重磅！全球第二款非基因编辑的同种异体BCMA CAR-T获FDA批准临床丨医麦猛爆料

近百位国内生物创新药的权威领袖发言，数百家领先的生物制药企业密切关注，逾千位医药领域的同行报名参加，数十种创新药技术集体亮相，聚焦肿瘤免疫、新型抗体、干细胞再生医学、基因治疗等四个热门生物医药领域，2020 BPIT 生物药创新技术大会即将在中国南京国际青年文化中心拉开帷幕，相约2020年7月19-21日，向下一个创新药黄金十年致敬，一起见证中国创新药的新目标新里程！

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

2020年7月15日/医麦客新闻 eMedClub News/--Celyad Oncology是一家总部位于比利时的临床阶段生物制药公司，专注于开发专门的CAR-T细胞疗法。昨日，公司宣布其基于一流shRNA(短发夹RNA)技术开发的同种异体CAR-T细胞疗法CYAD-211（靶向BCMA）的IND申请获得FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r / r MM）。

这是公司首个基于shRNA技术开发的CAR-T细胞疗法获批临床，也是全球第二款非基因编辑的同种异体CAR-T细胞疗法获批临床。

值得注意的是，全球首款获批临床的非基因编辑同种异体CAR-T候选产品CYAD-101也出自于该公司，于2018年7月进入临床。目前CYAD-101正处于1期临床阶段；前不久，Celyad在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，公布了该疗法用于治疗转移性结直肠癌(mCRC)的最新数据，疾病控制率达到73％(n=11/15)。

推荐阅读：

Celyad首席执行官Filippo Petti表示：“此次FDA对同种异体CAR-T细胞疗法CYAD-211进入1期临床试验的批准，是我们公司的分水岭。今天的公告表明，我们有能力将基于差异化的非基因编辑技术的多种现货产品并行推进临床。”

基于shRNA技术的同种异体CAR-T平台

目前，Celyad正在利用其专有的shRNA技术平台，将非基因编辑的同种异体CAR-T细胞候选药物推进临床。

该技术主要通过敲除编码TCR复合体CD3ζ成分的RNA来干扰TCR的表达。临床前研究的数据表明，靶向CD3ζ的shRNA敲除与CRISPR / Cas9等基因编辑方法一样有效。此外，临床前数据还表明单个shRNA发夹的表达可以延长TCR的寿命。

Celyad表示该技术与公司的多合一载体方法相结合，可以在单个转导步骤中，完成单个构建体中的多个shRNA发夹表达。临床前研究的数据表明，在单个多重载体中，多个基因产物可以在mRNA和蛋白质的水平上被同时敲除。这种通过一步完成的工作流程，为设计新颖的现成CAR-T细胞疗法候选物提供了灵活性，多功能性和高效性。

▲ 多合一载体方法（图片来源：Celyad公司官网）

公司目前已经通过该技术开发了NKG2D受体的自体CAR-T细胞疗法候选物CYAD-02，该候选物验证了shRNA平台的实用性，其在单个构建体中掺入了靶向NKG2D配体MICA / MICB的单个shRNA发夹。

目前，Celyad正在通过该技术设计具有特定功能的T细胞，包括抑制同种反应性、增加持久性、增强抗肿瘤活性以及改善潜在耐受性等。

▲ Celyad研发管线（图片来源：Celyad公司官网）

聚焦肿瘤免疫、新型抗体、干细胞再生医学、基因治疗等四个热门生物医药领域，2020 BPIT 生物药创新技术大会将在中国南京国际青年文化中心拉开帷幕，相约2020年7月19-21日！

点击文末【阅读原文】注册报名

通知：成功免费报名参加医麦客2020生物药创新技术大会（立即点击，查看会议日程）的用户，将有机会在2020年医麦客举办的任何会议上免费获赠由医麦客传媒旗下星耀研究院出品的《CAR-T细胞治疗产业研究报告-2020 V2.1版》一本。限量2000册！！！

联系方式

电话：[phone]（参展）

电话：[phone]（参会）

邮箱：[e-mail](资料回执)

参考资料：

1.https://celyad.com/2020/07/14/celyad-oncology-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-cyad-211-first-shrna-based-non-gene-edited-allogeneic-car-t-therapy/

医麦客近期热门报道

点击“阅读原文”，注册报名！