与两会代表面对面：加大罕见病政策支持力度我们该做些什么？| 会场一

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9月2日-4日，由蔻德罕见病中心（CORD）主办，中国医药保健品进出口商会、中国医药创新促进会支持的2022第十一届中国罕见病高峰论坛在上海隆重召开。大会现场，来自政府、科研机构、临床医学、医药企业、基金会等不同领域的近两百位专家，以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体代表共计超过800人出席本次大会。

本次大会以“初心如一，一路同行”为主题，综合探讨健康中国下的罕见病发展战略的顶层设计与规划，探究中国罕见病事业现状与未来发展趋势，推进筛查、诊疗、医保，医药联动的整体发展。

本届大会设立三个分会场，9月3日，共计11个主题论坛。分会场1上午第一场研讨主题为“与两会代表面对面：加大罕见病政策支持力度我们该做些什么？”。本专题会由瑞鸥公益基金会联合创始人陈文德主持。

主持人 陈文德 瑞鸥公益基金会联合创始人

杨林花 全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科二级教授、山西医科大学血液病学研究所所长

杨林花作为人大代表和医生对罕见病相关医保提出建议和呼吁：将更多血液疾病纳入大病救助，扩大保障范围，让大病医保真正保大病，对医保报销药品目录进行适当增补，加强对重大疾病关注，把更多疾病纳入大病医保，提出创建乡村医生教育培训基地，持续为血液病患者发声，防控疫情同时要关注其他疾病及患者就医问题，推进省级罕见病用药多层次医疗保障体系建设，将罕见病药品纳入商业保险，通过全社会各界的共同努力，罕见病患者的医疗环境有了很大改善。

吴明 全国政协委员、北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任、中国卫生经济学会副会长

吴明表示罕见病药物研发成本高，导致价格高，患者负担很重，甚至放弃治疗。罕见病药物可及性涉及到研发、注册审评、专利保护、定价、医保筹资、准入和支付、药品采购、供应以及医院进药和医生使用等，任何一个环节出了问题都会影响到患者的药物可及性。需要从近期和远期效应、从患者、医院和医生、企业、医保基金等多方综合考虑，推进全链条政策的完善。尤其要完善罕见病的医疗保障机制，在科学评估罕见病用药对医保基金影响的基础上，建立适合罕见病药物特点的医保准入机制，以基本医保为主渠道多方支付的有机衔接，逐步提高罕见病患者的医疗保障水平。

雷冬竹 全国人大代表、郴州市第一人民医院党委书记

雷冬竹通过SMA救治案例，体现每一个小群体都不应该被放弃，SMA患者诊疗保障水平的提升不是偶然，是政策指导，多方协作的社会实践。罕见病患者最核心的需求永远是“求医问药”准确的诊断和治疗方案，重获健康，多区域、多学科的罕见病诊治模式，让罕见病能识别、能诊断、能治疗、能预防。我们还要做什么，多方呼吁，特殊群体发声，多层次的保障，早诊早治，应救尽救，关口前移，防优于治，人人宣传，人人关爱，人人健康。

张翠梅 广东省人大代表兼华侨、民族、宗教专委会委员、广东省中山市妇幼保健院新生儿疾病筛查中心主任，中山市医学会罕见病学专委会常务副主任委员

张翠梅多次提交两会建议，呼吁建立广东省罕见病多层次保障机制。呼吁推动中山市医学会罕见病学专委会，并着手构建罕见病诊疗体系，“数”说罕见病，对于超高值罕见病特药，仅靠商业保险，难以支撑患者保障，发达国家和地区罕见病立法先行，多维度支持产业发展。罕见病患者需求变迁，从诊疗到保障，再到社会参与。持续推进罕见病用药和多层次医疗保障体系建设。

讨论环节 按发言顺序排序

吴明  全国政协委员 北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任、中国卫生经济学会副会长

张翠梅  广东省人大代表兼华侨、民族、宗教专委会委员、广东省中山市妇幼保健院新生儿疾病筛查中心主任，中山市医学会罕见病学专委会常务副主任委员

章伟民  全国人大代表、国家会展中心（上海）董事、总裁助理

问题：作为人大代表，在未来1-3年中，最想完成与罕见病有关的事情是什么？

吴明：近年来政府相关部门不断加大罕见病患者的医疗保障力度，成效有目共睹，可以理解政府需要综合考虑多种因素，解决问题不可能一蹴而就，但是还要加大力度，从全政策链条的视角，多方综合考虑，多方协同推进，完善罕见病医疗保障机制。

张翠梅：一方面为罕见病立法，一方面为弱势群体中的弱势群体儿科发声和呼吁，从不同角度，无论专业还是非专业。

章伟民：一方面，作为人大代表呼吁让更多人关注罕见病，并参与到罕见病中，另一方面，为罕见病立法，虽然过程艰辛，但这是最终终极目标，在国家法律层面为罕见病患者保驾护航。

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