2022阿拉杰里天使宝贝关爱之家医患交流会暨组织成立仪式”成功举办

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2022年9月4日，阿拉杰里综合征医患交流会暨阿拉杰里天使宝贝关爱之家成立大会成功举办。本次会议由蔻德罕见病中心、国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、阿拉杰里天使宝贝关爱之家联合主办，由北海康成制药有限公司公益支持。此次会议旨在促进患者家庭、医学专家、医药企业、媒体等相关方共同交流，会议内容主要围绕诊疗、日常疾病管理等各方面开展。约几百人参与了本次会议的现场交流或者线上直播。

作为本次会议的开端，各界人士一同观看了《生命不能承受之痒》阿拉杰里综合征短片的放映。影片所讲述的患者故事令在场的参会者感同身受，也让更多公众关注到了这一罕见群体。

首先来自国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院感染传染科的王建设主任带来致辞。王教授团队多年来围绕阿拉杰里综合征患者诊疗需求所做的贡献极大，并且总结了目前阿拉杰里综合征在诊治方面所具有的挑战。王教授特别提出对于阿拉杰里综合征这种需要长期进行治疗的疾病，在进行临床治疗的同时，对于患者的心理支持也同等重要。

“我们为什么做这件事情？”蔻德罕见病中心创始人黄如方先生的致辞从这一个问题开始，在成立患者组织及后续开展工作当中，病友的家庭有一个共同的目标和愿望，就是希望能够通过群体的呼吁和行动，让社会上有更多的人看到阿拉杰里综合征患儿及其家庭的处境和困难，“期待社会和国家能够给予这个罕见的群体以足够的支持，包括对于疾病的普及、未来治疗药物的支付保障。”

阿拉杰里天使宝贝关爱之家联合发起人张芷仪女士，提到了作为患者家属发起组织的初衷，以及如何与多方携手共同促成今天组织的成立。“从过去十年的一个相对比较简单的模式走到了今天这样一个比较有规划的组织，组织逐渐向正规军发展，期待未来为阿拉杰里综合征患者提供一个获得支持和帮助的家园。”

本次活动的顺利举办离不开爱心企业的支持，北海康成制药有限公司中国区总经理陆义骏为本次大会致辞，并介绍了北海康成制药有限公司的初心。北海康成是在中国乃至亚洲范围内第一家专注于罕见病领域的上市生物医药公司，通过创新为罕见病患者提供变革性的疗法是公司的使命，以患者为中心是公司的核心价值。阿拉杰里综合征的相关治疗药物目前正在接受国家药监局审批，有望在2023年正式实现商业上市，为阿拉杰里综合征患儿的治疗带来新的方式也为患者带来希望。

罕见病生态的建设中除了诊疗专家、医药企业、患者家庭、患者组织等，也少不了公益基金、协会等组织的支持。中国初级保健基金会全民健康医学研究院办公室负责人乐迎明先生在致辞中提到该基金会正在积极参与到罕见病患者支持的生态建设中，目前多方共建合作的“康成同行”平台正在为阿拉杰里综合征等罕见病患者提供持续的支持与服务。

为了记录这个具有意义的时刻，祝贺阿拉杰里天使宝贝关爱中心的成立，主办方安排了患者组织成立仪式，邀请各方共同参与其中，这标志着未来多方将以阿拉杰里综合征患者未满足需求为中心，合理支持患者的健康和发展。

张芷仪女士为我们带来了“阿拉杰里天使宝贝关爱之家愿景使命”专题演讲，演讲从阿拉杰里天使宝贝关爱之家的过去、现在和未来，三个部分来分别讲述了中心在十年前是如何凝聚患者，在近一年是如何规范化地持续为患者提供服务，以及后续中心发展的使命愿景。目前，在组织规范化成立后，社群共登记国内已知256位阿拉杰里综合征病友，覆盖29个省份，119座城市。国际阿拉杰里综合征联盟也与中国患者组织建立了合作关系，并为中国阿拉杰里天使宝贝关爱之家送上祝福视频。视频中提到：“像这样的国际合作会使阿拉杰里综合征患者的生活变得更有质量、更加健康。感谢中国组织为阿拉杰里综合征患者所做出的巨大贡献。”

王建设教授随后进行了“阿拉杰里综合征疾病科普及全球诊疗现状”的专题演讲，演讲内容让患者更加深入地了解阿拉杰里综合征这一疾病，以及在治疗随访方面的临床意见，最让患者振奋的是王建设教授在演讲中提到目前国内外多个用于治疗阿拉杰里综合征的药物的最新进展，这类信息为患者家庭带来了希望。

国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院感染传染的科库尔班江·阿布都西库尔副主任医师进行了“阿拉杰里综合征瘙痒症状长期管理”专题演讲。阿拉杰里综合征的瘙痒症状一直困扰着患儿及其家庭成员，不仅导致患儿的生活与学习深受影响，明显降低患儿及其家庭成员生活质量。而到底如何应对这一难题，库尔班江·阿布都西库尔医生在本次分享中给出了相关建议。

国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院感染传染科的陆怡副主任医师进行了“Alagille的骨病与处理”专题演讲，阿拉杰里综合征患者日常面临着骨病的问题，在骨病的问题解决上一定要纠正原发病，日常生活中注重补充骨矿物质（不单指钙），尤其补充维生素D非常重要，除此之外患儿的营养问题也亟待重视。陆怡副主任的团队也与营养科展开合作，专注研究为患儿提供最大程度的营养改善。

大会还邀请了患者组织创始人之一张芷仪女士、国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院感染传染科的王建设主任、北海康成制药有限公司代表杨洋女士、蔻德罕见病中心政策研究中心主任李林国主任，共同探讨多方如何助力提升阿拉杰里综合征患者的生活质量。

本次讨论当中患者组织代表张芷仪女士从患者目前面临的较为迫切的需求阐述了目前阿拉杰里综合征在多学科诊疗以及提升社会关注度等方面的问题。王建设教授则从专家层面来回应如何增加医生对于阿拉杰里综合征的认知，从而更好地提升阿拉杰里综合征的多学科诊疗水平。企业代表杨洋女士分享了企业在如何联动各方来解决患者的需求所做的工作和支持。李林国主任从政策层面出谋划策，来呼吁应该从政策制度上来改善患者的生活质量。

本着以患者为中心的观点，在会议的最后活动主办方安排了义诊患者，让现场的患者家庭有机会得以与专家进行面对面交流，了解患者目前的身体状况，聆听专家给予患者的诊疗建议。

参会的所有患者都表示，得益于各相关方的支持才能支持本次会议顺利举办。从本次的活动中，患者最为真实的需求得到了聆听，同时各方也分享了在阿拉杰里综合征这一领域的进展和经验，为患者未来的健康生活给到了更坚实有力的支持。

因为有你，爱不罕见。各方表示，将继续合力支持阿拉杰里综合征患者走上与疾病抗争的漫漫征程，让更多的患者和家庭能够过上更加健康、更有尊严的生活。

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