从地方出发探索“未满足的临床需求“解决方案 | 会场二

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9月2日-4日，由蔻德罕见病中心（CORD）主办，中国医药保健品进出口商会、中国医药创新促进会支持的2022第十一届中国罕见病高峰论坛在上海隆重召开。大会现场，来自政府、科研机构、临床医学、医药企业、基金会等不同领域的近两百位专家，以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体代表共计超过800人出席本次大会。

本次大会以“初心如一，一路同行”为主题，综合探讨健康中国下的罕见病发展战略的顶层设计与规划，探究中国罕见病事业现状与未来发展趋势，推进筛查、诊疗、医保，医药联动的整体发展。

中国罕见病监管政策探讨

本届大会设立三个分会场，9月3日，共计11个主题论坛。分会场1下午第一场研讨主题为从地方出发探索“未满足的临床需求”解决方案。

该主题论坛由琅钰集团首席商务官李杨阳主持。

吕小蕾，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局觉委委员、常务副局长（线上）

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局常务副局长吕小蕾分享了“海南博鳌乐城先行区改革中对罕见病防治与保障的探索”。吕局长介绍了乐城先行区的发展时间轴、整体规划、乐城健康生态圈资源现状、药械政策和罕见病领域的发展以及乐城先行区在七个方面的探索。乐城先行区现阶段已有24家医疗机构建成运营，在药械政策和罕见病领域的发展进行了多角度的探索：诸如真实世界临床数据应用、系列制度集成创新、发布特药险，跨省合作、与患者组织和慈善机构的合作、发起罕见病特许药械病友服务站等，乐城先行区将持续推进政策创新，借自贸港东风乘势而上。

姜晨曦，大兴机场临空经济区管委会招商局生命健康处处长

大兴机场临空经济区管委会招商局生命健康处处长姜晨曦向大家分享了“三区”政策叠加下的罕见病研究落地实践。姜处长介绍了大兴机场临空经济区三区的定义和建设情况及近来在罕见病领域的探索和实践。临空经济区于2019年在国务院获批，是非常年轻的经济区。在经济区的产业体系中，生命健康产业体系是引领体系，产业愿景是医学研究、医疗服务、医药产业三医融合。姜处长总结了经济区两年来引进人才和项目（希诺因、昭衍等项目平台）的情况并表示临空经济区一直为满足患者需求助力，并通过政策落实加速创新成果转化。最后，姜处长对临空区的未来进行了展望。

于兆衍，山东省公共卫生临床中心整合与转化医学中心特聘主任（线上）

山东省公共卫生临床中心整合与转化医学中心特聘主任于兆衍做了题为《生物医药创新临床实践服务平台——以自贸理念创建罕见病治疗的新模式》的报告。于主任分享了在自贸思维下的创新平台建设理念，开创多元通道，在成果转化的不同阶段深挖所在区域的核心竞争力，促进罕见病诊疗进步。于主任表示生物医药创新临床实践服务平台是承载政策创新的平台，他从平台的管理和架构、理事会的组成、平台主要依托单位目前开展的创新项目（生物人工肝）、平台工作流程、粤港澳湾区创新智库建立等方面向大家做了生动详实的介绍。

郑国俊，中山陈星海医院副院长、中山市医学会罕见病学专业委员会副主任委员（线上）

中山陈星海医院副院长郑国俊为大家进行了探索“未满足的临床需求”解决方案之践行“港澳药械通”的分享。郑院长从罕见病的简况、“港澳药械通”政策背景、“港澳药械通”医院实施、和展望“港澳药械通”助力罕见病四个方面展开，详细介绍了“港澳药械通”政策和医院进口港澳药品的技术规范及配套管理制度并分享了践行“港澳药械通”的案例（混合性高脂血症案例等）。最后郑院长以脊髓性肌萎缩症（SMA）、肢端肥大症、FOP-进行性骨化性纤维发育不良等的用药为例对于“港澳药械通”助力罕见病进行了展望。

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