2022第十一届中国罕见病高峰论坛在上海隆重举办 ｜ 初心如一 一路同行

9月2日，由蔻德罕见病中心（CORD）主办，中国医药保健品进出口商会、中国医药创新促进会支持的第十一届中国罕见病高峰论坛在上海隆重开幕。大会现场，来自政府、科研机构、临床医学、医药企业、基金会等不同领域的近两百位专家，以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体代表共计超过800人出席本次大会。

中国罕见病高峰论坛自2012年发起以来，始终致力于推动罕见病事业的进步与发展，已成为目前国内罕见病领域规模最大的综合性论坛。大会每一次的举办都成为多方对话，共同推动罕见病工作的关键平台，着力体现政府、社会、行业、患者群体等多方对话与合作。

本次大会以“初心如一，一路同行”为主题，综合探讨健康中国下的罕见病发展战略的顶层设计与规划，探究中国罕见病事业现状与未来发展趋势，推进筛查、诊疗、医保，医药联动的整体发展。

嘉宾云集，开幕主题精彩纷呈

开幕当天，首先进行了三场主题研讨会，分别讨论了“中国罕见病产业市场如何释放”、“患者组织公益论坛：多方协作推动患者权益”和“罕见病遗传咨询培训班——如何获得/优质遗传咨询服务”。

在开幕式上，蔻德罕见病中心创始人＆主任、瑞鸥公益基金会联合创始人＆秘书长黄如方作为主办方代表发表致辞。

蔻德罕见病中心创始人＆主任、瑞鸥公益基金会联合创始人＆秘书长黄如方

上海市卫生健康委员会主任邬惊雷，全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康分别作为特邀嘉宾进行致辞，向到场的参会者表示热烈欢迎，希望更多的人关注和参与到推动罕见病的工作中来。

邬惊雷主任表示：“中国罕见病高峰论坛在上海召开，本身体现各方对罕见病的支持，也是对上海的信任。随着国家社会经济发展，罕见病得到国家方方面面的支持，完善全面医疗保障体系，以健康为中心，关注从出生开始。上海各界对罕见病领域给与大力的支持，本次论坛从罕见病多方面进行了探讨和共识。罕见病不仅仅是诊断治疗，还需要社会方方面面的支持和推进，罕见病事业是个了不起的事业，罕见患者未来会成为有社会支撑、不断提升生活品质的群体，社会不会忘记这个群体，这些是我们工作努力的方向。”

上海市卫生健康委员会主任邬惊雷

李林康理事长表示我国罕见病防治起步较晚，属于初步发展阶段。但近年来在国家高度关注之下，速度越来越快，诊疗防治成为系统工程。中国罕见病联盟以患者为中心，特别是与患者组织的合作，传达国家的关心，规范组织管理，让更多相关方加入到罕见病防治中。蔻德罕见病中心持续多年做出努力，推动和促进罕见病的防治，需要多方面合作。如大会主题“初心如一，一路同行”，过去现在未来，继续保持初心，并肩同行坚守对生命的敬畏，履行健康的承诺，关爱每个生而不凡的生命。

全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康

随后，由罕见病渐冻症（ALS）抗争者、知名互联网企业高管、渐愈互助之家创始人蔡磊，中国医药创新促进会执行会长、全国政协参政议政人才库特聘专家宋瑞霖和蔻德罕见病中心创始人＆主任、瑞鸥公益基金会联合创始人＆秘书长黄如方作主题发言。

罕见病渐冻症（ALS）抗争者、知名互联网企业高管、渐愈互助之家创始人蔡磊

蔡磊从渐冻症的定义、类型、抗争之路等方面进行了分享。他和团队致力于攻克罕见病渐冻症，经过不懈抗争，他们建立了ALS大数据平台，链接了世界最大的ALS患者群；设立各项投资、公益基金；推进遗体捐赠（已有千余人登记了遗体捐赠志愿）；合作创立了世界最大的渐冻症药物筛选平台。

中国医药创新促进会执行会长、全国政协参政议政人才库特聘专家宋瑞霖

宋瑞霖会长以《对我国罕见病药物政策的思考》为主题进行了精彩的分享，从显著改善的前提下取得的成绩、罕见病行业面临的挑战、推动中国医药创新高质量发展的对策建议三个方面分享了对于我国罕见病药物政策的思考。他提出了推动中国医药创新高质量发展对策建议，包括：高风险的市场需要合理价格来匹配，建立单独的罕见病药品医保支付体系，以及全社会的关注和支持。

黄如方主任在分享中首先提及了在2022年大环境下，国家行业乃至个人普遍的焦虑感，尤其在罕见病群体，在医保治疗和支付面临严峻挑战。在带来深思之后，他以一个罕见病药物在中国的遭遇为例提出了自己的思考。他也分享了多项政策的出台极大减轻患者负担，给整个行业带来了信心，如药品管理法征求稿首提7年市场独占、临床急需药物快速上市等。他呼吁继续抱着坚定的信心不断前行，终会迎来春天。

蔻德罕见病中心创始人&主任、瑞鸥基金会联合创始人&秘书长黄如方

主题发言之后，蔻德罕见病中心创始人&主任、瑞鸥基金会联合创始人&秘书长黄如方、中国财政科学研究院社会发展中心副主任朱坤，中南大学湘雅医院儿科主任彭镜，合因教育&亦善遗传创始人、哈佛医学院助理教授沈亦平，琅钰集团首席商务官李杨阳以“2022，路在何方？”为主题进行圆桌讨论。精彩的讨论，激烈的思想碰撞，将大会开幕环节推向新高潮。

中国财政科学研究院社会发展中心副主任朱坤

中南大学湘雅医院儿科主任彭镜

合因教育&亦善遗传创始人、哈佛医学院助理教授沈亦平

琅钰集团首席商务官李杨阳

议题丰富，以点带面共议罕见病大计

在大会现场，各领域大咖齐聚一堂，构建了一个综合的交流平台，让不同利益相关方进行全方位的探讨。

会议议题从AI及新技术在罕见病上的应用，到中国罕见病产业如何释放；从与两会代表讨论罕见病政策，到中国罕见病监管政策探讨；从罕见病目录的影响与评估，到“未满足的临床需求”解决方案探索；从国谈“灵魂砍价”，到多层次医保体系的构成；从新冠疫情下的罕见病患者的困境，到院长论坛之疫情防控常态化下罕见病诊疗工作如何开展；还有上海罕见病诊疗中心模式探索专场及美国麻省总医院专家团队的国际专场等。

为期三天的大会仍在继续，议程丰富多样，多方共创共议罕见病新未来。三大主会场外，还有卫星会、专题会、病友会、闭门会等多种形式的会谈交流，供大家进行充分地参与和讨论，让专家和患者面对面，让企业与患者面对面，让各利益相关方齐聚一堂，紧扣业内前沿动态，拓展交流合作，不仅为国内输出高质量的罕见病相关内容，更通过与国际的交流，让罕见病问题面向世界，加强国际沟通。

随着近几年，政府部门及社会各界对于罕见病这一社会议题的持续关注，从中央到地方，都突显了对解决罕见病问题的决心和行动。

本次大会为大家提供了一场罕见病领域的思想盛宴。大家此刻相聚，只为共同推进中国罕见病工作在医疗诊治，药物可及，药物研发，政策保障等综合性方面的进步。各利益相关方通过此次高峰论坛的平台得以充分参与，协商合作，共同为推动中国罕见病工作的发展而努力。

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