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最新:ASGCT年会近三年摘要完整版下载(包含2786项研究)

陈婉仪 医麦客 2020-09-02



美国基因与细胞治疗协会(ASGCT)创建于1996年,是一个非赢利性的、从事基因和细胞治疗研究的专业性学术组织。自1998年举办了第一届年会起至2019年已是第22届。


目前该协会在全世界已经拥有近2400名会员,设有若干个科学委员会,如癌症治疗、心血管和遗传委员会等。与会者包括基础研究及转化医学研究人员、临床研究人员、医生、学生以及药品监管机构的研究人员、成立以来一直受到美国FDA的积极关注。


ASGCT的目标是促进基因和细胞治疗相关知识的交流与教育,引导基因与细胞治疗的临床应用以治疗人类疾病。每年都有上千名来自世界各地从事基因和细胞治疗研究和监管的专家和代表参会,每届年会组委会收到论文、报告及摘要近千篇,内容涉及基因和细胞治疗领域的最新研究进展



2017年5月,在华盛顿举办的第20届ASGCT上,南京传奇生物科技有限公司发表的 “多发性骨髓瘤的潜在终结者:LCAR-B38MCAR-T细胞在复发难治性多发性骨髓瘤病人中取得了史无前例的持续完全反应率”的研究被ASGCT高度重视,入选在大会特别安排的临床试验聚焦研讨会环节进行讨论。


CRISPR技术先驱公司之一Editas Medicine宣布了临床前研究的成果,展示高效编辑非人灵长类动物视网膜中的CEP290基因。该公司的在体CRISPR疗法EDIT-101已经于2018年12月获FDA批准进入临床试验。


张锋创立的Editas公司获得全球第一个在体CRISPR疗法的IND申请丨医麦猛爆料


Intellia Therapeutics公布其CRISPR/Cas9候选产品主要用于调控血清甲状腺素运载蛋白(TTR)水平,研究人员首次证实这种产品不仅能够长期高效抑制该基因表达,同时他们还在另一种动物模型上证实了这种剂量依赖性的基因抑制效果。



2018年5月,在芝加哥举办的第21届ASGCT上,Allogene首次公开报道了其在研的体外同种异体CAR-T细胞平台的开发进展。


生物界「黄金二人组」重新征战CAR-T领域,首次公布体外同种异体细胞平台开发进展丨医麦优企秀


来自MSKCC的Prasad Adusumilli博士介绍了CAR-T(靶向间皮素MSLN)治疗间皮瘤的I期临床试验的早期结果,1例患者联合PD-1抗体治疗获完全缓解。


MSKCC开发的CAR-T疗法一期临床彰显治疗实体瘤潜力,1例患者联合PD-1抗体治疗获完全缓解丨医麦猛爆料



2019年4月29日至5月2日,在芝加哥举办的第22届ASGCT上,Orchard Therapeutics公布了其离体的自体造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300的完整临床概念验证数据,用于治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。治疗后12个月,9名患者中有8名患者减少或消除了输血需求,其中4名儿科患者不依赖于输血。


Intellia Therapeutics发表新数据,包括首次证明非人类灵长类动物(NHP)肝脏中使用CRISPR/Cas9进行靶基因插入。


许多细胞与基因治疗的公司也参加了本次大会,例如Cellectis展示了同种异体CAR-T疗法UCARTCS1A作为多发性骨髓瘤治疗方法的潜力、 Adaptimmune Therapeutics展示了从hiPSCs来源的现货SPEAR T细胞疗法...


每年一度的盛会,总有人无法亲历现场,但小编火速整理了近三年大会摘要完整版,供大家参考 后续也请持续关注医麦客带来本届ASGCT年会的详细报道~



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