B村资讯丨双孤儿药认证！纽福斯NR082获EMA孤儿药认定

今日，B村客官纽福斯宣布，公司核心在研产品NR082用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会授予孤儿药身份。这是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定。值得关注的是，此前NR082已被美国FDA授予孤儿药身份。

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病。客官纽福斯研发的NR082是一款以腺相关病毒（AAV）为载体通过单次玻璃体注射把正确的ND4蛋白递送到LHON患者的视神经细胞的基因治疗产品。早在2020年9月，NR082就已经获得美国FDA孤儿药认定。2021年3月获得中国NMPA临床试验申请的默示许可，成为中国首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并在同年6月启动临床试验。（相关阅读：B村临床丨纽福斯NR082：首个获FDA授予IND许可的中国眼科AAV体内基因治疗药物）

支撑核心产品快速推进的是纽福斯成熟的AAV基因治疗技术平台和对眼科领域有数十年深入理解的创始团队。如今，纽福斯建立了丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。

在产业化方面，客官纽福斯在B村桑田岛二期的商业化生产基地于2021年9月落成，据了解该基地按照国际（NMPA,FDA,EMA）GMP标准设计，总面积达8000平方米。B村商业化生产基地的建成意味着纽福斯具备了高产稳定的贴壁、悬浮生产工艺，能满足不同特性与规模的产品商业化生产需求。（相关阅读：B村资讯丨引领全球眼科基因治疗！纽福斯商业化生产基地落地B村）

纽福斯创始人、董事长李斌教授表示：“EMA孤儿药品委员会的认定令人鼓舞，纽福斯三项研究者发起的临床研究（IITs）积累的药品安全性和长期有效性数据得到了认可。纽福斯距离让基因疗法惠及全球LHON患者的目标再进一步，这更坚定了我们要研发出中国第一个眼科体内基因治疗药物的决心。我们正在中国全力推进1/2/3期无缝注册性临床试验。我们与患者共同期待NR082早日上市，为全球临床需求未被满足的患者开拓真正革命性中国研发的基因治疗手段。”

纽福斯首席医学官兼首席运营官张昕说：“继NR082获得FDA孤儿药认定和NMPA首个眼科体内基因治疗药物的IND许可之后，EMA的孤儿药认证成为纽福斯的又一个重要里程碑。这再次肯定了NR082治疗ND4突变引起的LHON的潜力，有可能成为中国首个上市的体内基因治疗药物。”

纽福斯副总裁、全球药政事务负责人陈一元表示：“我们非常高兴获得EMA的孤儿药认证，这是最近继NR082美国注册临床试验（IND）获批以及NFS-02美国孤儿药认证之后的又一个好消息，是公司卓越运营的体现。我们将继续努力，尽快实现将药物带给全球患者的承诺。”

在此小二恭喜纽福斯获得EMA孤儿药认定，小二相信随着以纽福斯为代表的本土基因疗法创新企业崛起，终有一天会诞生中国自主研发的基因治疗药物，改善世界各地患者的生活质量，带给他们光明的未来。纽福斯所在的BioBAY，在新药研发领域累计已获得临床试验批件345张，包括262张1类新药临床批件；2021年新增56个品种的101张临床试验批件，其中94张为1类新药的临床试验批件。目前累计批准生产上市药品20件，其中9款创新药已相继进入国家医保目录，以更优惠的价格造福患者。

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