礼来持续布局基因疗法，此次10.4亿美元收购的基因治疗公司股价暴涨84%丨医麦猛爆料

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2020年12月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--12月15日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布以10.4亿美元收购基因治疗公司Prevail Therapeutics后，Prevail 公司的股价在盘前交易中暴涨84%以上，自交易宣布以来，Prevail的股价几乎翻了一番，达到每股23美元，高于要约收购价22.50美元。

根据协议条款，礼来公司将以每股22.50美元的现金支付8.8亿美元。另外1.6亿美元为每股4美元的或有价值权（CVR），CVR将在2024年12月31日前Prevail公司在研药物首次获得监管部门批准后支付（地区可为美国、日本、英国、德国、法国、意大利或西班牙其中之一）。

礼来公司表示，对Prevail Therapeutics的收购将为药物发现和开发建立一种新的模式。此次收购还将通过建立基因治疗计划来扩展礼来的研究工作，该计划将以Prevail的临床阶段和临床前神经科学资产组合为基础。

致力于开发AAV9基因疗法

Prevail是一家生物技术公司，最初由Asa Abeliovich博士和OrbiMed（奥博资本）旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein先生共同发起成立，致力于为神经退行性疾病患者开发潜在基于腺相关病毒9（AAV9）载体的基因疗法。

图片来源：Prevail公司官网

PR001和PR006是Prevail公司处于临床开发阶段的先导基因治疗产品。PR001用于治疗携带GBA1突变的帕金森病（PD-GBA）和神经病变型戈谢病（neuronopathic Gaucher disease，nGD）患者；PR006用于携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者。

PR001目前正在PD-GBA和2型Gaucher病患者中进行的I/II期临床试验。今年2月，PR001被授予孤儿药指定，作为Gaucher病患者的潜在治疗药物；该疗法还被授予罕见儿科疾病指定，用于nGD，这是该病最严重的形式。10月底，FDA授予PR001快速通道认证，用于治疗nGD 。

此外，PR006正在被开发为一种潜在的疾病修饰、基于单剂量AAV9的基因疗法，用于治疗FTD-GRN，Prevail也正在进行PR006治疗FTD-GRN患者的I/II期研究。PR006被授予治疗FTD的孤儿药称号和用于FTG-GRN的快速通道指定。

Prevail的临床前管线包括针对特定突触核蛋白病患者的PR004，以及阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化（ALS）和其他神经退行性疾病的潜在基因疗法。PR004使用AAV9载体递送GBA1基因和一个抑制α-突触核蛋白表达的分子，GBA1基因编码葡糖脑苷脂酶（GCase）。

礼来多次巨资布局基因治疗领域

值得一提的是，2020年11月，礼来公司和Precision BioSciences宣布了一项研究合作和独家许可协议，将利用Precision公司专有的ARCUS基因编辑平台开发遗传性疾病的潜在疗法，其首要关注目标是杜兴氏肌营养不良症（DMD），此外还有两个未公开的目标病症。根据协议，礼来公司将预支付1亿美元现金，并投资3500万美元购买Precision公司的普通股票，此外，还包括后续开发项目中每个项目4.2亿美元的里程碑付款，以及产品销售的分级特许权使用费，总金额高达27亿美元。

2020年6月，礼来制药与Evox Therapeutics达成金额最高可达12亿美元的神经系统疾病合作项目，利用Evox专有的外泌体技术DeliverEX™平台来开发和提供RNAi和反义核苷酸 (ASO)药物的有效载荷，用以治疗神经系统疾病。

礼来公司负责疼痛和神经退行性病变研究的副总裁Mark Mintun称，基因疗法是一种很有前途的疾病治疗方法，此次收购Prevail将把该方法纳入礼来的旗下，成为礼来公司推进的新型基因治疗项目的基石。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/eli-lilly-snaps-up-gene-therapy-company-prevail-therapeutics-in-1-04-billion-deal/

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