同种异体CAR-T疗法获FDA授予再生医学先进疗法，治疗复发性骨髓瘤丨医麦猛爆料
2021年4月25日/医麦客新闻 eMedClub News/--4月21日，生物技术公司Allogene Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司同种异体CAR-T ALLO-715治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的再生医学先进疗法（RMAT），以解决患者多发性骨髓瘤（MM）治疗日益增长的需求。
Allogene研发部首席医疗官Rafael Amado, M.D讲道：“RMAT的授予是基于我们获得大量令人鼓舞的临床数据。ALLO-715首次证明，靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的同种异体CAR-T疗法中的临床反应，消除了桥接疗法的需求及与自体CAR-T制造相关的不足。希望我们完成UNIVERSAL研究并与FDA紧密合作，迅速向更多晚期多发性骨髓瘤患者推进新的治疗选择。”
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ALLO-715：靶向BCMA AlloCAR T™
同种异体CAR T细胞疗法或AllocCAR T疗法正在努力克服AutoCAR-T疗法的局限性，与自体细胞治疗不同，AllocCAR T治疗使用来自健康捐赠者的T细胞。这些细胞在生产设施中被分离出来，设计成表达CARs来识别和摧毁癌细胞，并通过基因编辑进行改造，减少给患者使用时的免疫排斥反应。
▲ 图片来源：Allogene
ALLO-715是Allogene公司靶向BCMA的AlloCAR T疗法，是治疗MM和其他BCMA阳性癌症的潜在疗法。它利用Cellectis的TALEN基因编辑技术特异性破坏T细胞受体α链和CD52基因座，修饰过的细胞具有较低的TCR介导的移植物抗宿主病风险和对CD52抗体alemtuzumab（清除淋巴细胞）的抗性。
Allogene Therapeutics
Allogene Therapeutics，总部位于南旧金山，是一家临床阶段生物技术公司，开创了异基因嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™) 癌症疗法。作为细胞治疗领域的新锐，一直以来，Allogene公司的创始团队是其备受关注与期待的一大原因，公司联合创始人David Chang和Arie Belldegrun均来自前Kite Pharma团队。
这对创造了120亿美元收购神话的美国生物医药界的黄金二人组在短短数月，重新征战CAR-T细胞疗法领域，并快速地创下纪录。
2018年4月
A轮融资3亿美元，致力于打造同种异体的“通用型”CAR-T疗法；
2018年9月
再次完成1.2亿美元的私人融资，由Perceptive Advisors领投，参与此次融资的大多是Allogene的新投资者；
2018年10月
成功登陆纳斯达克市场(NASDAQ)，交易代码为“ALLO”，完成IPO融资3.24亿美元，成为2018美国生物技术公司IPO TOP1（随后被RNA疗法开发商Moderna Therapeutics反超）。
其实在该公司成立之初，便与多家知名生物医药公司达成合作，接手推进辉瑞的CAR-T和UCART产品线，包括此前授权自Cellectis和Servier的16个临床前CAR-T项目以及授权自Servier的UCART-19项目。根据协议，Allogene将负责美国市场的UCART-19开发和商业化，Servier负责全球其他国家和地区的市场。在一个拥有丰富细胞治疗经验的管理团队的领导下，Allogene正在开发一个“现成的”CAR T细胞治疗候选者，其目标是按需、更可靠、更大规模地向更多患者提供现成的细胞治疗。
总结
同种异体方法有望扩大CAR-T治疗的范围，超出某些适应症。虽然目前大多数通用CAR-T的研发还处在临床前或临床早期阶段，但其极具吸引力的治疗潜力以及更低的价格足以作为强大的推动力。
1月18日，临床阶段生物技术公司Celyad Oncology宣布更新CYAD-101与FOLFOX化疗同时给药用于治疗难治性转移性结直肠癌（mCRC）的1期试验数据，CYAD-101是一款基于NKG2D受体和T细胞受体（TCR）抑制分子（TIM）的非基因编辑同种异体CAR-T候选药物。
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在第35届癌症免疫治疗学会年会（SITC 2020）大会上，Atara Biotherapeutics公布了同种异体CAR-T候选产品ATA3271的临床前数据。数据显示，这种新型的CAR-T细胞在解决实体瘤微环境的障碍，提高对肿瘤的杀伤力。
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近年来，嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T cell, CAR-T细胞）免疫治疗受到广泛关注，相关的临床试验在全世界范围内大规模开展。CD19的CAR-T细胞疗法对复发难治（relapse or recurrent, R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病的疗效尤为显著，将为复发性/难治性恶性血液肿瘤的治疗和移植后复发干预带来新希望。
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参考资料：
1.https://www.allogene.com/
2.https://www.biospace.com/article/releases/allogene-therapeutics-announces-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-granted-to-allo-715-an-allocar-t-cell-therapy-in-development-for-relapsed-refractory-multiple-myeloma/