的进口审批机制。采取由医院、代购企业向相关政府部门申请，再从国家层面授权给相关医院、代购企业，给予特殊通道采购权，并按照实际需求规定相应的采购量，放入国家相关药品库中，以保证患者的用药，解决罕见病患者、尤其是“氯巴占”类性质药品的用药难题，维护好罕见病患者基本医疗权益，使他们不在铤而走险中拯救生命。（健康时报）

本文根据两会期间各媒体发布内容整理所得，截止日期为2022年3月11日。如有遗漏或错误，欢迎指正。

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