IQVIA|2021年全球医药研发全景回顾
The following article is from IQVIA艾昆纬 Author IQVIA艾昆纬
近日,IQVIA Institute发布年度重磅报告Global Trends in R&D: Overview through 2021,报告对2021年全球新药上市情况、研发管线布局、临床试验活动、临床开发生产力等进行了全景回顾。
根据报告,尽管仍然受到新冠疫情的影响,2021年全球临床试验数量创历史新高,获批上市的新药数量及其领域之广均刷新了纪录。本文将带你速览报告精华内容,助力洞察创新趋势,为新药研发提供参考。
1 获批上市的新药数量继续走高
2021年,全球有84种新活性物质(NAS)上市,创历史新高,是五年前(41种)的两倍。美国批准的NAS达72种之多,领先于其他国家,其中44种(超过60%)被美国FDA授予“首创新药”,超过一半的药物(40种)获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗罕见病。过去20年,全球共有883种NAS上市。2017-2021年美国和EU4+UK上市的NAS数量差距相比2012-2016年进一步拉大;得益于中国出台的一系列新药加速审批政策,中国过去5年上市了175种NAS,相比2012-2016年期间的NAS数量急剧上升。
2 肿瘤在研发管线中的地位依然不可撼动
从整体来看,2021年全球范围内处于不同开发阶段的产品超过6000种,相较2016年增长了68%,由于一定程度上受到疫情的影响,药物研发相比2020年有所停滞。就具体领域而言,肿瘤、胃肠道和神经领域产品数量相比2016年上升较为显著,其中,大部分的肿瘤在研产品都属于靶向疗法,超过40%的产品用于治疗罕见肿瘤,其中新一代生物疗法(包括细胞和基因疗法)数量日渐升高。
罕见病领域研发热度居高不下——在研的产品有1200多种。在研的新一代生物疗法超过800种,高于2019年底的600种,CAR-T和NK细胞疗法以及基因编辑和RNA疗法的数量均有所增加。尽管迄今为止只有31种疗法上市,新一代生物疗法为癌症和其他疾病患者带来新希望,甚至实现“治愈”的可能。
3 临床试验数量创历史新高
2021年启动的临床试验约有5500个,在数量上相比2020年和2019年分别上升了14%和19%。从试验阶段来看,2021年启动的I期、II期和III期临床试验相比2020年同比分别提高了8%、19%和15%。自2020年,企业申办的COVID-19疫苗和药物临床试验超过1200项,截至2022年1月底,33种疫苗已获批上市,另有136种正处于研发中。肿瘤试验启动量在2021年创历史新高,比2015年增长70%,主要集中在罕见肿瘤。肿瘤试验共招募近30万名受试者,相比十年前的15万名翻番。相比血液瘤,实体瘤试验数量攀升较快。此外,纳入生物标志物的肿瘤试验也越来越多,标志着肿瘤治疗逐渐进入“精准医学时代”。
4 临床开发生产力呈下降趋势
2021年临床开发生产力(即成功率、临床试验复杂性和试验持续时间的综合指标)下降到历史低点。2021年,所有治疗领域的综合成功率下降至5.0%,而过去十年的平均值为13.1%,原因可能包括:疗效和安全性标准的提高造成临床开发风险升高,以及由于新冠疫情导致更多的产品开发进程暂缓。就疾病领域而言,2021年多数领域试验的综合成功率低于近十年的平均水平,但疫苗和心血管除外。而且,不同疾病试验的综合成功率差异很大,其中,传染病试验的综合成功率最高为19%,其次为罕见肿瘤的16%,不包括罕见肿瘤的肿瘤试验综合成功率则最低,仅为1%。
5 EBP是全球医药市场的创新引擎
新兴生物制药公司(EBP)在研产品有大约4700种,占研发总管线的65%,高于2016年的50%和2001年的三分之一。不同国家或地区的EBP的相对贡献有所不同:总部设在中国的EBP贡献了17%的份额,高于5年前的6%;相比之下,来自欧洲和美国的EBP公司分别占20%和46%,相比5年前份额有所下滑。在不同国家和地区,根据公司类型划分的产品管线结构表明,相比传统制药企业,EBP往往掌握更强的创新研发能力。例如,美国和中国EBP产品分别占该国研发管线的62%和83%。
6 创新技术和手段:临床试验加速器
一直以来,医疗健康行业各利益相关方致力于加速创新疗法的开发,以更快的速度为患者带来更好的获益。如何减少“空白期”——药物临床开发所需的总时间与其临床试验持续时间之间的差异——备受关注。在过去的十年中,不同疾病领域临床试验的空白期长短不一:呼吸临床试验为7年,罕见肿瘤临床试验仅1年。在过去三年里,远程、虚拟或去中心化试验的数量呈递增趋势,因此,研究的连续性在COVID-19大流行期间也能得以实现,特别是在关键研究中心、患者中开展的临床试验,给予研发持续的加码创新。
创新性临床试验——包括适应性试验、篮子试验、伞式试验和平台试验——已被视为加速临床试验的重要手段,2021年启动的临床试验中有8%即约400项试验,采纳了上述创新性试验设计,肿瘤临床试验在其中的占比接近60%。
与传统试验相比,创新性试验设计尽管更为复杂和耗时,但临床试验的总时间更短,从而加速了研发进程。
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