同学说 | 亲身体会作为一名医药研发人的苦与甜

作者简介

肖 立 同学

弘晖资本副总裁

研发管理三班同学

来亦弘上课，对于我一个非医药研发科班出身的人来说，收获很大。我在默沙东做了三年的医药销售，又做了六年的一级市场医药投资，在日常接触每个医药项目的过程中，都能或多或少学到一些医药研发的知识，但是每次都比较零散、不系统。最近在亦弘参加的两次课，系统性地学习了一个小分子药物“从研发立项到 PCC”和“从 PCC 到 IND”的详细过程，理论加实际案例的结合很好地加深了我们对知识内容的理解，而模拟立项报告的小组作业则更让我们亲身体会到了作为一名医药研发人的苦与甜。

从研发立项到PCC

谢雨礼博士、郭涛博士、黎健博士等几位北大+药明康德出身的老师都是非常有情怀的医药研发前辈。谢博士以默沙东创始人 George Merck 的名言“药物是为了病人而不是利润生产的，但是我们记住这一点的话，利润必将随之而来”开场，带我们从法规、技术、临床需求的三驾马车去看待医药研发的宏观变化趋势，随后详细展开了不同治疗领域以及不同治疗靶点的创新药，以及 first/best in class 和 me-too/me better 的不同研发策略各自应该选取怎样的靶点。对我印象比较深刻的是谢博士列举了各个领域的诸多靶点（可惜这部分没时间再进一步详细展开，感觉有很多可以学的），以及对 CTLA4 以及 IDO 抑制剂受挫的惋惜，而对新的基因治疗药物、RNAi 药物、纳米单抗药物的上市感到激动。郭博士跟我们详细介绍了小分子研发的流程和环节，并介绍了先导化合物优化、SAR 和 药效优化、SPR 和理化性质优化的方法，然后告诉大家最终的 PCC 未必是活性最高、选择性最好的先导化合物，而是多因素下的一个平衡和最优解。黎博士为我们介绍了不同的候选化合物获取方式，从经典的天然产物提取、化合物库筛选、SBDD到新的 fragment-based、虚拟筛选等，并举了不同的例子让我们比较宏观地去理解了各种获取 PCC 的有效方式。百济的 BTK 抑制剂泽布替尼和 PARP 抑制剂奥拉帕尼这两个非常具有时效性的案例非常生动地让我们从机理、靶点、候选化合物的发现和结构优化、生物测试和非临床试验、临床试验、注册申报等各个环节，高度浓缩地体会到了一个创新药物从立项到最终获批上市的极其不容易。这两个案例对我们之前所学理论的掌握起到了非常好的作用，非常感谢学院为了呈现好的教学效果用心地请到了这么好的产业界老师。最后老师还给我们推荐了药明翻译的《药物设计：方法、概念和作用模式》，迅速下单后回去开始翻，真是一本很有意思的书，内容很新颖有趣又有非常多生动案例。

从PCC到IND

第二次课很遗憾因为工作原因错过了第三天的课程，来回飞机还各种延误，导致差点耽误了小组作业。课前补拿到了梁贵柏博士的新书《新药的故事》，同样作为一名老默沙东人，看到书里好些熟悉的产品名，又读到了这些产品最早的研发问世的故事，一个好药的问世真是需要各种勤奋努力的付出加不少运气（所以人还是要多行善，有因果报应），反之它可能因为各种原因不被发现，或者是不经意就在某个研发环节被 Kill 掉。印象很深刻的是一个甲基的区别让三个他汀命运大不同，少一个甲基的美伐他汀就对狗引发恶性肿瘤的比例提升，而多一个甲基的洛伐他汀则很安全，再多一个甲基的辛伐他汀的有效性则进一步显著提升。真是不能轻视任何一个常规而微小的化学结构，微小的改变就可能导致药效、安全性上的巨大差异。这节课就不再赘述内容了，同样很感谢各位老师的付出。沈灵佳老师交通延误，课前一天睡眠不足依然坚持给大家上课；陈震老师耐心细致地讲解了临床前的药学研究；杨劲老师非常的完美主义，第一天旁听了课后认为原先安排的内容不完全合适，晚上跟同学们夜宵到一半回去，临时加班几个小时改课件，第二天带来了非常充实的非临床药效和药代动力学评价的内容；宁志强老师对西达本胺的完整研发历程的阐述，让我再次感受到诸多医药研发人的情怀，以及学习到背负这样一种研发理想在现实有限的时间、资金资源下如何做决策的宝贵经验。经历两次课程，同学们之间越发熟悉了，每天晚上吃饭夜宵，互相鼓励、督促完成小组作业也成了每次课的常规状态。

不一样的研发三班

史老师的性情中人、陆帅哥的提问小王子、杨博总的口才和辩才、班长逸石同学永远的忙碌和电话、学委房医生的认真和一丝不苟、生委陶陶总是热情地招呼大家给大家想节目带好吃的，不一一列举了，总之大家每个人各有特色，也都很珍惜这样一个难得的学习充电环境。学到知识，收获朋友，彼此共同经历成长和收获，相信是每个研发三班同学的共同心愿，祝愿在未来的学习中研发三班越来越好。
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