课堂 | 从候选化合物到 IND 的研发管理与决策之八仙过海

Original Yeehongedu 沈阳药科大学亦弘商学院 2021-12-17

本月18-21日，药物研发管理三班再聚北京课堂，从IND的决策管理到CMC研究评估，从非临床安全性评价到药效学药动学评价，从IND申请路径与策略到改良型新药开发，再通过西达本胺从发现到临床的研发管理与决策的案例分析和如何将PCC推进到IND的实践模拟，研发三班同学们顺利完成小分子化学药物创新研究与管理的学习内容。让我们一起来看看这四天的丰硕收获！

能力培养项目

药物研发管理专业能力培养项目（第三期）

模块三：小分子化学药物的创新研究与管理（2）从候选化合物到 IND 的研发管理与决策
2019/7/18-21 北京

“过海”技能一：IND的决策管理

课程主席：沈灵佳研究员

青峰医药集团首席技术官（CTO）

基于前一个模块的学习，课程主席沈灵佳研究员在课程的第一课，从IND阶段的研究与开发、组织架构和专业团队、项目管理几方面为同学们讲授了IND的决策管理。确定为临床前候选药物（PCC）后到IND阶段如何决策？申请IND所要进行的主要研究内容和相应的法规要求如何衔接？如何通过资源配备和项目管理将候选化合物变为一个临床试验新药、推进到人体试验阶段？保护研究受试者的权利和安全，这是IND阶段审评的主要目的。

“过海”技能二：小分子化学药品IND期间药学研究评估

课程教授：陈震博士

郑州大学药学院教授/亦弘商学院研究员

陈震博士为大家讲授了小分子化学药品IND期间药学研究评估。创新药的开发过程由未知开始，基于未被满足的临床需求，开展充分的“药物”筛选与发现的基础性研究工作，创新药研发应多领域多专业的相互配合，协调推进。陈博士结合多个案例以及小组讨论形式，帮助同学们进一步认识到创新药药学研究对于研发周期和研发投入的重要影响，讲授了如何根据临床开发计划选择合适的药学研发策略，同时药学团队与其它团队、审评机构，以及药学团队内部的有效沟通也是至关重要的，使同学们更深刻理解IND阶段药学研究以及如何支持IND及NDA申请。

“过海”技能三：非临床安全性研究评估

课程教授：王玉萍博士

亚盛医药临床前开发执行总监

王玉萍博士为同学们讲授了优质非临床实验室管理规范以及非临床安全性研究结果评估、决策与风险管理。通过案例分析，使学员掌握临床前安全性评价的关键点，理解临床前安全性评价资料如何支持临床受试者安全性、毒理学资料分析，以及人体安全起始剂量计算，并从审评角度讲授了向FDA申报IND的具体要求及申报期间与FDA的沟通机制，使学员进一步了解中美在临床前安评的法规文件和技术要求上的异同点。

“过海”技能四：非临床药效药代学评价

课程教授：杨劲教授

中国药科大学药代中心博士生导师

杨劲教授为同学们讲授了非临床药效评价、创新药的非临床药动学研究以及如何整合非临床的药效、药代、安评信息为临床试验提供依据。杨老师从体外效应评价，实验动物疾病模型，临床药代动力学、毒代动力学研究以及同位素标记和代谢物研究等几个方面，通过案例及视频形象加深同学们的理解。杨教授强调，基于科学的药品开发：Right pathway、Right target、Right molecular、Right Formulation、Right Indication、Right patients、Right dosage等7个“Right”在整合信息时为临床试验提供了更加清晰的依据。

“过海”技能五：IND申请的路径和策略

课程教授：闫小军研究员

百济神州高级副总裁/全球药政事务部负责人

亦弘商学院研究员

闫小军老师分别从美国、欧洲、日本等国家和地区的IND/CTN申请的异同入手，重点讲授了IND申请的基本流程、申报资料要求、审评程序、沟通机制以及特殊开发路径等；并通过对IND的资料准备、注册路径与沟通技巧的梳理，及小组讨论和经验分享，使学员掌握申报资料撰写规范和技巧；并结合自身丰富的申报经验，讲授了注册策略的制定，以更好地指导创新药的IND注册申报，及国内外申报路径的选择。

“过海”技能六：改良型新药的开发

课程教授：欧阳晖博士

美国艾伦实验室运营总监

欧阳晖博士从FDA 505（b）2类申报的历史及申报实例出发，讲授了改良型新药开发的法律基础；从505（b）2的实施战略角度，讲授了改良型新药的主要类型以及立项重点。从科学性、临床价值、申报可行性及市场前景等几方面阐述了505（b）2研发的关键点，并通过失败案例剖析了改良型新药开发的关键要素。

“过海”技能七：案例分享——西达本胺：从发现到临床的研发管理和决策

课程教授：宁志强博士

深圳微芯生物科技有限责任公司共同创始人/执行副总裁

课程的最后一天，宁志强博士为大家讲述了西达本胺从发现到临床的研发与决策过程。作为全球首个组蛋白去乙酰化酶（HDAC）选择性抑制剂，宁博士从原创新药前期研发技术平台入手，通过西达本胺的研究发现与临床前评价、临床研究及注册管理，以及新药研发的辛酸经历，使同学们深刻了解了以“临床需求为驱动、科学为导向、规范为准绳”的原创新药早期研发路程。

“过海”技能八：实践模拟——如何将PCC推进到IND？

根据四天的学习内容，同学们从第一天开始就进入小组报告的“备战”状态，并根据讲授的进程在课后不断制订、调整、修改和完善各自的项目报告与策略。同学们在团结协作下完成小组报告的过程中，进一步深入理解了IND阶段的研发与决策。

学习沙龙

王立君同学

浙江明度智控科技有限公司管理合伙人

学习课程之余，研发三班王立君同学分享了关于“推进药企研发、生产与仓储物流全生命周期管理”，为同学们的“过海”之行增添了新技能和法器。

午后加油站

四天课程的学习任务虽然很重，但“国王与天使”的活动让关爱充满课堂内外。每个人都有双面角色，既是国王也是天使：服务的国王只有一个，也不能阻止我们用更多的爱去关心身边的人~

同学说

肖立（弘晖资本副总裁）：系统性地学习了临床前的非临床研究，对于药效学研究，药代动力学研究，毒理学研究有了更深入地认识，对于自己在评估投资项目的细节把握上必然有所收获。

李逸石（浩悦资本执行董事）：课程结构设计非常完美，实操性非常强，对跨行业学习者助益不少。

沈菊芳(云济华美医学总监)：理论结合实践、案例，让学员更易理解，并将来应用这些知识。