中国正努力为患者提供 CAR T 疗法

作者：Tamra Sami、Ruchita Kumar 和 Sahil Arora

本文翻译自科睿唯安旗下 BioWorld 新闻：

China grapples with providing access to CAR T therapies

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与其他肿瘤药物相比，自体 T 细胞疗法的制备过程在技术上具有挑战性，这使得开发 CAR T 疗法的总成本显著提高。中国《国家医保药品目录》(National Reimbursement Drug List, NRDL) 中所列药物的报销环境也充满挑战，这意味着大多数患者必须自费才能获得 CAR T 疗法。

总而言之，复杂的物流 （生产、制备和供应链） 以及复杂的管理要求抬高了投入成本，成为开发这些专业治疗方案的的关键瓶颈。

获批的 CAR T 细胞疗法具有患者特异性，其通过提取患者自身的 T 细胞进行生产，这些 T 细胞经过修饰以表达识别特定肿瘤抗原的 CAR ，然后再回输至患者体内，随后它们会在体内增殖，并寻找和摧毁肿瘤细胞。

科睿唯安最近对中国 75 位肿瘤学家进行的一项调查显示，肿瘤学家担忧 CAR T 细胞疗法的有效性和安全性、缺乏长期临床证据以及复发或难治性治疗背景下患者的身体状况不佳。受访者表示，这些担忧仍然是开具 CAR T 细胞疗法的主要障碍。

此外，医生将有限的保险覆盖范围、高昂的自付费用以及缺乏公司赞助的患者援助计划列为影响这些疗法使用的首要非临床因素。物流问题（包括前往治疗中心的交通费用和距离）、制备问题以及有限的患者外联活动也是障碍。

可及性和报销方面的挑战

迄今为止，中国已批准五种 CAR T 细胞疗法，费用在 100 万元人民币（138,144美元）至 120 万元人民币（165,773美元）之间。自 2021 年中国批准首个 CAR T 细胞疗法以来，人们一直担心国家医疗保障局 (National Health Care Security Administration, NHSA) 将如何报销这些高价治疗。

CAR T 细胞疗法为一次性治疗，这独特性质，使其不适用于传统药物的年度治疗费用框架。此外，医疗保险公司目前没有就报销这些疗法的最佳方式提供明确的指导。

科睿唯安采访了在定价、报销、卫生经济学和中国医药管理方面拥有丰富经验的 10 位专家，大多数人强调，相比传统途径，基于治疗效果的付费或实施患者特定限额等创新支付模式或价值导向型合同，是更适合这些疗法的报销方式。

此外，10 位受访专家中有 6 位表示，虽然 CAR T 细胞疗法的临床疗效已得到充分证实，但治疗结果（成功率为 60 %至 70 %）并不能证明其高昂价格是合理的，这导致患者在寻求报销时遇到挑战。

虽然这些疗法的医保价格可能会降低 40 %至 50 %，但考虑到它们对某些患者的疗效有限和/或存在潜在副作用，这些疗法不太可能满足 NHSA 的成本效益预期。

此外，受访者表示，这些疗法往往可能伴有严重的副作用，例如细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征。尽管副作用可控，但这会增加治疗成本并影响患者的整体生活质量。

主要的支付渠道仍然是商业医疗保险，尤其是“惠民保”，一个发展迅速的补充医疗保险。

JW Therapeutics Co. Ltd. 的靶向 CD19 的 CAR T 疗法 Carteyva（瑞基奥仑赛或relma-cel）已被纳入 62 个商业医疗保险项目和 91 个惠民保项目。此外，JW Therapeutics 正在积极探索与医疗机构合作并提供创新支付条款，以扩大 Carteyva 的覆盖范围。

更多信息请参考科睿唯安报告《中国深度报告：CAR T 细胞疗法》，扫码或点击文末“阅读原文”联系销售咨询

黄瑞瑨 (James Huang)

Panacea Venture 

创始人兼董事总经理

Panacea Venture 董事总经理 James Huang 告诉 BioWorld，目前中国国内的自体 CAR T 治疗费用通常约为每位患者 70,000 美元。

他说，中国希望成本进一步下降，特别是因为中国的血液肿瘤市场居世界之首。因此，中国政府别无选择，只能鼓励这些本土 CAR T 公司发展。

复星凯特生物科技有限公司董事长张文杰表示，复星凯特已在全国范围内成立了 160 多家高质量治疗中心，分布于 25 个省、自治区和直辖市，为既往接受过二线或以上系统性治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者提供 Yescarta（阿基仑赛注射液）治疗。该 CAR T 疗法已纳入全国 100 多个城市的惠民保项目和 75 多个商业医疗保险项目。

2024 年 1 月，复星凯特在中国大陆推出了 Yescarta 首个价值导向型的按疗效付费计划。根据该计划，如果接受 Yescarta 的患者在治疗后三个月内未达到完全缓解，公司将退还一半的治疗费用（ 60 万元人民币）。

