Belimumab：中国儿童系统性红斑狼疮童适应症即将来袭
2019年7月，中国国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批，批准英国葛兰素史克公司（GSK）的贝利尤单抗(Belimumab)（商品名：倍力腾）进口注册申请，用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE，systemic lupus erythematosus）成人患者。这是第一个用于治疗SLE的单抗药物。
贝利尤单抗(Belimumab)是首个作用于B淋巴细胞刺激因子(BLyS)的抑制剂，它是一种重组的完全人源化IgG2λ单克隆抗体，可与可溶性BLyS高亲和力结合并抑制其活性。根据药物研究数据显示，该药能够实现持续的疾病控制、有助于稳定长期症状、改善患者的长期预后。GSK财报显示：2019财年，本品原研全球销售额约7.9亿美元；2018年约6.29亿美元。
红斑狼疮是自身免疫介导的、以免疫性炎症为突出表现的结缔组织病，属于皮肤类疾病。根据临床表现分为盘状红斑狼疮（DLE）和系统性红斑狼疮（SLE）。前者病变主要局限在颈部以上，后者具有弥漫性。SLE是最常见的狼疮类型，约占全部狼疮病例的70%，这是一种累及多系统、多器官并有多种自身抗体出现的慢性自身免疫性疾病。由于体内有大量致病性自身抗体和免疫复合物而造成组织损伤，临床上可出现各个系统和脏器损伤的表现，目前尚无法完全治愈。
目前SLE的治疗药物以激素、抗疟药和免疫抑制剂为主，尽管患者的10年生存率有很大提高，但由于疾病活动、反复复发（年复发率13.0～15.7%）和药物毒性，SLE 患者常存在多器官系统不可逆损伤的风险 ，损伤的严重程度和频率随时间推移而增加，器官受损后又预示着更多器官受损和死亡风险增加 。
据相关流行病学数据：目前，SLE全球患病率约为 (12～39)/10万；儿童期发病患者约占15%-20%。并多见于12～16岁的儿童，＜10岁比较少见，＜5岁更为罕见。
中国患病率约 (30.13～70.41)/10 万，以女性多见，尤其是 20～40 岁的育龄期女性。
2020年4月14日，国家药监局药品审评中心（CDE）将注射用贝利尤单抗的新药上市申请（受理号为JXSS2000003/4）拟纳入优先审评，理由是“儿童用药纳入优先审评”。距离其申报上市申请仅隔半个月，可见药监机构对本领域急需新药的重视；药融圈数据预计，本适应症最快将在今年中旬获批上市。
此前在2019年4月，贝利尤单抗首次被美国FDA批准用于5岁以上的儿童SLE患者，是美国第一款获批用于儿童SLE的药物。
注：
我国最新《药品注册管理办法》第七十条对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，给予以下政策支持：
（一）药品上市许可申请的审评时限为一百三十日；（NDA/BLA）（接近美国的6个月）（注：普通审评时限为两百日，工作日）
（二）临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品，审评时限为七十日；
（三）需要核查、检验和核准药品通用名称的，予以优先安排；
（四）经沟通交流确认后，可以补充提交技术资料。
国内在开发本领域生物药的有：
（1）荣昌生物的泰它西普 (RC18，telitacicept) 拟用商品名-泰爱，该药物为融合蛋白药物，重组人 B 淋巴细胞刺激因子受体 (transmembrane activator and CAML interactor, TACI) 胞外区融合 IgG1 Fc，泰它西普同时靶向 BLyS 和 APRIL（增殖诱导配体，aproliferation inducing ligand）。国内相关专利：CN101323643。
2019年底该药物在中国的新药上市申请已经被CDE纳入优先审评，有望于2020年在中国实现上市。
(2)君实生物的UBP1213，抗BLyS单克隆抗体。UBP1213用于治疗系统性红斑狼疮和其他自身免疫性疾病。目前在一期临床中。
参考：
NMPA/CDE；
药融圈数据；
FDA/EMA；
相关公司公开披露；
https://www.benlysta.com/；
https://www.gsksource.com/pharma/content/dam/GlaxoSmithKline/US/en/Prescribing_Information/Benlysta/pdf/BENLYSTA-PI-MG-IFU-COMBINED.PDF；
曹兰芳：儿童系统性红斑狼疮诊断进展 ，《中华医学信息导报》2018年第12期 ；等等。
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