最贵CEO因Twitter风波被批触碰FDA底线（NK细胞疗法刚刚申请孤儿药）
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本文由医麦客整理
撰文丨小博
责编丨刀刀
我行我素，藐视常规，只关心自己心中大事，至于其他的，爱咋咋地……为兴趣与理想而义无反顾到任性，没错，就是全球年度最贵CEO Patrick Soon-Shiong（黄馨祥）。
最近，任性的黄馨祥又出来搞事情了。顺手在Twitter上转载了一段视频，一不小心引发了社会舆论。（天了噜）
视频的头条宣称：“突破性疗法—滚蛋吧，肿瘤君！”
画面中患者双手掩面，喜极而泣，内心OS：“这真是个好消息”（一名血液肿瘤的患者，尝试使用“自然杀伤”癌细胞疗法）
作为一个普通看客，我们只会觉得这是一个鼓舞人心的故事，但是站在圈内专家的角度来看，这就可能违反了联邦法规。黄馨祥作为NantKwest公司的首席执行官，他正在致力于研究自然杀伤细胞疗法，而且仍需要经过很多的测试才能确定它是否有效。而联邦法规则禁止宣传推广尚未得到FDA批准的药物。
生物医药资讯网站 STAT在上周五向黄馨祥的公关总监指出了这个问题之后，视频被从Twitter和Facebook上删除，而他的另一家公司NantHealth却发布了该视频。
周末之后，视频经过二次编辑再次发布，头条以更为温和的语言“免疫治疗的承诺”取代了“突破性”横幅标题。
公司公关Jen Hodson表示：这个视频并不是为了宣传推广，而只是患者的教育工具。她表示，由于黄馨祥的公司没有赞助该病人参与的临床试验，因此可能令人困惑。然而，该试验中测试了一种NantKwest药物NK-92。
麻烦不断，见怪不怪
首先，STAT的一份调查发现，黄馨祥广泛推崇的癌症登月倡议旨在到2020年开发癌症疗法，但几乎没有取得很大的科学进步，而是主要作为其新产品、癌症诊断工具的营销手段。
另一报告则讲述了黄馨祥向犹他州大学捐赠了1200万美元用于科研，但与此同时也从中也获得了巨大的商业利益，因为合同里规定犹他州大学需支付1000万美元基因测序费用给NantHealth 。
自从三个星期前STAT发布的第二份报告以来，NantHealth的股价已经下跌了33％，至每股4.75美元。 NantKwest的股价下跌至3.39美元。自从公司在2015年夏天首次上市以来，一直在稳步下滑。
而且，至少有三名投资者也对黄馨祥和NantHealth提起诉讼，指控其违反联邦法。
小编估计，做梦都被自己帅醒的黄馨祥，恐怕并不care。
越过FDA警戒线
黄馨祥作为一个爱出风头的表演者在业界享有声誉，即使是在鼓励个性张扬的美国，黄馨祥的张扬可还是排上名的。如此机智的使用视频来宣传患者的成功故事来传达他不可动摇的乐观心态，表明他在癌症治疗方面的决心，死磕到底，打集团化的歼灭战。
但是关于自然杀伤细胞的几分钟时长的视频似乎已经越过了一条线：FDA禁止任何研究赞助商或者赞助商的代理人员，在批准药物的安全性或有效性之前就宣传推广。
该视频最初由黄馨祥的诊断公司Nant Health发布。这本身可能并没有违反FDA法规，因为NantHealth本身并不进行药物的研发，不属于自然杀伤细胞治疗的研究赞助商。
然而，专家说，由黄馨祥经营的NantKwest公司参与了药物的开发。他转播视频就可能涉及到违反FDA的规定。
Dale Cooke（FDA药物咨询公司的顾问）说：“如果他是首席执行官，就没有办法声称自己不是公司的代言人。” FDA清晰的认为首席执行官的发言是潜在的产品推广途径。Cooke 表示，NantHealth最初发布视频也违反了FDA的规定，因为它把自然杀伤细胞疗法吹捧为一个“新突破”。
加利福尼亚大学戴维斯分校的内科医生迈克尔·威尔克斯博士（Michael Wilkes）博士说，黄馨祥转载视频是“完全不合适的”，这其中存在“利益冲突”，在获得FDA批准之前不能推广，当你的右手（正在开发）时，让您的左手推动它。（这当然不是我们所期望的）”
Hantson表示，NantHealth计划为NantKwest临床试验提供基因组分析，但两家公司之间关系的确切性质尚不清楚。
一个大胆的声明远远超过证据
除了监管问题之外，专家们还质疑这个处于早期的实验性疗法是否可以称做是“杀死肿瘤”的“突破”。
