一个父亲的史诗：高中学历冒险自制药品救子，“ 我不是药神，但不能等孩子死去 ”

这两天

网友们被“一场父亲的史诗”

深深感动

在一篇题为

《一个父亲的选择：

铤而走险自制药，还是等着孩子死去》

的文章中

只有高中学历的徐伟

为救治患有罕见病的儿子

开始自学基因编辑

自制药用级化合物

徐伟2岁半的儿子小灏洋，出生刚半年被确诊为Menkes综合症。这是一种极其罕见的遗传性疾病，大多见于男童，由于患者X染色体上的ATP7A基因发生变异，导致身体无法吸收铜离子，严重影响正常发育。目前该病在新生儿中的发病率约为十万分之一。

在《一个父亲的选择》一文中提到，国际上，补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂，但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格，最终不了了之。于是，大陆家长的常见选择是，去中国台湾和美国的医院拿药。

但是一场新冠疫情断了境外就医拿药的渠道，徐伟开始走上危险重重的自制药之路。仅有高中学历的他为了孩子，从头开始查资料，翻译文献，以惊人的毅力不断增加自己的知识储备。

为了最大可能降低费用，徐伟在自己的杂物间里购置所有的国产设备，搭建了一个简易的配药室，一切加起来不到2万。

没人相信他能成功，妻子不信，病友群里的家长也不信。有人提醒他这样做太危险，弄不好要死人的；有人提醒他可能触犯法律。但是他没有时间去考虑了，“孩子离不开药”。药剂制备完成后，他先在自己和兔子身上多次注射做试验、确定剂量。2020年9月以来，为孩子注射自制药，已重复了300多次。

在研究自制药的同时，徐伟重拾课本，还报名了成人高考。他渴望去真正的实验室，了解涉及儿子疾病的方方面面，“尤其是分子生物学”。他希望，系统学习能为将来针对儿子疾病的基因治疗打下基础。

徐伟的努力目前只能维持，不能治愈，2岁多的孩子和6个月时期差别不大，最让他安慰的就是孩子偶尔的笑容。不过医生表示，这样的笑容在患儿中，已经属于奇迹。从住院频次、感染或者癫痫发作的情况来看，小灏洋比大多数孩子要好一些。

对于徐伟的尝试，北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心：“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加的助溶剂是否是药用规格，加的量都有严格规定，自己制作药品谁也不会表态可以用。”

听闻这位父亲的自制药经历后，张继春也感慨：“他能做到这一步，可以说是奇迹了”。与此同时，她同样反复强调，这种方法，可以理解，却不合规。

作为个人，张继春同情罕见病家庭的遭遇，而且也没有治疗方法，只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度，她认为，不管是从药物监管还是临床使用层面，都不会鼓励这种行为。

9月29日和30日两天，微博认证为“为救儿子自学基因编辑的父亲徐伟”的用户@不负我时光 出面发声，连发3条微博回应相关问题。

首先是感谢网友对孩子病情的关心和鼓励。

在第二条微博中，徐伟集中回应了化合物安全性问题，同时表达了求助之意，希望能有专家提供支持。

换句话说，之前基于生物化学的化合物制备，只是治标；而徐伟想走得更远一点，通过基因编辑技术来治本。

关于化合物安全性方面，@不负我时光 表示已根据药典尽量达到环境的洁净度，空间也用过氧乙酸灭菌过，空气沉降菌与浮游菌都通过检验，制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌，并且所有原料均采用药用级，最后也会通过TSA接种验证无菌，鲎试剂检测细菌内毒素。

关于孩子用药后的相关状况，@不负我时光 表示，化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用，所以开始培养间充质干细胞，希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。

之后，@不负我时光 表达了求助之意。一方面，他表示，生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵，而孩子病了之后所有收入来源都断了，加上搭建实验室和研发后期的基因药物，囊中羞涩，希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。

另一方面，@不负我时光 也希望能有专家提供支持，他称自己对于AAV9载体的免疫问题和多次递送问题还不是了解的很透彻，希望有相关的AAV载体专家能够帮忙解答一些疑问。

另外，他还想根据孩子突变位点设计prime editor的RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率，在此方面也希望有关的专家可以提供帮助。

最后，@不负我时光 再次表达了感谢之意，表示自己一路走来从来没有听到过这么多的鼓励和支持，“我相信没有什么困难是战胜不了的，图大于其细，图难于其易，希望总是有的，孩子会好的！”

30日凌晨的第三条微博，徐伟呼吁网友不要再给自己打赏；但是他也提到，大多数病友家庭条件比他困难，希望网友帮忙想想办法，如何合理合规地为更多病童提供组氨铜酸。

徐伟说：

“对于我这个做父亲来说，

也许我拯救不了他的生命，

但是我不能让他白来这世上一趟。”

回应法律风险：我自己承担

“铤而走险”是这件事上被使用最多的一个词。现在徐伟已经给孩子用一些皮下静脉注射，但如果因为这个药物注射发生意外，这位父亲是否需要承担相应法律责任？

上海市律协医药健康业务研究委员会主任卢意光介绍，如果发生比如说非常严重的后果，比如孩子死亡，或者严重致残，可能会涉嫌刑事责任。

对此，徐伟回应说：做药，肯定是不合法的，但要称为药，从我的认识来看，它应该是有一个批号，已经审批上市，可以称之为药。你再去做了一个更便宜的，或者不安全的，才算做假药。但现在国内没有已经上市的组氨酸铜和伊利司莫铜，所以我更喜欢把它叫成“化合物”。因为我孩子的病非常罕见，这个“化合物”对我孩子的这种病有帮助，所以我就自己制备了“化合物”去缓解我孩子的病。当然“化合物”也是会有风险的，如果我制备了“化合物”导致其他的人身体受到伤害，肯定也是违法的。但问题是给我自己的孩子用，我自己承担风险。

昆明市卫健委一工作人员表示，徐伟的行为不对外售卖、不危害社会的话，他们不会过多干涉。

看完这位父亲的故事

网友感慨万千

被如山的父爱击中

有网友和专家有着相同的担忧

表示自制药物有风险

不支持效仿

也有网友感慨

如果不是无奈到极致

又舍不得孩子

谁会外行去弄这个

《一个父亲的选择》一文中提到

“使用自制药的同时

他们也如同许多身处绝境中的绝症病人一样

一边相信循证医学

一边盲目地尝试着各种可能的偏方”

这种心情，

家有重症、绝症病人的都能懂

网友心中法律和人情间的天平

这一次多数偏向了人情

“不信命”的徐伟创造了幸运的个例

祝他之后更艰难的道路

也能走得顺利

加油，徐爸爸！

本文部分素材来源于八点健闻、新闻晨报等

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