中美瑞康董事长李龙承：小核酸药将会成为最主流的制药平台技术丨峰客创见
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导读：RNA激活作为一个全新的技术，从2006年首次被李龙承发现到2016年英国MINA Therapeutics的saRNA药物进入临床试验，已经走过了十个年头。
中美瑞康董事长李龙承做客医麦客《峰客访谈》
RNA激活第一次实现了开启内源基因表达，应用前景广阔
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RNA激活（RNAa）是由李龙承于2006年在全球首次发现并命名的生物学机制。
官网资料显示，RNA激活（RNAa）技术是目前唯一能够实现内源性基因激活并已进入临床验证的颠覆性技术，它通过重新开启内源性基因的表达、恢复蛋白质的天然功能来治疗疾病，有望填补现有靶向治疗药物只能抑制靶基因靶蛋白表达的巨大空白。
从全球范围来看，2016年，RNA激活技术首次进入临床验证。英国MiNA Therapeutics公司开发的世界上第一个saRNA药目前已经进入了临床试验阶段，用于肝癌治疗。
从国内来看，依托RNA激活平台技术与创新性的小核酸递送平台技术，中美瑞康致力于开发国际首创（first-in-class）医药品种，而其针对的重点疾病领域为单基因遗传病与肿瘤领域。
近日，在医麦客举行的NADD Forum 2021核酸药物开发论坛上，中美瑞康董事长李龙承分享了《基于RNA激活的平台技术及小核酸药开发进展》主题演讲，并做客医麦客《峰客访谈》。
中美瑞康董事长李龙承
李龙承认为，传统小分子化药、抗体基本上都是通过对靶点抑制来发挥作用、成药。
从整个药物开发的维度来看，对于未被满足的临床需求，我们实际上需要更多能够开启、补充、激活基因的疗法。
因为大部分疾病都是因为功能蛋白不足而导致的。比如单基因病，绝大部分都是由于基因突变导致的基因功能缺失；多基因病大部分情况也是由于功能的缺失而导致的。
RNA激活是用小RNA这样一种药物形式去靶向开启基因表达，也就是在基因转录的层面去提高基因转录的活性，最后达到增加基因编码蛋白的表达量的目的。
RNA激活技术第一次实现了能够开启靶向、开启内源基因表达，从药物开发的角度而言，它的应用前景无疑是非常广阔的。
RNA激活需要解决药物递送难题
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RNA激活作为一个全新的技术，从2006年首次被李龙承发现到2016年英国MINA Therapeutics的saRNA药物进入临床试验，已经走过了十个年头。
李龙承介绍，MiNA Therapeutics公司最早是从他实验室获得了相关的知识产权，这个平台技术下一步是要在更多疾病中进行验证。
目前整个小核酸药物开发领域所面临的主要问题就是药物的递送问题，解决药物递送问题，未来产业化前景就会更加广阔。
李龙承博士在NADD Forum 2021核酸药物开发论坛上分享报告
小核酸药将来会成为最主流的制药平台技术
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RNA激活作为新型小核酸药开发的依托技术，优势在哪里？对于这个问题，李龙承表示，任何基因只要序列清楚都可以成为小核酸药物的一个靶点。基于这样的理解，这样一个平台技术可以实现对很多靶基因、适应症去做药物的发现。
小核酸药物由于自身的特点，决定了它将来必然可以跟小分子药和大分子药形成三足鼎立的态势。甚至我个人认为小核酸药将来会成为最主流的制药平台技术。
小核酸药代表了一个全新的药物概念，它是一种信息药，不同于以往以三维结构去跟靶点结合的概念，而是以小核酸与靶序列互补形式去结合，从三维降到一维。
首先碱基互补的形式就决定了小核酸能够以任何靶基因作为靶点去做药物开发。
另外，小核酸药物的序列决定了靶点特异性、药物的分布；毒副作用跟序列关系不大，这意味着小核酸药在靶点特异性和毒副作用上可以分开进行优化。提高特异性与降低毒副作用分别同步进行，大大缩短了小核酸药物的开发周期。
李龙承博士在NADD Forum 2021核酸药物开发论坛上互动
开启基因，治疗疾病
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2017年，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）由美国加州大学旧金山分校知名教授李龙承及其原实验室团队成员Robert Place和Moorim Kang在江苏南通创立，面向全球市场专注开发和商业化RNA激活技术。
公司成立以来，以单基因遗传病作为重点布局领域，完成了新一代RNA激活平台技术与创新性的小核酸递送平台技术的搭建。
2021年2月，中美瑞康宣布完成1.2亿元A轮融资，助力布局RNA激活药物研发管线。李龙承介绍，此轮融资将有助于中美快速向临床推进多个新药项目，加速公司的市场化进程。
截至目前，中美瑞康已经建立了世界领先的RNA激活药物发现与开发平台并搭建了涵盖基因遗传病、肿瘤疾病以及血液系统疾病、肝脏疾病等10多个新药管线项目，进展最快的药物即将进入临床阶段，并全部拥有自主知识产权。