事实上，使用这种被设计为识别和攻击癌细胞，同时保护健康细胞的自然杀伤细胞疗法的早期结果远不如这种大胆的宣传语言所表明的那样令人鼓舞。
该视频呈现的是专业女演员Lisa Ray的亲身经历，Ray在被诊断患有多发性骨髓瘤后，尝试过化疗和干细胞移植，于2012年结婚后复发。然后，她加入了多伦多的临床试验，试用了一种称为NK-92的自然杀伤细胞治疗剂。
在视频中，Ray与她的医生进行了常规血液检查，医生以一种很振奋的情绪告诉她，自然杀伤细胞的发展正在“彻底改变”癌症治疗。原视频中Ray 说：“经过这个临床试验，我觉得我已经治愈了。”
Ray向STAT证实，她参与的临床试验是NantKwest自然杀伤药物对12例患者的一个小型早期研究。她在接受治疗后继续接受了批准的化疗和类固醇治疗。她告诉STAT，可能的是化疗使她的癌症缓解，而不是NK-92；因为该研究旨在测试NK-92的安全性，而不是其有效性。
被问及她是否关心视频可能给病人带来虚假的希望，Ray对STAT表示，她认为视频是将免疫治疗带入“公众话语”的机会,她表示这个视频仅仅是分享自己的个人经历。
当被问及实验疗法是“突破”的说法时，Wilkes表示：“这些数据显然不支持这一说法，视频公然地利用情感作为导向，而不是科学。”
事实上，自然杀伤细胞的整个领域还处于起步阶段
研究人员在2015年下半年的会议上宣布了NK-92研究的结果，并不是一个重磅炸弹。他们确实得出结论，治疗是安全的，但数据远远低于“突破”的预期，12名患者中有10人因为疾病进展而退出了试验。
目前，NantKwest公司已经推进到第二阶段试验，就在最近，NantKwest宣布FDA授予aNK自然杀伤细胞用于治疗梅克尔细胞癌（MCC）的“孤儿药”资格。但是NantKwest仍然需要在更多的患者中进行药物检测才能批准。
针对以上事件，黄馨祥和NantHealth发表了新闻稿，指控STAT对其业务，研究和慈善事业的“虚假和误导”的覆盖。
黄馨祥表示：我在一生被驱使来解决癌症。尽管有很多怀疑者，但我们正在取得令人难以置信的进步。（别和我说什么不可能，你越说，我越要做出来给你看）
任性到极致，标签一大堆，法律官司紧随。
小编好奇：他到底是天使，是魔鬼？是魔鬼中的天使？还是天使中的魔鬼呢？
参考出处：
https://www.statnews.com/2017/03/27/soon-shiong-cancer-video-questions/
CAR-T临床试验回顾：
西比曼集团联合江苏省人民医院启动CAR-T治疗难治性DLBCL临床试验
纪念斯隆凯特林癌症中心CAR-T临床应用：超级CAR对抗实体瘤
最新：Cellectis第二例通用型CAR-T临床结果公布（外加仿制药的晴天霹雳）
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本周干货pool：
CAR-T 大牛们的 Presentation 电子版
CAR-T疗法的概念最早来自于Zelig Eshhar教授（以色列人，德国洪堡大学教授），他提出将抗体的轻重链连接到T细胞表面TCR的恒定区上，随后又将scFv替换轻重链，避免了多次重复的转基因。这就是第一代CAR-T疗法，随后陆续应用到临床上。
宾大的Carl H June教授发表一例基于4-1BB共刺激信号、靶向CD19的二代CAR-T治疗案例，适应症为慢性粒细胞性白血病（CLL）。患者完全缓解，同时由于细胞因子风暴有发热症状。CAR-T的疗效持续达8周之久。
Renier Brentjens和Michel Sadelain（Baylor）发表基于CD28共刺激信号、靶向CD19的二代CAR-T疗法，患者包括慢性粒细胞性白血病（CLL）和急性粒细胞性白血病（ALL）。
Shannon L.Maude是美国费城儿童医院的CAR-T治疗专家，。他们进行的60例ALL患儿（中位年龄11岁）接受CAR-CD19 T细胞治疗后，12个月和24个月的总有效率（ORR）分别为79%和61%。在注意到出现严重CRS反应的患者具有很高的IL-6水平后，他们应用IL-6受体拮抗剂（Tocilizumab）快速改善了CAR-T治疗后的严重CRS问题。
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