重磅 | 干细胞治疗小儿脑瘫项目两岁了，成果如何？

2017年4月11日，大医一院启动中国首个备案神经干细胞治疗小儿脑瘫临床研究。

2019年4月11日，项目迎来第一个两周年。

这是一项开放标签、单中心、前后对照的临床研究。选择3岁至12岁缺血缺氧性脑性瘫痪患者，性别不限，表现为痉挛性瘫痪及病情稳定的儿童（中度到重度，GMFCS分级为II-IV级的患者）入组，通过具有自主知识产权的干细胞鼻腔贴片技术在两侧鼻腔分别移植干细胞，然后收集临床数据。

其主要终点是安全性（包括不良事件和神经系统功能改变），次要终点是有效性指标。本试验在医学研究登记备案信息系统和clinicaltrials.gov注册，编号分别为CMR-20161129-1003、NCT03005249。

接受神经干细胞鼻腔移植治疗后，未发现免疫或细胞相关的不良事件，唯一发生的不良事件为移植过程造成的鼻粘膜少量出血。

术前，所有患者的神经损伤和痉挛情况均稳定。

术后，随着时间的推移，精细运动功能评估量表（FMFM）、Ashworth量表以及儿童发育（Gesell）量表指数评分均有改善。

由于患者仍处于随访期，对患者治疗效果的评估正在持续进行。初步结果显示，鼻腔贴片移植神经干细胞治疗脑性瘫痪患儿后未导致严重不良事件。

本临床研究表明，这种用于缺血缺氧性脑性瘫痪的新型细胞疗法是可行的、安全的、有效的。

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稿件来源 |  0411干细胞与小儿脑瘫

编辑 | 宣传与文化建设部

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