2018 ASH年会前瞻，BCMA靶点或将继续成为行业焦点丨医麦猛爆料
今天是2018年11月5日
农历九月二十八
医麦客：BCMA靶点仍为热点
2018年11月5日/医麦客 eMedClub/--ASH（美国血液学会会议）将于12月1日至4日在圣地亚哥举行。在会议之前发布的摘要里BCMA靶点再次成为了此次会议的焦点。
BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，在高达60%-70%的多发性骨髓瘤（MM）病例中，BCMA在B细胞发育过程中表达，并且广泛表达于MM细胞表面。目前，BCMA已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。当前针对BCMA靶点开发的免疫疗法主要分为3大类：嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T，新基/蓝鸟生物、诺华为代表）、双特异性抗体（BsAb，安进为代表）、抗体药物偶联物（ADC，GSK为代表）。
在CAR-T方面，蓝鸟生物公司报告了I期CRB-402试验中7名可评估患者的数据，这些患者在之前的至少三种方案中治疗复发或难治性MM。bb21217是该公司针对BCMA的下一代慢病毒CAR-T疗法。试验结果表明bb21217导致了每个IMWG标准的85％的反应率。该反应率包括一个完全反应（CR），三个非常好的部分反应（VGPR）和两个PR。
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新基公司的Juno TherapeuticsInc.子公司报告了其JCARH125 的第一个实验数据，包含用遗传工程化的慢病毒载体转导的自体CD4 +和CD8 + T细胞，以表达对BCMA特异的CAR。在接受至少三种既往治疗方案的患者中，治疗复发和或难治性MM的I / II期EVOLVE试验中，Juno表示，在19例患者的I/II期临床中，有8例实现客观缓解。有两个确认严格的CR和一个确认的PR，加上未经证实的反应包括一个CR，两个VGPR，一个PR和一个轻微反应。
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GenScript Biotech Corp.旗下南京传奇生物技术有限公司报告了中国I / II期LEGEND-2试验第一阶段的最新数据，显示其CART细胞疗法针对BCMA，LCAR-B38M， 57例复发或难治性MM患者的总反应率（ORR）为88％。包括42个CR，两个VGPR和六个PR。
除了CAR-T之外，还有来自GSK的抗BCMA抗体药物偶联物（ADC）GSK2857916，以及分别来自安进和辉瑞的两款双特异性抗体药物AMG420和PF-06863135。辉瑞公司报道，其PF-06863135在I期试验中耐受良好，最新数据将在ASH会议上提供。
一些行业人士认为，这两类药物可能比基于细胞的CAR-T疗法价格更低、更安全、更容易给药，而目前已知CAR-T疗法与严重的副作用相关，包括细胞因子释放综合征（CRS）。
抗体药物方面，Amgen的AMG 420在一项35例患者中总缓解率为23%，而最佳剂量水平的总缓解率上升到了83%，完全缓解率由17%上升到了50%。
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摘要中，GSK2857916和PF-06863135目前不包含新数据，随着会议的开始，将会提供更新数据，届时必将吸引行业的密切关注。
参考来源：
http://www.pmlive.com/pharma_news/bcma_in_the_spotlight_as_ash_abstracts_drop_1258442
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