全球首个靶向BCMA CAR-T细胞疗法获批上市

今日，百时美施贵宝（BMS）与蓝鸟生物（bluebird bio, Inc）共同宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其靶向BCMA的CAR-T细胞疗法Idecabtagene Vicleucel (ide-cel，bb2121；商品名：Abecma）上市，用于4线治疗后（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂以及抗体类药物治疗）的复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。

值得一提的是，这是全球首款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。此前，该疗法已获得FDA授予的突破性疗法资格，并获得欧洲药品管理局的PRIME认定。

FDA对Abecma的批准是基于其关键的II期KarMMa临床数据，该试验可评估的人群由100例接受Abecma治疗的患者组成，剂量范围为300x106- 460x106的剂量CAR阳CAR阳性T细胞输注。这些患者中，88％的接受过四种或更多的先前疗法治疗，而85％的为三级难治性患者。

研究数据中，可评估疗效人群（n = 100）的总缓解率（ORR）为72％（95％CI：62-81），28％的患者达到了严格的完全缓解（sCR; 95％CI：19-38），且响应快速且持久。完全缓释响应的患者中响应时间中位数为30天（范围：15-88天），响应时间的中位数为11个月（95％CI：10.3-11.4），响应时间为19个月（95％ CI：11.4-NE）。在28位获得sCR的患者中，有约65％（95％CI：42％-81％）的患者缓解持续了至少12个月。

该试验中，疗效安全性良好，主要发生低水平的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）。85％（108/127）的患者存在CRS发生，9％（12/127）的患者中发生3级CRS，其中1名患者（0.8％）报告5级CRS。所有CRS的最常见表现包括发热（98％），低血压（41％），心动过速（35％），畏寒（31％），缺氧（20％），疲劳（12％）和头痛（10％） 。

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参考来源：

1.https://www.businesswire.com/news/home/20210326005507/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibb%E2%80%99s-and-bluebird-bio%E2%80%99s-Abecma-idecabtagene-vicleucel-the-First-Anti-BCMA-CAR-T-Cell-Therapy-for-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma

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上海细胞治疗集团

共同创始人兼副总裁

自2011年起，主要从事细胞治疗产品研究开发，先后建立多种免疫细胞治疗产品CMC体系，2018年-2019年，带领团队完成国内首个非病毒载体CAR-T产品的药物研究开发及IND申报，并获得CDE许可。目前，团队正在开展多个针对实体肿瘤靶点的自分泌抗体新型CAR-T产品开发。

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