研发动态丨方拓生物：AAV基因疗法IND获受理，针对血友病B

近日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，BioBAY园内企业方拓生物的AAV基因治疗药物“FT-004注射液”的临床试验申请获得受理，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。

FT-004注射液是一款新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物。非临床数据显示，FT-004注射后可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高凝血功能。同时，基因疗法的持续表达有望实现一次注射、长期有效。
方拓生物于2019年成立，致力于研发和生产重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，以治疗遗传性疾病以及慢性疾病。其AAV载体构建平台能够基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出最佳AAV衣壳，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的目的基因表达。
目前，方拓生物已经建立了多条研发管线，涵盖了罕见病、眼科血液、神经和代谢疾病。

▲ 在研管线（图片来源：官网）

今年2月16日，方拓生物自主研发的First-in-class基因治疗产品FT-002注射液完成首例患者给药。FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物，拟用于治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者，其利用rAAV递送目的基因使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，通过一次注射可以有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。这也是国内首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物。（相关阅读：临床进展丨方拓生物：中国首个治疗XLRP的基因疗法！国内完成首例患者给药） 

▌文章来源：方拓生物

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责编：何文正

审核：任旭

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