干细胞治疗系统性红斑狼疮完成1132例，喜获国家技术发明二等奖

“我不敢凝视着她，因为她的脸上有一只蝴蝶。昨晚离开前我才知道，她得的是红斑性狼疮，俗称叫蝴蝶病。

……

那只美丽的咖啡色蝴蝶,永远在他心中翩翩飞舞着”

——摘自网络小说《第一次的亲密接触》

20年前红遍大江南北的网络小说中，身患狼疮的女主角“轻舞飞扬”终究难敌疾病的凶狠，“化蝶”而去。“自古红颜多薄命，一得狼疮就会香消玉殒，”这大抵是许多人对狼疮这一疾病仅有的一点印象吧。

那么这个拥有可怕名字的病到底是一种什么样的疾病呢？它是不是就是绝症？患了红斑狼疮还有没有治疗的可能性呢？

希波克拉底（Hippocrates 前460年—前370年）是最早描述这种疾病的医生，在他的描述下，人们最早对这种皮肤病的印象，是形似“被狼咬过”的痕迹，于是把这种病叫做狼疮(lupus,拉丁语为狼)。由于常出现在面部和鼻子周围的皮肤,分布在鼻翼两侧的红色皮疹形似蝴蝶，所以典型的狼疮皮疹也被称为蝶形红斑，或蝴蝶斑。

红斑狼疮（Lupus erythematosus）为一系列自体免疫性疾病，即免疫系统非正常地攻击自身正常组织。造成多系统和多器官的损害，包含关节、皮肤、肾、血球、心脏，以及肺。

最常见且最严重的形式为全身性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，简称SLE），也称系统性红斑狼疮。

据估计：中国系统性红斑狼疮患者超过100万，位居全球首位，该病好发于育龄期女性，患病率在女性患者中接近1/1000，特别是15岁—40岁生育期女性。这是因为女性雌激素高、泌乳素高，这些刺激因素在女性青春期（特别是在月经初潮、妊娠初期、产后）这一阶段特别高，有时女性还会吃一些含有雌激素避孕药，因此育龄妇女比较容易得红斑狼疮。

对于SLE的病因至今尚未肯定，但大量研究显示其发病原因与遗传、内分泌、感染、免疫异常和一些环境因素有关。

在遗传因素、环境因素、雌激素水平等各种因素相互作用下，导致T淋巴细胞减少、T抑制细胞功能降低、B细胞过度增生，产生大量的自身抗体，并与体内相应的自身抗原结合形成相应的免疫复合物，沉积在皮肤、关节、小血管、肾小球等部位。

在补体的参与下，引起急慢性炎症及组织坏死（如狼疮肾炎），或抗体直接与组织细胞抗原作用，引起细胞破坏（如红细胞、淋巴细胞及血小板壁的特异性抗原与相应的自身抗体结合，分别引起溶血性贫血、淋巴细胞减少症和血小板减少症），从而导致机体的多系统损害。

当前治疗系统性红斑狼疮的手段包括应用糖皮质激素、免疫抑制剂、抗疟药及中成药物等，虽然能使多数患者病情得到控制，但往往存在感染，血液毒性、骨质疏松等多种不良反应。仍有部分SLE患者效果不佳，出现了难治性SLE，患者的病情持续不缓解甚至恶化。因此，需要寻找更有效且低毒性的新治疗方法。

近年来，科学研究发现间充质干细胞具有治疗系统性红斑狼疮的巨大潜力，间充质干细胞具有免疫调节功能，在特定微环境诱导下对受损组织进行修复，尤其对一些糖皮质激素、环磷酰胺等药物治疗抵抗的顽固性患者，不失为一种十分具有前景的治疗方法，帮助缓解或消除临床症状，减轻患者痛苦，改善生活质量。

已经有多项临床前以及临床研究评估了间充质干细胞在多种自身免疫和炎症性疾病中的免疫调节作用，包括系统性红斑狼疮，糖尿病，多发性硬化症，克罗恩病，溃疡性结肠炎和骨关节炎。

2019年7月12日，国家科学技术奖励工作办公室网站公布2019年度国家科学技术奖初评通过项目。其中包括53项国家自然科学奖项目、56项国家技术发明奖通用项目、152项国家科学技术进步奖通用项目。

其中南京鼓楼医院孙凌云教授等人完成的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”项目被陈虎、顾晓松和徐涛三位专家提名申报医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。

该项目解决了部分难治性自身免疫病患者常规治疗无效的世界难题，使重症狼疮患者5年死亡率从45%降低为16%，有效率60%，获授权发明专利18项，发表高水平SCI论文151篇。目前项目组已完成1132例难治性自身免疫病的异体间充质干细胞移植治疗，为国际开展最早、例数最多、随访时间最长，并结合临床研究数据为难治性红斑狼疮患者制定最适宜临床治疗方案。

2019年新疆和田地区人民医院在《世界最新医学信息文摘》发表了一项临床研究再次确认了脐带间充质干细胞疗法的治疗效果。

论文作者认为，脐带间充质干细胞对系统性红斑狼疮予以治疗可取得显著效果的机制主要是因为脐带间充质干细胞可分泌出多种细胞因子，当组织损伤发生时，细胞因子会迁移到损伤部位，发挥出接触和产生分泌的作用，最终起到修复受损组织的作用。

2012年，江苏大学附属医院风湿免疫科为21位系统性红斑狼疮患者静脉回输脐带间充质干细胞，显著地降低了系统性红斑狼疮患者尿蛋白水平，降低了患者的疾病活动度，降低了系统性红斑狼疮疾病活动指数评分。

未来展望：

利用干细胞治疗系统性红斑狼疮前景广阔，随着研究的进展，其临床效果开始渐渐显著，且在治疗其他自身免疫性疾病方面也逐渐崭露头角。最终解决部分慢性病、老龄化与抗衰老，组织修复与再生以及肿瘤预防治疗方面的问题。未来有望从根本上改变目前的医疗困局。

【3D视频演示】红斑狼疮

 整理编辑：James

 部分图文视频来源于网络

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