干细胞可修复大脑，神经退行性疾病不再是难治之症

近年来，随着人口老龄化加剧，神经退行性疾病患病率节节攀升。尽管在过去的几十年中，科学家们在神经退行性疾病的治疗领域作出了巨大的努力，但仍然未找到有效的治疗方法。

神经退行性疾病介绍

神经退行性疾病是由于脑或脊髓的神经元和胶质细胞的丢失而导致的慢性进行性中枢神经组织退变。人体的大脑和脊髓由神经元组成，而神经元又有不同的功能，如控制运动，处理感觉信息，并作出决策。神经退行性疾病按表现出的病症可以分为两类， 一类影响运动， 另一类影响记忆以及相关的痴呆症。

常见的神经退行性疾病类型包括：帕金森病、阿尔茨海默病（老年痴呆）、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化、脊髓小脑性共济失调等。目前我国患帕金森超过300万人，渐冻症已超20万人，更有报道老年痴呆人数已超千万，并且随着老年社会的加剧膨大，存在高发病率和高普遍性，状况令人堪忧。

如何改善和干预这些神经退行性疾病，在神经科领域中存在一片空白，成为科学家们钻研探讨的问题。人体的中枢神经系统在损伤后，自我修复能力是有限的，有学者认为是脑部诱导神经干细胞增殖并向神经元分化的力量太弱所致。大量研究实验证明干细胞疗法的可行性和安全性，可能成为解决神经退行性疾病的重要手段之一。

干细胞治疗神经退行性疾病相关研究

阿尔茨海默病作为第一大神经系统退行性疾病，该病起病隐匿,并且进行性发展。病因迄今未明，给疾病的预防和治疗带来了很大的困难，目前还没有有效的治疗方法或药物能根治该疾病，只能借助综合治疗手段来缓解和治疗。

点击下方视频查看：《人间世2》阿尔茨海默病

在神经退行性疾病研究中，干细胞用于疾病的研究渐渐成为可能，且它不受种族、遗传背景或异体生物学差异的限制。

目前，全球范围有24项干细胞治疗阿尔茨海默病的临床研究在美国临床试验登记系统（ClinicalTrials.gov）中备案。

临床研究显示，骨髓间充质干细胞移植治疗阿尔兹海默病近期疗效明显，不良反应较少, 治疗后 3 个月时简易智能测量评分及日常生活活动能力评分均明显升高。

2018年4月，治疗阿尔兹海默症的干细胞药物AstroStem在日本福冈三一诊所首次获批使用。也就是说4月12日起，该诊所就可开始使用干细胞药物治疗阿尔茨海默症。

帕金森病是仅次于阿尔兹海默症的第二大老年神经退行性疾病，典型症状表现为肌肉震颤、肌肉强直、动作缓慢和身体平衡力受损，晚期甚至出现痴呆症状。

现今最常见的帕金森治疗方法是多巴胺调节疗法，有明显且长期的局限性和副作用。

干细胞治疗帕金森病的目标则是利用健康的 黑质多巴胺能神经元代替损伤的多巴胺能神经元或保护、修复受损伤的神经元。

早在2001年，我国的第一例神经干细胞移植治疗帕金森氏病手术在河北省石家庄市医科院获得成功。76岁的帕金森氏病人谢喜云患病十几年，右手3个手指肌肉长期强直收缩，失去了生活自理能力。经手术后，患者原有的吞咽困难、手指强直收缩、身体僵硬等症状明显好转。

随着干细胞技术的进步，将可以对干细胞治疗的质量、一致性、活性和安全性进行保证。并且可以在实验室中培养出无限量的产生多巴胺的神经细胞进行移植，这些方法现在正迅速进入临床试验。间充质干细胞也成为了帕金森病治疗的重点研究方向。

中国医科大学的孙丽博士曾将含有脐带间充质干细胞的悬液通过颈动脉移植途径植入10位帕金森病患者体内，试验有效控制了帕金森病的发病进程，改善了受损的脑组织功能，提高了患者的生活质量。

干细胞技术展现了将来在帕金森病治疗的可能，并可能在未来几十年中在缓解帕金森病症方面发挥越来越大的作用。

干细胞在其他神经退行性疾病中的治疗潜力

在临床上可通过一系列方法使用间充质干细胞对肌萎缩侧索硬化症进行治疗。

广东省中医院为29位A肌萎缩侧索硬化症患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。

在亨廷顿病的间充质干细胞治疗实验中，将间充质干细胞注入到动物脑损伤部位，通过细胞分泌的营养物质可对损伤纹状体起保护作用。间充质干细胞还可自主向脑中受损伤的纹状体处迁移，使小鼠脑内纹状体萎缩情况减少。

我们汇总了使用人类间充质干细胞治疗神经退行性疾病的人体临床试验，以及所获得的临床结果。

疾病

类型

治疗方式

招募患者数量

临床结果

文献

多发性硬化

（MS）

静脉注射

治疗组13人，对照组10人

1.改善功能性行为

2.减少复发的发生

3.增强Th2反应

【1】

多发性硬化

（MS）和肌肉萎缩症

（ALS）

鞘内和静脉注射

MS治疗组15人，ALS治疗组19人

1.改善MS患者的功能性行为

2.缓解ALS患者的病情进展

3.增强抗炎反应

【2】

多发性硬化

（MS）

鞘内注射

治疗组7人

1. 临床稳定

2.提高外周血FoxP3表达

【3】

多发性硬化（MS）

静脉注射

治疗组10人

1. 改善视力

2.视神经面积增加

【4】

多系统萎缩症（MSA）

动脉内和静脉注射

治疗组11人，安慰剂组16人

1.临床严重程度降低

2.葡萄糖的代谢面积减少

【5】

帕金森

侧脑室立体定向注入

治疗组7人

3/7的患者临床分数稳步提高

【6】

中风

静脉注射

治疗组5人，对照组25人

1. 降低脑萎缩

2.改善功能性行为

【7】

中风

静脉注射

治疗组16人，对照组36人

1.死亡率降低

2.改善功能性行为

【8】

中风

静脉注射

治疗组12人

1.改善神经系统评分

2.减小梗塞面积

【9】

肌肉萎缩症

（ALS）

鞘内注射

治疗组8人

1.减缓疾病进展的速度

2.提高抗炎标记

【10】

肌肉萎缩症

（ALS）

鞘内注射

治疗组7人

减缓疾病进展的速度

【11】

肌肉萎缩症

（ALS）

肌肉和鞘内注射

治疗组26人

缓解疾病进展的速度

【12】

△表格由博雅干细胞整理制作，引用须注明来源

未来展望：

随着时间推移，科研工作者们在干细胞治疗神经退行性疾病相关的研究越来越多。同时，干细胞已被应用于多种衰老相关性疾病，如老年性骨关节炎、老化衰弱症、中老年人常见的心脑血管疾病。由此可见，干细胞对提高老年人生活质量、缓解或治愈神经系统退行性疾病具有重要作用。

整理编辑：James

 部分内容来自博雅干细胞，略有改动

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