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B细胞表面成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA）最早发现于成熟的B淋巴细胞表面，在其他组织细胞中几乎不表达。它在恶性增殖的B淋巴细胞（例如骨髓瘤细胞、白血病细胞）中高度表达。通过介导下游信号通路，在细胞的存活、增殖、转移和耐药中起着关键性的作用，这些特性使得它成为免疫治疗的一个优秀靶点，特别是对于多发性骨髓瘤的治疗。目前，针对BCMA的新型肿瘤免疫疗法主要包括CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）疗法、抗体-药物偶联物（Antibody-drug coupling, ADC）和双特异性抗体（Bispecific antibody, BsAb）等。其中，Idecabtagene vicleucel（ide-cel，也称为bb2121）是第一个提交监管审批针对BCMA靶点以及用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的CAR-T细胞疗法，由百时美施贵宝（BMS）和蓝鸟（bluebird）联合开发。2月25日，来自波士顿达纳-法伯癌症研究所、哈佛医学院和波士顿麻萨诸塞州总医院（NR）等团队的研究人员在《新英格兰医学杂志》(NEJM)杂志上发表了ide-cel的2期临床数据，数据显示试验达到了总缓解率（ORR）的主要终点和完全缓解率（CR）的关键次要终点，证明了先前已接受过至少三种治疗（免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等）的复发性和难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，在接受ide-cel治疗后深度而持久的反应。在此2期研究中，有128名患者接受了ide-cel治疗，中位随访时间为13.3个月，ORR为73%（94/128），CR为33%（42/128），其不良反应与目前已知的CAR-T细胞疗法毒性相符，与剂量水平无关，最常见的不良事件是血细胞减少症和细胞因子释放综合征。2020年4月，百时美和蓝鸟宣布已向美国FDA递交了该疗法的生物许可证申请（BLA），但在5月份时，由于对于CMC（生产工艺、杂质研究、质量研究及稳定性研究）部分的担忧，其上市申请遭拒。同年7月，百时美和蓝鸟重新提交了BLA，并提供了CMC模块的更多详细信息；9月，FDA接受了这一BLA申请并同时授予ide-cel优先审评资格，PDUFA目标日期定为2021年3月27日（即下个月）。如果获得审批，ide-cel将成为首个靶向BCMA且针对实体瘤的CAR-T细胞疗法。截至目前，全球上市的CAR-T细胞疗法已有四款，均针对血液疾病，还未出现针对实体瘤的CAR-T疗法。
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参考来源：
1.https://www.biospace.com/article/bms-bluebird-publish-ide-cel-data-in-nejm-one-month-ahead-of-pdufa-date/
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2024850?query=featured_home
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第54期
主题：十年市值四千亿, mRNA 产业如何变革制药界
时间：2021年3月3日 周三 19:30-20:30
浙江大学本科，后于哈佛医学院拿到博士学位，其博士期间的导师为《我不是药神》中神药格列卫的发明者之——汤姆·罗伯茨教授。
攻读博士期间，童博参与了哈佛医学院附属肿瘤医院在脱氧核糖核酸、核糖核酸，人乳头瘤病毒及肿瘤疫苗的研发，以及诺华小分子药、抗体药、生物药在乳腺癌、肺癌、结肠癌和肝癌中的开发，临床试验设计等工作，积累了丰富的科研经验，成功推进多项临床试验和多项药品的上市。
博士毕业后，加入了美国波士顿知名的旗舰医药投资公司Flagship Pioneering，期间主要负责生物医药企业的孵化、项目开发、上市等运营工作。其间，童博士负责的成功上市案例包括NSDQ: MNRA、ALNY、SYRO、MCRB、SRTP等。
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