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研发动态丨方拓生物:AAV基因疗法IND获受理,针对血友病B
方拓生物于2019年成立,致力于研发和生产重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品,以治疗遗传性疾病以及慢性疾病。其AAV载体构建平台能够基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性,筛选出最佳AAV衣壳,实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的目的基因表达。
目前,方拓生物已经建立了多条研发管线,涵盖了罕见病、眼科血液、神经和代谢疾病。
▲ 在研管线(图片来源:官网)
今年2月16日,方拓生物自主研发的First-in-class基因治疗产品FT-002注射液完成首例患者给药。FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物,拟用于治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者,其利用rAAV递送目的基因使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白,通过一次注射可以有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。这也是国内首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物。(相关阅读:临床进展丨方拓生物:中国首个治疗XLRP的基因疗法!国内完成首例患者给药)
▌文章来源:方拓生物
研发动态丨新芽基因:首款DMD药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理