70万天价续命针，除了价格，您更应该知道的还有这些

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作者 | 张佳龙 头条号：大龙药知道（东北国际医院、药事网成员）

近期，各种关于罕见病治疗药物诺西那生的报道引起了广泛的关注。人们在意的不是诺西那生是什么药，是治疗什么的，这个疾病是怎么回事，药物的疗效如何。大家的关注点，只有一个，那就是价格。

诺西那生钠注射液每支售价69.7万元，因此被媒体称为“70万的天价药”，关键还不是用一支就能治愈的，需要定期注射维持治疗，长期的治疗费用确实是个天文数字。

在热议这个高价问题前，大家真该先了解一下“诺西那生”治疗的疾病又是什么？它为什么这么贵？

一、诺西那生治疗脊髓性肌萎缩症：

诺西那生钠注射液（之前有的新闻报道成了诺西那生纳，一字之差实则不同）是由意大利Patheon Italia SpA 生产，用于治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)。该病是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。

二、脊髓性肌萎缩症是一种遗传病：

一般特指由于运动神经元存活基因1(survival motor neuron，SMN1)突变所导致的常染色体隐性遗传病，也就是说致病基因在常染色体上，基因性状是隐性的。我们人体有22对常染色体和1对性染色体。仅存的高中生物知识告诉我们，单一染色体携带了脊髓性肌萎缩症基因的人是不发病的，只有这一对染色体均携带致病基因时才发病。因此，当父母双方均是致病基因携带者时，所生的孩子有1/4的概率患病，多见于近亲结婚所生子女。该病在欧美人群存活新生儿中的发病率约为1/10000，携带者频率为1/40～1/50，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。中国人群中的携带者频率约为1/42。

三、脊髓性肌萎缩症是罕见病：

罕见病，又叫孤儿病，是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义：罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。脊髓性肌萎缩症在新生儿中都是万分之一的概率，在总人口中的发病率就更低了，是名副其实的罕见病。罕见病不一定都是不治之症，只不过因为它发病率太低，患病人数少，相关的科学研究，尤其是药物研发的力度和积极性就低。这是因为我们人体就跟宇宙一样的奥妙无穷，有太多的疾病需要科学家们去研究，比如：癌症。科学资源又是有限的，因此都会主要投入到常见病中，受众多，一旦能够转化为药物上市，收回成本和盈利也比较容易。

罕见病治疗药的昂贵的根本原因就在于患者的数量少，巨大的研发成本无法被足够的患者数量分担，那么每个罕见病患者的用药价格就会极高。当然，也有价格垄断的原因在里面，没有同类的药品竞争，处于垄断地位的药品就有足够的话语权。嫌贵？您可以不用，这就是他们豪横的底气。毕竟人家有能力，花费巨大的成本开发出了商品，赔钱出售？那是不可能的。全世界的药厂都是以盈利为目的，只有盈利，才能生存，才能持续的研发新药。所以国家集中采购，以量谈价是有希望的，就跟您自己买，和国家一起搞大批发，那价格能一样吗。

当然也期待我国的药企能够自主研发相关的罕见病用药，可是不能强求，毕竟研发费用更是一个巨大的天文数字。

参考文献：

1. 曹玲, Chan, HS 陈凯珊, 陈万金, et al. 脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识[J]. 2019.

2. 诺西那生钠注射液说明书

作者其他文章：《新型口服降钾药物环硅酸锆钠散 革新高钾血症药物治疗》

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