“但对于肿瘤患者而言，重要的不是完全缓解，而是生存期，”Panacea Venture的James Huang 表示。

“如果你对这些患者进行自体 CAR T 治疗，你会看到完全缓解病例。事实上，对于 BCMA  靶向 CAR T ，完全缓解率可以达到惊人的 70 %到 90 %。但问题是，他们能活下来吗？”

“中国的国产 CAR T 能否进入美国市场？会的，但我不确定长远来看它们能否具备成本竞争力，”他说，并指出亘喜生物科技有限公司和凯信远达医药公司可能是首批降低成本的 CAR T 开发商，“他们必须继续这样做，因为中国还有很多其他 CAR T 公司紧随其后。”

“你甚至可能会看到，在世界其他地方，患者想要接受细胞疗法但负担不起，而如果他们在西方国家负担不起医疗费用，他们会飞到中国接受治疗，”James Huang 说。

中国国家药品监督管理局于 2023 年 11 月批准了亘喜生物和凯信远达的 CNCT-19（纳基奥仑赛注射液），这是一种用于治疗 B 细胞急性淋巴细胞白血病的靶向 CD19 的 CAR T 疗法。

“我们决定将价格定为略低于 100 万元人民币，因此比 Juno Therapeutics Inc. 的 [Carteyva] 和复星凯特的 [Yescarta] 便宜一些，因为这是一款国产产品，”凯信远达首席执行官何为无告诉 BioWorld ，并补充说最大的障碍仍然是制备环节。

“如果我们将价格降至 50 万元人民币，我们甚至无法生产，所以这并不现实，”他说，并指出当产量低时，成本也会很高，他预计未来随着产量的增加，成本会下降。

“中国的 [CAR T] 市场是一个自费市场，中国需要制定一个报销计划。这应该是中国最大的创新，即如何支付这些创新药物。”他说。

“在中国，可能有超过 15 %到 20 %的人能够负担得起每年约 13,000 美元（与美国相近的）商业保险，，这相当于有 1 亿多人能够负担得起。中国的商业保险发展不足，因为只有 2 % 到 3 %的人口拥有高端商业保险。”

他说，越来越多的美国患者将前往中国接受 CAR T 治疗，尤其是在生死攸关的情况下，因为中国治疗的价格已是美国的一半。

中国与部分主要市场的比较

¹2019年估计值 ；² 2018年估计值；³ 2017年估计值

注：除非另有说明，所有参数均为2020年的数据。

来源：科睿唯安的“中国深度报告：CAR T 细胞疗法”行业深度报告

市场展望

一些 CAR T 生产商正在将注意力转向旨在降低制备成本的策略。这些策略包括实施优化原材料使用的技术和程序，用国产材料替代进口材料，以及长期采用新技术以改进工艺。通过这样做，他们的目标是在保持产品质量和市场竞争力的同时，进一步提高成本效益。

随着许多公司在这个领域竞争，这不仅会导致技术进步和改进，从而降低成本，并随着更多此类疗法的获批而降低价格，报销途径也将得到简化。

张杰 (Jay Zhang)

Triarm Therapeutics

首席执行官

Triarm Therapeutics Ltd. 致力于让 CAR T 疗法更加平价易得，Triarm 首席执行官 Jay Zhang 告诉 BioWorld。

该公司正在采取非传统方法，首先是采用非病毒方法生产，从而缩短生产时间。

“近一半符合 CAR T 疗法条件的患者仍然无法得到治疗，主要原因是费用太高，其次是他们无法等待。此外，非常复杂的制备流程让这疗法难以纳入医保体系，”Jay Zhang 说。

中国持续投资国内 CAR-T 基础设施，以促进 CAR T 细胞疗法的发展，从长远来看，这将增加商业机会。

根据科睿唯安估计，中国的 CAR T 细胞疗法市场预计将从 2022 年的约 7200 万美元增长到未来十年的约 3.42 亿美元。

在中国，驱动 CAR T 细胞疗法的关键因素包括复星凯特的 Yescarta 和 JW Therapeutics 的 Carteyva 被纳入中国不同省份和地区的商业保险计划中而持续普及。JW Therapeutics 是由百时美施贵宝旗下的 Juno 和药明康德于 2016 年成立的合资企业。

此外，处于早期和晚期开发阶段中，强大而多样化的 CAR T 细胞疗法管线将在未来 10 年进一步推动市场发展。

中国当局正在通过投资研发和其他创新支付渠道，不断努力提高中国患者获得创新 CAR T 细胞疗法的机会，与此同时，跨国制药公司与国内开发商之间日益增多的合作将进一步推动这一领域的发展，使中国大陆患者能够更快地获得这些专业治疗。

更多信息请参考科睿唯安报告《中国深度报告：CAR T 细胞疗法》，扫码或点击文末“阅读原文”联系销售咨询

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本文翻译自科睿唯安旗下 BioWorld 新闻：

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