细胞治疗领域正在迎来高速发展时代，仍然存在一些问题与挑战丨医麦猛爆料
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2020年10月26日/医麦客新闻 eMedClub News/--根据今年5月，德勤deloitte最新公布的《中国细胞和基因疗法市场分析》显示：至2019年底，全球共推出超过27种CGT产品，约990家公司从事下一代疗法研发和商业化，全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元。
而国内的发展势头也不甘落后，在政府出台的各种利好政策下，2017年至2019年期间中国本土共有1000多项临床试验已经开展或正在进行，中国政府授予数千项相关专利，位居全球第二。
2020年更是迎来细胞治疗领域的重大突破，继2月复星凯特提交了CD19 CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的上市申请之后，紧接着药明巨诺也向国家药品监督管理局（NMPA）递交了CD19 CAR-T细胞治疗产品瑞基仑赛注射液的上市申请。目前这两款CAR-T产品都被纳入优先审评，国内即将迎来CAR-T产品的商业化，更多的患者能够得到临床受益。
利好政策、庞大市场
近年来，国家对于细胞与基因治疗的监管也加强了力度。2018年至2020年，中国政府由国家卫健委（NHC）和NMPA牵头，出台了一系列政策，例如“双轨制”，又如今年CDE刚发布的《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》等，逐步加强了行业监管工作，并进一步明确了不同机构承担的相应责任。
以及国内新出台的对标国际法规标准，国内为鼓励药品创新、优化审评审批工作流程，今年7月1日起正式施行的最新版《药品注册管理办法》也正式确定了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快上市程序。
南京传奇的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂和药明巨诺的瑞基仑赛注射液相继被纳入国家突破性治疗药物，为细胞与基因治疗的发展提供了巨大的支持，进一步推动了国内对细胞治疗的热情。
这些政策的出台推动了探索相关产品的生产监管标准和规范的需求，从而更好地引导行业发展。同时也显示出国家对细胞与基因治疗的重视和关注。
当然，进一步推动国内细胞与基因治疗发展的因素还有国内庞大的患者群体，单从肿瘤患者来说，中国的癌症发病率整体上呈现增长趋势，患病人数由2015年的395.24万人增加至2019年的439.97万人，预期2024年将逼近500万人。
依然存在一些挑战
尽管政策、市场等因素大力推动中国细胞与基因治疗行业迅猛发展，但不确定性和挑战依然存在，其中包括：（1）遗传资源受到严格保护和监管；（2）竞争日益激烈的产品管线，尤其是自体细胞疗法方面，且适应症和靶标相对集中；（3）本土监管和市场准入存在高度不确定性；（4）医疗服务机构系统缺乏应用细胞与基因治疗产品的能力。
以上是整个市场行业面临的一些挑战，而具体到细胞与基因治疗产品生产与制造的路径中，国内也同样存在不少的挑战和制约因素，例如：细胞单采之后到完成制备回输的冷链运输和数据监控、符合药品规范的病毒载体、实验室的污染和人工损耗等等。
随着CAR-T产品的即将商业化以及今年新冠疫苗的巨大需求体量，对于药品冷链运输问题，国内多家公司正在积极布局。细胞治疗的生产制造也在逐步朝着自动化/全自动化发展。总体来说，细胞治疗的发展方向逐渐明朗。
但是令人格外在意的一点，还是病毒载体，目前大部分细胞治疗，例如CAR-T的生产中需要用到病毒对其进行转染，尽管目前出现了非病毒载体的CAR-T产品，但是主流市场依旧为病毒载体制备的CAR-T。
同时随着国内的临床试验越来越多，这就导致了病毒载体在国内的需求将持续上升，但是，想要生产符合药品标准的病毒载体制品并不是一件那么容易的事情。因此，如何大规模生产出符合标准的病毒载体对于细胞治疗的未来发展是一件非常值得探索的研究方向。
参考资料：
★FDA批准现货CD20 CAR-γδ T细胞的IND申请，都有哪些公司正在积极布局γδ T细胞治疗丨医麦猛爆料
★派真生物获红杉中国、德诚资本等战略投资，加速布局AAV基因治疗CDMO平台丨医麦猛爆料